Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effekten av GBT440 i pediatri med sigdcellesykdom (HOPE-KIDS)

13. august 2025 oppdatert av: Pfizer

En fase 2a, åpen, enkelt- og flerdosestudie for å evaluere farmakokinetikk, sikkerhet, tolerabilitet og behandlingseffekt av GBT440 hos pediatriske deltakere med sigdcellesykdom

Denne studien består av fire deler, del A, B, C og D.

  • Del A er en enkeltdose farmakokinetisk (PK) studie på pediatriske deltakere med sigdcellesykdom i alderen 6 til 17 år.
  • Del B er en flerdose-, sikkerhets-, utforskende, effekt- og farmakokinetisk studie hos ungdommer med sigdcellesykdom i alderen 12 til 17 år.
  • Del C er en studie med flere doser, sikkerhet, tolerabilitet og PK, som inkluderer vurdering av hematologiske effekter og effekten på TCD-strømningshastigheten til voxelotor hos pediatriske deltakere med sigdcellesykdom i alderen 4 til 17 år.
  • Del D er en studie med flere doser, sikkerhet, tolerabilitet og PK, som undersøker de hematologiske effektene av voxelotor hos pediatriske deltakere med sigdcellesykdom i alderen 6 måneder til < 4 år.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

147

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Brentwood, California, Forente stater, 94513
        • Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater, 70809
        • Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, NW1 2PG
        • University College London Hospital, NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere med homozygot hemoglobin SS (HbSS) eller hemoglobin S beta0 talassemi (HbS β0thal)

  • Alder:

    • Del A - 6 til 17 år
    • Del B - 12 til 17 år
    • Del C - 4 til 17 år
    • Del D - 6 måneder til

  • Hydroxyurea (HU) terapi:

    • Del A, B og C: En deltaker som tar hydroksyurea (HU) kan bli registrert hvis dosen har vært stabil i minst 3 måneder uten forventet behov for dosejustering under studien og ingen tegn på hematologisk toksisitet.
    • Del D: En deltaker som tar HU kan bli registrert dersom dosen har vært stabil i minst 1 måned. Titrering til maksimal tolerert dose (MTD) er tillatt under studien.

  • Hemoglobin (HB):

    • Del A - Ingen begrensning
    • Del B, C og D - Hb ≤ 10,5 g/dL
  • Kun for del C: Deltakere i alderen 12 til 17 år må ha en TCD-hastighet på ≥ 140 cm/sek. målt når som helst under screeningen.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver av følgende som krever legehjelp innen 14 dager etter signering av Informed Consent Form (ICF):

    • Vaso-okklusiv krise (VOC)
    • Akutt brystsyndrom (ACS)
    • Miltsekvestreringskrise
    • Daktylitt
  • Krever kronisk transfusjonsbehandling
  • Anamnese med hjerneslag eller oppfyllelse av kriterier for primær slagprofylakse (historie med to TCD-målinger ≥ 200 cm/sek ved ikke-avbildende TCD eller ≥185 cm/sek ved TCDi).
  • Transfusjon innen 30 dager før signering av ICF

Ekskluderingskriterier kun for del D:

  • Kroppsvekt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Voxelotor

Personer som skal motta daglig oral dosering av voxelotor i henhold til hvilken del (A, B, C eller D), forsøkspersonen deltar i:

  • Del A: Personer som skal få daglig oral dosering av voxelotor i 1 dag (enkeltdose)
  • Del B: Personer som skal få daglig oral dosering av voxelotor i opptil 24 uker (flere doser)
  • Del C: Personer som skal motta daglig oral dosering av voxelotor i opptil 48 uker (1500 mg eller 1500 mg ekvivalent dose)
  • Del D: Personer som skal få daglig oral dosering av voxelotor i opptil 48 uker (ekvivalent dose på 1500 mg)
Legemiddel: Voxelotor
  • Del A: Voxelotor vil bli administrert som orale kapsler eller tabletter
  • Del B: Voxelotor vil bli administrert som orale kapsler eller tabletter
  • Del C: Voxelotor vil bli administrert som orale dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspensjon
  • Del D: Voxelotor vil bli administrert som orale dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspensjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av voxelotor i fullblod
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 til tidspunktet for den siste kvantifiserbare konsentrasjonen (AUC0-Last) av voxelotor i fullblod
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
AUC0-LAST ble beregnet ved bruk av den lineære/log-trapezoidregelen.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 ekstrapolert til uendelig (AUC0-INF) av voxelotor i fullblod
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96.168 og 336 timer etter dose
AUC0-INF ble beregnet som Auct + CT/Lambdaz, hvor Auct = område under konsentrasjonstidskurven på bestemt tid, CT er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen for fullblod og lambdaz = eliminasjonshastighetskonstant.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96.168 og 336 timer etter dose
Del B: Endre fra baseline til uke 24 i hemoglobinnivå
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Del C: Endre fra baseline til uke 48 i cerebral blodstrøm
Tidsramme: Baseline, uke 48
Cerebral blodstrøm ble målt ved bruk av transkranial Doppler (TCD) sonografi. Endring fra baseline i cerebral blodstrøm som målt av det tids gjennomsnittlige gjennomsnittet av den maksimale (TAMM) TCD-hastigheten rapporteres.
Baseline, uke 48
Del D: Antall deltakere med behandling av fremvoksende bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra studiebehandling opptil 28 dager etter avslutning av behandling av behandling (opptil 52 uker)
En bivirkning (AE) ble definert som en hvilken som helst mislig medisinsk forekomst hos en deltaker administrert et farmasøytisk produkt i løpet av en klinisk undersøkelse. TEAE ble definert som en AE som dukket opp ved eller etter initiering av studiemedisin (etter å ha vært fraværende forbehandling), eller en AE som eksisterte forbehandling og forverret ved behandling (relativt til forbehandlingstilstanden) gjennom 28 dager etter avskjæring av medikamenter. En SAE var en hvilken som helst AE som resulterte i noen av de følgende resultatene: død, livstruende ugunstig medikamentopplevelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller uførhet, medfødt anomali eller fødselsdefekt, andre viktige medisinske hendelser. AE-er ble klassifisert som SCD-relatert og ikke-SCD-relatert.
Fra studiebehandling opptil 28 dager etter avslutning av behandling av behandling (opptil 52 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av voxelotor i plasma
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av Voxelotor i røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 til tidspunktet for den siste kvantifiserbare konsentrasjonen (AUC0-Last) av voxelotor i plasma
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
AUC0-LAST ble beregnet ved bruk av den lineære/log-trapezoidregelen.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 til tidspunktet for den siste kvantifiserbare konsentrasjonen (AUC0-Last) av voxelotor i RBC
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
AUC0-LAST ble beregnet ved bruk av den lineære/log-trapezoidregelen.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 ekstrapolert til uendelig (AUC0-INF) av voxelotor i plasma
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
AUC0-INF ble beregnet som Auct + CT/Lambdaz, hvor Auct = område under konsentrasjonstidskurven på bestemt tid, CT er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen for plasma og lambdaz er eliminasjonshastighetskonstanten.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 ekstrapolert til uendelig (AUC0-INF) av voxelotor i RBC
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
AUC0-INF ble beregnet som Auct + CT/Lambdaz, der Auct = område under konsentrasjonstidskurven på bestemt tid, CT er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen og lambdaz er eliminasjonshastighetskonstanten.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Tid der Cmax ble observert (tmax) for voxelotor i fullblod
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Tid der Cmax ble observert (Tmax) for voxelotor i plasma
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Tid der Cmax ble observert (Tmax) for voxelotor i RBC
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Terminal eliminasjonshalveringstid (T1/2) for voxelotor i fullblod
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
T1/2 var tiden som ble målt for at medikamentkonsentrasjonen skulle avta med halvparten.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Terminal eliminasjonshalveringstid (T1/2) for voxelotor i plasma
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
T1/2 var tiden som ble målt for at medikamentkonsentrasjonen skulle avta med halvparten.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Terminal eliminasjonshalveringstid (T1/2) for voxelotor i RBC
Tidsramme: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
T1/2 var tiden som ble målt for at medikamentkonsentrasjonen skulle avta med halvparten.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 og 336 timer etter dose
Del A: Prosentvis hemoglobin (HB) belegg
Tidsramme: 15 dager

Prosentvis hemoglobin belegg (% Hb -belegg) refererer til prosentandelen av hemoglobinmolekyler i røde blodlegemer som var bundet til å studere medikament. Konsentrasjon av voxelotor i fullblod og plasma ble brukt til å beregne %Hb -belegg. Prosentvis HB -belegg innen RBC ble estimert ved bruk av formelen:

([Konsentrasjon av voxelotor i helblod- {1-hematokrit}]*[Konsentrasjon av voxelotor i plasma/hematokrit])/5000*100.
15 dager
Del B: Prosentandel av dager med forverring av SCD -symptomer i løpet av de første 24 ukene av behandlingen
Tidsramme: Fra dag 1 til 24 uker
SCD-symptomer ble målt ved bruk av pasientens rapporterte utfall (PRO), Sickle Cell Disease Severity-mål (SCDSM), som var et selvadministrert 9-element spørreskjema av SCD-kjernesymptomer inkludert smerteres alvorlighetsgrad, frekvens og type, samt utmattethet og mental skarphet, på en 4-punkts responsskala som var fullført daglig ved å bruke en håndtering av en håndtering elektronisk enhet.
Fra dag 1 til 24 uker
Del B: Endring fra baseline til uke 21 til 24 i Sickle Cell Disease Severity -tiltaket (SCDSM) Total symptomscore (TSS)
Tidsramme: Baseline, uke 21 til 24
SCDSM var et selvadministrert 9-element spørreskjema av SCD-kjernesymptomer inkludert smerteres alvorlighetsgrad, frekvens og type, samt tretthet og mental skarphet, på en 4-punkts responsskala med en rekke 0 (sterkt uenig) til 4 (sterkt enig) som ble fullført daglig ved å bruke en håndholdt elektronisk enhet av deltakerne. TSS ble beregnet som summen av 9-element spørreskjema-score skalert til en 100-punkts skala med et område på 0 (ingen symptomer) til 100 (mest alvorlige symptomer). Baseline TSS var gjennomsnittet av ikke-missing-poengsum i løpet av screeningsperioden. Gjennomsnittet av endring fra baseline i SCDSM TSS-poengsum for 4-ukers periode (uke 21 til 24) er rapportert.
Baseline, uke 21 til 24
Del B: Prosent endres fra baseline til uke 12 og 24 i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uke 12 og 24
Baseline, uke 12 og 24
Del B: Prosent endres fra baseline til uke 12 og 24 i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 12 og 24
Baseline, uke 12 og 24
Del B: Prosent endres fra baseline til uke 12 og 24 i prosentvise retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 12 og 24
Baseline, uke 12 og 24
Del B: Cmax av voxelotor i fullblod og plasma
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose, 2, 8, 24 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Dag 1 (forhåndsdose, 2, 8, 24 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Del B: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 ekstrapolert til uendelig (AUC0-INF) av voxelotor for fullblod og plasma
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose, 2, 8, 24 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
AUC0-INF ble beregnet som Auct + CT/Lambdaz, der Auct = område under konsentrasjonstidskurven på bestemt tid, CT er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen og lambdaz er eliminasjonshastighetskonstanten.
Dag 1 (forhåndsdose, 2, 8, 24 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Del B: Terminal eliminasjonshalveringstid for voxelotor for plasma og fullblod
Tidsramme: Dag 1 (forhåndsdose, 2, 8, 24 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
T1/2 var tiden som ble målt for at medikamentkonsentrasjonen skulle avta med halvparten.
Dag 1 (forhåndsdose, 2, 8, 24 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
Del B: Akkumuleringsforhold (RAC) av voxelotor for plasma og fullblod
Tidsramme: Dag 1 (0 til 24 timer etter dose) og dag 28 (0 til 24 timer etter dose)
Akkumuleringsforhold ble beregnet som forholdet mellom areal under konsentrasjonstidskurven fra tid 0 til 24 timer (AUC0-24) ved stabil tilstand (dag 28) til AUC0-24 på dag 1.
Dag 1 (0 til 24 timer etter dose) og dag 28 (0 til 24 timer etter dose)
Del B: Prosentvis hemoglobin -belegg
Tidsramme: Dag 28

Prosentvis hemoglobin belegg (% Hb -belegg) refererer til prosentandelen av hemoglobinmolekyler i røde blodlegemer som var bundet til å studere medikament. Konsentrasjon av voxelotor i fullblod og plasma ble brukt til å beregne %Hb -belegg. Prosentvis HB -belegg innen RBC ble estimert ved bruk av formelen:

([Konsentrasjon av voxelotor i helblod- {1-hematokrit}]*[Konsentrasjon av voxelotor i plasma/hematokrit])/5000*100.
Dag 28
Del B: Endre fra baseline til uke 12 og 24 i cerebral blodstrømning
Tidsramme: Baseline, uke 12 og 24
Cerebral blodstrøm ble målt ved bruk av TCD -sonografi. Endring fra baseline i cerebral blodstrøm som målt ved TCD -hastighet er rapportert.
Baseline, uke 12 og 24
Del C: Endre fra baseline til uke 24 og 48 i hemoglobinnivå
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og 48
Del C: Prosent endres fra baseline til uke 24 og 48 i LDH
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og 48
Del C: Prosent endres fra baseline til uke 24 og 48 i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og 48
Del C: Prosent endres fra baseline til uke 24 og 48 i prosentvise retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og 48
Del C: Endre fra baseline til uke 24 i cerebral blodstrøm
Tidsramme: Baseline, uke 24
Cerebral blodstrøm ble målt ved bruk av TCD -sonografi. Endring fra baseline i cerebral blodstrøm som målt ved TCD -hastighet er rapportert.
Baseline, uke 24
Del C: Tid til innledende hemoglobinrespons
Tidsramme: Fra første dose studiebehandling (dag 1) opp til uke 48
Tid til initial HB -respons ble definert som tiden fra første dose studiebehandling til den første forekomsten av en endring fra baseline i Hb> 1 gram per desiliter (g/dL).
Fra første dose studiebehandling (dag 1) opp til uke 48
Del C: Cmax av voxelotor for plasma og fullblod
Tidsramme: Dag 1 (15 minutter til 2 timer etter dose), før dose på uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 og 48
Dag 1 (15 minutter til 2 timer etter dose), før dose på uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 og 48
Del C: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 ekstrapolert til uendelig (AUC0-INF) av voxelotor for fullblod og plasma
Tidsramme: Dag 1 (15 minutter til 2 timer etter dose), før dose på uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 og 48
AUC0-INF ble beregnet som Auct + CT/Lambdaz, der Auct = område under konsentrasjonstidskurven på bestemt tid, CT er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen og lambdaz er eliminasjonshastighetskonstanten.
Dag 1 (15 minutter til 2 timer etter dose), før dose på uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 og 48
Del C: Terminal eliminasjonshalveringstid (T1/2) av voxelotor for fullblod og plasma
Tidsramme: Dag 1 (15 minutter til 2 timer etter dose), før dose på uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 og 48
T1/2 var tiden som ble målt for at medikamentkonsentrasjonen skulle avta med halvparten.
Dag 1 (15 minutter til 2 timer etter dose), før dose på uke 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 og 48
Del C: Prosentvis hemoglobinbelegg av voxelotor
Tidsramme: Dag 28

Prosentvis hemoglobin belegg (% Hb -belegg) refererer til prosentandelen av hemoglobinmolekyler i røde blodlegemer som var bundet til å studere medikament. Konsentrasjon av voxelotor i fullblod og plasma ble brukt til å beregne %Hb -belegg. Prosentvis HB -belegg innen RBC ble estimert ved bruk av formelen:

([Konsentrasjon av voxelotor i helblod- {1-hematokrit}]*[Konsentrasjon av voxelotor i plasma/hematokrit])/5000*100.
Dag 28
Del C: Prosentandel av deltakerne med normal transkranial Doppler (TCD) strømningshastighet på uke 48
Tidsramme: Uke 48
Normal TCD-strømningshastighet ble betraktet som <170 centimeter per sekund (cm/sek) ved ikke-forestående TCD eller <155 cm/sek ved avbildning av transkranial Doppler (TCDI). Prosentandel av deltakerne med normal TCD -strømningshastighet i uke 48 av Baseline TCD -gruppen (dvs. Baseline Normal TCD [<170 cm/sek] og baseline betinget TCD [> = 170 cm/sek] er rapportert.
Uke 48
Del C: Årlig forekomst av vaso-okklusive krise (VOC) hendelser
Tidsramme: Opp til uke 48
VOC -hendelser inkluderte foretrukne vilkår for sigdcelleanemi med krise, akutt brystsyndrom, lungebetennelse nekrotisering og lungebetennelse. Årlig forekomst ble beregnet som totalt antall hendelser delt på totale personår. Total personår = sum av deltakere behandlingsperiode i år, noe som dekket tiden fra første dose til siste dose.
Opp til uke 48
Del C: Årlig forekomst av hjerneslaghendelser
Tidsramme: Opp til uke 48
Årlig forekomst ble beregnet som totalt antall hendelser delt på totale personår. Total personår = sum av deltakere behandlingsperiode i år, noe som dekket tiden fra første dose til siste dose.
Opp til uke 48
Del D: Cmax av voxelotor for plasma og fullblod
Tidsramme: Dag 1 (når som helst mellom 15 minutter til 2 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 8, 12, 16, 24, 36 og 48
Dag 1 (når som helst mellom 15 minutter til 2 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 8, 12, 16, 24, 36 og 48
Del D: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) fra tid 0 ekstrapolert til uendelig (AUC0-INF) av voxelotor for plasma og fullblod
Tidsramme: Dag 1 (når som helst mellom 15 minutter til 2 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 8, 12, 16, 24, 36 og 48
AUC0-INF ble beregnet som Auct + CT/Lambdaz, der Auct = område under konsentrasjonstidskurven på bestemt tid, CT er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen og lambdaz er eliminasjonshastighetskonstanten.
Dag 1 (når som helst mellom 15 minutter til 2 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 8, 12, 16, 24, 36 og 48
Del D: T1/2 av voxelotor for plasma og fullblod
Tidsramme: Dag 1 (når som helst mellom 15 minutter til 2 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 8, 12, 16, 24, 36 og 48
T1/2 var tiden som ble målt for at medikamentkonsentrasjonen skulle avta med halvparten.
Dag 1 (når som helst mellom 15 minutter til 2 timer etter dose), forhåndsdose på uke 2, 8, 12, 16, 24, 36 og 48
Del D: Prosentvis hemoglobin -belegg
Tidsramme: Dag 28

Prosentvis hemoglobin belegg (% Hb -belegg) refererer til prosentandelen av hemoglobinmolekyler i røde blodlegemer som var bundet til å studere medikament. Konsentrasjon av voxelotor i fullblod og plasma ble brukt til å beregne %Hb -belegg. Prosentvis HB -belegg innen RBC ble estimert ved bruk av formelen:

([Konsentrasjon av voxelotor i helblod- {1-hematokrit}]*[Konsentrasjon av voxelotor i plasma/hematokrit])/5000*100.
Dag 28
Del D: Endre fra baseline til uke 24 og 48 i hemoglobinnivå
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og 48
Del D: Prosent endres fra baseline til uke 24 og 48 i LDH
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og 48
Del D: Prosent endres fra baseline til uke 24 og 48 i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og 48
Del D: Prosent endres fra baseline til uke 24 og 48 i retikulocytter teller
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 48
Baseline, uke 24 og 48
Del D: Tid til innledende hemoglobinrespons
Tidsramme: Fra første dose studiebehandling (dag 1) opp til uke 48
Tid til innledende HB -respons, definert som tiden fra første dose av studiebehandling til den første forekomsten av en endring fra baseline i HB> 1 g/dL.
Fra første dose studiebehandling (dag 1) opp til uke 48
Del D: Årlig forekomst av VOC -hendelser
Tidsramme: Opp til uke 48
VOC -hendelser inkluderte foretrukne vilkår for 'sigdcelleanemi med krise', 'akutt brystsyndrom', 'lungebetennelse nekrotiserende' og 'lungebetennelse. Årlig forekomst ble beregnet som totalt antall hendelser delt på totale personår. Total personår = sum av deltakere behandlingsperiode i år, noe som dekket tiden fra første dose til siste dose.
Opp til uke 48
Del D: Årlig forekomst av hjerneslaghendelser
Tidsramme: Opp til uke 48
Årlig forekomst ble beregnet som totalt antall hendelser delt på totale personår. Total personår = sum av deltakere behandlingsperiode i år, noe som dekket tiden fra første dose til siste dose.
Opp til uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Samarbeidspartnere

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2016

Primær fullføring (Faktiske)

2. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

2. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juli 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2016

Først lagt ut (Antatt)

1. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-007
  • C5341020 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere