Étude pour évaluer l'effet du GBT440 en pédiatrie atteinte de drépanocytose (HOPE-KIDS)
13 août 2025 mis à jour par: Pfizer
Une étude de phase 2a, ouverte, à dose unique et à doses multiples pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité, la tolérabilité et l'effet du traitement du GBT440 chez les participants pédiatriques atteints de drépanocytose
Cette étude se compose de quatre parties, les parties A, B, C et D.
- La partie A est une étude pharmacocinétique (PK) à dose unique chez des participants pédiatriques atteints de drépanocytose âgés de 6 à 17 ans.
- La partie B est une étude à doses multiples, d'innocuité, exploratoire, d'efficacité et pharmacocinétique chez des adolescents participants atteints de drépanocytose âgés de 12 à 17 ans.
- La partie C est une étude à doses multiples, d'innocuité, de tolérabilité et de pharmacocinétique, qui comprend l'évaluation des effets hématologiques et l'effet sur la vitesse d'écoulement du TCD du voxelotor chez les participants pédiatriques atteints de drépanocytose âgés de 4 à 17 ans.
- La partie D est une étude à doses multiples, d'innocuité, de tolérabilité et de pharmacocinétique, qui examine les effets hématologiques du voxelotor chez les participants pédiatriques atteints de drépanocytose âgés de 6 mois à < 4 ans.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
147
Phase
- Phase 2
Accès étendu
Plus disponible en dehors de l'essai clinique.
Voir enregistrement d'accès étendu.
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beirut, Liban
- Rafik Hariri University Hospital
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Beirut, Liban
- American University of Beirut - Medical Center
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Tripoli, Liban
- Nini Hospital
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London, Royaume-Uni, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
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London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
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Greater London
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London, Greater London, Royaume-Uni, NW1 2PG
- University College London Hospital, NHS Foundation Trust
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California
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Brentwood, California, États-Unis, 94513
- Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, États-Unis, 70809
- Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants masculins ou féminins atteints d'hémoglobine SS homozygote (HbSS) ou d'hémoglobine S bêta0 thalassémie (HbS β0thal)
Âge:
- Volet A - 6 à 17 ans
- Partie B - 12 à 17 ans
- Partie C - 4 à 17 ans
- Partie D - 6 mois pour
Thérapie à l'hydroxyurée (HU):
- Parties A, B et C : un participant prenant de l'hydroxyurée (HU) peut être inscrit si la dose est stable depuis au moins 3 mois sans qu'il soit nécessaire d'ajuster la dose pendant l'étude et qu'il n'y ait aucun signe de toxicité hématologique.
- Partie D : Un participant prenant HU peut être inscrit si la dose est stable depuis au moins 1 mois. La titration à la dose maximale tolérée (DMT) est autorisée pendant l'étude.
Hémoglobine (HB):
- Partie A - Aucune restriction
- Parties B, C et D - Hb ≤ 10,5 g/dL
- Pour la partie C uniquement : les participants âgés de 12 à 17 ans doivent avoir une vitesse TCD ≥ 140 cm/sec mesurée à tout moment pendant le dépistage.
Critère d'exclusion:
L'un des éléments suivants nécessitant des soins médicaux dans les 14 jours suivant la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF):
- Crise vaso-occlusive (COV)
- Syndrome thoracique aigu (SCA)
- Crise de séquestration splénique
- Dactylite
- Nécessite une thérapie transfusionnelle chronique
- Antécédents d'AVC ou répondant aux critères de prophylaxie primaire de l'AVC (antécédents de deux mesures de TCD ≥ 200 cm/sec par TCD sans imagerie ou ≥185 cm/sec par TCDi).
- Transfusion dans les 30 jours précédant la signature de l'ICF
Critères d'exclusion pour la partie D uniquement :
- Poids
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Voxéloteur
Les sujets doivent recevoir une dose orale quotidienne de voxelotor selon la partie (A, B, C ou D), le sujet participe à :
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A: concentration maximale (CMAX) du voxelotor dans le sang total
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: Aire sous la courbe de concentration-temps (AUC) du temps 0 au temps de la dernière concentration quantifiable (AUC0-Last) de voxelotor dans le sang total
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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AUC0-Last a été calculé à l'aide de la règle du trapèzoïde linéaire / log.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: zone sous la courbe de concentration-temps (AUC) du temps 0 extrapolé à l'infini (Auc0-Inf) de voxelotor dans le sang total
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96 168 et 336 heures après la dose
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L'AUC0-INF a été calculé sous forme d'AUC + CT / Lambdaz, où AUC = zone sous la courbe de concentration-temps à l'heure désignée, CT est la dernière concentration quantifiable pour le sang total et la Lambdaz = Constante de vitesse d'élimination.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96 168 et 336 heures après la dose
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Partie B: Passez de la ligne de base à la semaine 24 au niveau de l'hémoglobine
Délai: Baseline, semaine 24
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Baseline, semaine 24
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Partie C: Passez de la ligne de base à la semaine 48 dans le flux sanguin cérébral
Délai: Baseline, semaine 48
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Le débit sanguin cérébral a été mesuré en utilisant une échographie transcrânienne Doppler (TCD).
Le changement par rapport à la référence dans le flux sanguin cérébral, mesuré par la moyenne moyennée dans le temps de la vitesse TCD maximale (TAMM) est rapportée.
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Baseline, semaine 48
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Partie D: Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES) et des événements indésirables graves (ESA)
Délai: Dès le début de l'étude, le traitement jusqu'à 28 jours après l'arrêt du traitement à l'étude (jusqu'à 52 semaines)
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Un événement indésirable (AE) a été défini comme toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant a administré un produit pharmaceutique au cours d'une enquête clinique.
Le TEEE a été défini comme un AE qui a émergé sur ou après le début du médicament à l'étude (ayant été absent de prétraitement), ou comme un AE qui existait le prétraitement et s'est aggravé sur le traitement (par rapport à l'état de prétraitement) à 28 jours après l'arrêt du médicament à l'étude.
Un SAE était tout AE qui a abouti à l'un des résultats suivants: décès, expérience indésirable mortelle, hospitalisation des patients hospitalisés ou prolongation de l'hospitalisation existante, une invalidité ou une incapacité significative ou une incapacité, une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, d'autres événements médicaux importants.
Les EI ont été classés comme liés au SCD et non liés aux SCD.
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Dès le début de l'étude, le traitement jusqu'à 28 jours après l'arrêt du traitement à l'étude (jusqu'à 52 semaines)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A: concentration maximale (CMAX) du voxelotor dans le plasma
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: concentration maximale (CMAX) du voxelotor dans les globules rouges (RBC)
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: Aire sous la courbe de concentration-temps (AUC) du temps 0 au temps de la dernière concentration quantifiable (AUC0-Last) de voxelotor dans le plasma
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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AUC0-Last a été calculé à l'aide de la règle du trapèzoïde linéaire / log.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: zone sous la courbe de concentration-temps (AUC) du temps 0 à l'époque de la dernière concentration quantifiable (AUC0-Last) de voxelotor dans RBC
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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AUC0-Last a été calculé à l'aide de la règle du trapèzoïde linéaire / log.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: Aire sous la courbe de concentration-temps (AUC) du temps 0 extrapolé à l'infini (AUC0-Inf) de voxelotor dans le plasma
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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L'AUC0-INF a été calculé sous forme d'AUC + CT / Lambdaz, où AUC = zone sous la courbe de concentration-temps à l'heure désignée, CT est la dernière concentration quantifiable pour le plasma et la lambdaz est la constante de taux d'élimination.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: Aire sous la courbe de concentration-temps (AUC) du temps 0 extrapolé à l'infini (AUC0-Inf) de voxelotor dans RBC
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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L'AUC0-INF a été calculé comme AUC + CT / Lambdaz, où AUC = zone sous la courbe de concentration-temps à l'heure désignée, CT est la dernière concentration quantifiable et Lambdaz est la constante de vitesse d'élimination.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: temps auquel Cmax a été observé (Tmax) pour voxelotor dans le sang total
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: temps auquel CMAX a été observé (Tmax) pour le voxelotor dans le plasma
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: temps auquel CMAX a été observé (Tmax) pour voxelotor dans RBC
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: Half-Life (T1 / 2) d'élimination du terminal (T1 / 2) pour voxelotor dans le sang total
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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T1 / 2 était le temps mesuré pour que la concentration de médicament diminue de la moitié.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: Half-Life (T1 / 2) d'élimination du terminal (T1 / 2) pour le voxelotor dans le plasma
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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T1 / 2 était le temps mesuré pour que la concentration de médicament diminue de la moitié.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: Half-Life (T1 / 2) d'élimination du terminal (T1 / 2) pour voxelotor dans RBC
Délai: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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T1 / 2 était le temps mesuré pour que la concentration de médicament diminue de la moitié.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 et 336 heures après la dose
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Partie A: pourcentage d'hémoglobine (HB)
Délai: 15 jours
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Pourcentage d'occupation de l'hémoglobine (% d'occupation HB) fait référence au pourcentage de molécules d'hémoglobine dans les globules rouges qui étaient tenus d'étudier le médicament. La concentration de voxelotor dans le sang total et le plasma a été utilisée pour calculer un% d'occupation HB. Le pourcentage d'occupation HB dans les globules rouges a été estimé à l'aide de la formule: ([Concentration de voxelotor dans le sang total- {1-hématocrite}] * [Concentration de voxelotor dans le plasma / hématocrite]) / 5000 * 100. |
15 jours
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Partie B: pourcentage de jours avec une exacerbation des symptômes de SCD pendant les 24 premières semaines de traitement
Délai: Du jour 1 à 24 semaines
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Les symptômes de SCD ont été mesurés à l'aide du résultat signalé par le patient (PRO), la mesure de la gravité de la maladie des cellules falles (SCDSM) qui était un questionnaire auto-administré à 9 éléments des symptômes de base SCD, y compris la gravité de la douleur, la fréquence et le type, ainsi que la fatigue et l'acuité mentale, sur une échelle de réponse à 4 points qui a été achevée quotidiennement en utilisant un dispositif électronique main-la main par les participants.
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Du jour 1 à 24 semaines
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Partie B: Place de base à la semaine 21 à 24 dans le score des symptômes totaux de la maladie de la maladie de la drépanocytose (SCDSM) (TSS)
Délai: Baseline, semaines 21 à 24
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Le SCDSM était un questionnaire auto-administré en 9 éléments de symptômes de base SCD, y compris la gravité, la fréquence et le type de la douleur, ainsi que la fatigue et l'acuité mentale, sur une échelle de réponse à 4 points avec une gamme de 0 (fortement en désaccord) à 4 (fortement d'accord) qui a été achevé quotidiennement en utilisant un dispositif électronique à la main par les participants.
Le TSS a été calculé comme la somme des scores de questionnaire à 9 éléments étendus à une échelle de 100 points avec une plage de 0 (pas de symptômes) à 100 (symptômes les plus graves).
Le TSS de base était la moyenne du score non manquante pendant la période de dépistage.
La moyenne du changement par rapport à la référence dans le score SCDSM TSS pour la période de 4 semaines (semaine 21 à 24) est signalée.
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Baseline, semaines 21 à 24
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PARTIE B: CHANGEMENT DE PECON DE LA VOIE DE BONE AUX Semaines 12 et 24 dans la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Baseline, semaines 12 et 24
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Baseline, semaines 12 et 24
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Partie B: pourcentage de passage de la ligne de base aux semaines 12 et 24 en bilirubine indirecte
Délai: Baseline, semaines 12 et 24
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Baseline, semaines 12 et 24
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Partie B: pourcentage de passage de la ligne de base aux semaines 12 et 24 en pourcentage de réticulocytes
Délai: Baseline, semaines 12 et 24
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Baseline, semaines 12 et 24
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Partie B: CMAX de voxelotor dans le sang total et le plasma
Délai: Jour 1 (pré-dose, 2, 8, 24 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
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Jour 1 (pré-dose, 2, 8, 24 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
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Partie B: Aire sous la courbe de concentration-temps (AUC) du temps 0 extrapolé à l'infini (AUC0-Inf) de voxelotor pour le sang total et le plasma
Délai: Jour 1 (pré-dose, 2, 8, 24 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
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L'AUC0-INF a été calculé comme AUC + CT / Lambdaz, où AUC = zone sous la courbe de concentration-temps à l'heure désignée, CT est la dernière concentration quantifiable et Lambdaz est la constante de vitesse d'élimination.
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Jour 1 (pré-dose, 2, 8, 24 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
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Partie B: Élimination du terminal Half-Life of Voxelotor pour le plasma et le sang total
Délai: Jour 1 (pré-dose, 2, 8, 24 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
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T1 / 2 était le temps mesuré pour que la concentration de médicament diminue de la moitié.
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Jour 1 (pré-dose, 2, 8, 24 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 4, 8, 12, 16, 20 et 24
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Partie B: Ratio d'accumulation (RAC) du voxelotor pour le plasma et le sang total
Délai: Jour 1 (0 à 24 heures après la dose) et le jour 28 (0 à 24 heures après la dose)
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Le rapport d'accumulation a été calculé comme rapport de surface sous la courbe de concentration de concentration de 0 à 24 heures (AUC0-24) à l'état d'équilibre (jour 28) à l'AUC0-24 le jour 1.
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Jour 1 (0 à 24 heures après la dose) et le jour 28 (0 à 24 heures après la dose)
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Partie B: Occupation en pourcentage de l'hémoglobine
Délai: Jour 28
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Pourcentage d'occupation de l'hémoglobine (% d'occupation HB) fait référence au pourcentage de molécules d'hémoglobine dans les globules rouges qui étaient tenus d'étudier le médicament. La concentration de voxelotor dans le sang total et le plasma a été utilisée pour calculer un% d'occupation HB. Le pourcentage d'occupation HB dans les globules rouges a été estimé à l'aide de la formule: ([Concentration de voxelotor dans le sang total- {1-hématocrite}] * [Concentration de voxelotor dans le plasma / hématocrite]) / 5000 * 100. |
Jour 28
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Partie B: Passez de la ligne de base à la semaine 12 et 24 dans le flux sanguin cérébral
Délai: Baseline, semaines 12 et 24
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Le débit sanguin cérébral a été mesuré en utilisant l'échographie TCD.
Le changement par rapport à la référence dans le flux sanguin cérébral mesuré par la vitesse TCD TAMM est rapporté.
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Baseline, semaines 12 et 24
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Partie C: Passez de la ligne de base aux semaines 24 et 48 au niveau de l'hémoglobine
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
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Baseline, semaines 24 et 48
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Partie C: pourcentage de changement de la ligne de base aux semaines 24 et 48 en LDH
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
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Baseline, semaines 24 et 48
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Partie C: pourcentage de passage de la ligne de base aux semaines 24 et 48 dans la bilirubine indirecte
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
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Baseline, semaines 24 et 48
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Partie C: pourcentage de changement de la ligne de base aux semaines 24 et 48 en pourcentage de réticulocytes
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
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Baseline, semaines 24 et 48
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Partie C: passer de la ligne de base à la semaine 24 dans le flux sanguin cérébral
Délai: Baseline, semaine 24
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Le débit sanguin cérébral a été mesuré en utilisant l'échographie TCD.
Le changement par rapport à la référence dans le flux sanguin cérébral mesuré par la vitesse TCD TAMM est rapporté.
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Baseline, semaine 24
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Partie C: temps pour la réponse initiale de l'hémoglobine
Délai: De la première dose de traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 48
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Le délai de réponse HB initiale a été défini comme le temps de la première dose de traitement à l'étude à la première occurrence d'un changement par rapport à la ligne de base en HB> 1 gramme par décilitre (g / dL).
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De la première dose de traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 48
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Partie C: Cmax de voxelotor pour le plasma et le sang total
Délai: Jour 1 (15 minutes à 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 et 48
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Jour 1 (15 minutes à 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 et 48
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Partie C: Aire sous la courbe de concentration-temps (AUC) du temps 0 extrapolé à l'infini (AUC0-INF) du voxelotor pour le sang total et le plasma
Délai: Jour 1 (15 minutes à 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 et 48
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L'AUC0-INF a été calculé comme AUC + CT / Lambdaz, où AUC = zone sous la courbe de concentration-temps à l'heure désignée, CT est la dernière concentration quantifiable et Lambdaz est la constante de vitesse d'élimination.
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Jour 1 (15 minutes à 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 et 48
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Partie C: Half-Life (T1 / 2) de l'élimination du terminal (T1 / 2) du voxelotor pour le sang total et le plasma
Délai: Jour 1 (15 minutes à 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 et 48
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T1 / 2 était le temps mesuré pour que la concentration de médicament diminue de la moitié.
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Jour 1 (15 minutes à 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 et 48
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Partie C: pourcentage d'hémoglobine Occupation du voxelotor
Délai: Jour 28
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Pourcentage d'occupation de l'hémoglobine (% d'occupation HB) fait référence au pourcentage de molécules d'hémoglobine dans les globules rouges qui étaient tenus d'étudier le médicament. La concentration de voxelotor dans le sang total et le plasma a été utilisée pour calculer un% d'occupation HB. Le pourcentage d'occupation HB dans les globules rouges a été estimé à l'aide de la formule: ([Concentration de voxelotor dans le sang total- {1-hématocrite}] * [Concentration de voxelotor dans le plasma / hématocrite]) / 5000 * 100. |
Jour 28
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Partie C: Pourcentage de participants avec une vitesse d'écoulement transcrânienne normale (TCD) à la semaine 48
Délai: Semaine 48
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La vitesse d'écoulement TCD normale a été considérée comme <170 centimètres par seconde (cm / sec) par TCD non imaginaire ou <155 cm / sec par imagerie Doppler transcrânienne (TCDI).
Pourcentage de participants avec une vitesse d'écoulement TCD normale à la semaine 48 par groupe TCD de base (c'est-à-dire.
La TCD normale de base [<170 cm / sec] et le TCD conditionnel de base [> = 170 cm / sec] sont signalés.
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Semaine 48
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Partie C: Taux d'incidence annualisé des événements de crise de vaso-occlusion (COV)
Délai: Jusqu'à la semaine 48
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Les événements de COV comprenaient des termes préférés d'anémie falciforme avec crise, syndrome thoracique aiguë, nécrosation de la pneumonie et pneumonie.
Le taux d'incidence annualisé a été calculé comme le nombre total d'événements divisés par des années totales de personne.
Total des années de personne = somme de la période de traitement des participants en années, ce qui a couvert le temps de la première dose à la dernière dose.
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Jusqu'à la semaine 48
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Partie C: Taux d'incidence annualisé des événements d'AVC
Délai: Jusqu'à la semaine 48
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Le taux d'incidence annualisé a été calculé comme le nombre total d'événements divisés par des années totales de personne.
Total des années de personne = somme de la période de traitement des participants en années, ce qui a couvert le temps de la première dose à la dernière dose.
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Jusqu'à la semaine 48
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Partie D: Cmax de voxelotor pour le plasma et le sang total
Délai: Jour 1 (à tout moment entre 15 minutes et 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 8, 12, 16, 24, 36 et 48
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Jour 1 (à tout moment entre 15 minutes et 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 8, 12, 16, 24, 36 et 48
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Partie D: Aire sous la courbe de concentration-temps (AUC) Du temps 0 extrapolé à l'infini (AUC0-Inf) du voxelotor pour le plasma et le sang total
Délai: Jour 1 (à tout moment entre 15 minutes et 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 8, 12, 16, 24, 36 et 48
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L'AUC0-INF a été calculé comme AUC + CT / Lambdaz, où AUC = zone sous la courbe de concentration-temps à l'heure désignée, CT est la dernière concentration quantifiable et Lambdaz est la constante de vitesse d'élimination.
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Jour 1 (à tout moment entre 15 minutes et 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 8, 12, 16, 24, 36 et 48
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Partie D: T1 / 2 du voxelotor pour le plasma et le sang total
Délai: Jour 1 (à tout moment entre 15 minutes et 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 8, 12, 16, 24, 36 et 48
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T1 / 2 était le temps mesuré pour que la concentration de médicament diminue de la moitié.
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Jour 1 (à tout moment entre 15 minutes et 2 heures après la dose), pré-dose sur les semaines 2, 8, 12, 16, 24, 36 et 48
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Partie D: Occupation en pourcentage de l'hémoglobine
Délai: Jour 28
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Pourcentage d'occupation de l'hémoglobine (% d'occupation HB) fait référence au pourcentage de molécules d'hémoglobine dans les globules rouges qui étaient tenus d'étudier le médicament. La concentration de voxelotor dans le sang total et le plasma a été utilisée pour calculer un% d'occupation HB. Le pourcentage d'occupation HB dans les globules rouges a été estimé à l'aide de la formule: ([Concentration de voxelotor dans le sang total- {1-hématocrite}] * [Concentration de voxelotor dans le plasma / hématocrite]) / 5000 * 100. |
Jour 28
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Partie D: Passez de la ligne de base aux semaines 24 et 48 au niveau de l'hémoglobine
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
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Baseline, semaines 24 et 48
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Partie D: pourcentage de changement de la ligne de base aux semaines 24 et 48 à LDH
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
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Baseline, semaines 24 et 48
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Partie D: pourcentage de passage de la ligne de base aux semaines 24 et 48 dans la bilirubine indirecte
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
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Baseline, semaines 24 et 48
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Partie D: pourcentage de passage de la ligne de base aux semaines 24 et 48 dans le nombre de réticulocytes
Délai: Baseline, semaines 24 et 48
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Baseline, semaines 24 et 48
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Partie D: temps pour la réponse initiale de l'hémoglobine
Délai: De la première dose de traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 48
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Le temps de réponse HB initiale, défini comme le temps de la première dose de traitement de l'étude à la première occurrence d'un changement par rapport à la ligne de base dans HB> 1 g / dL.
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De la première dose de traitement de l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 48
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Partie D: Taux d'incidence annualisé des événements de COV
Délai: Jusqu'à la semaine 48
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Les événements de COV comprenaient des termes préférés de «l'anémie falciforme avec la crise», le «syndrome thoracique aigu», la «pneumonie nécrotisante» et la «pneumonie.
Le taux d'incidence annualisé a été calculé comme le nombre total d'événements divisés par des années totales de personne.
Total des années de personne = somme de la période de traitement des participants en années, ce qui a couvert le temps de la première dose à la dernière dose.
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Jusqu'à la semaine 48
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Partie D: Taux d'incidence annualisé des événements d'AVC
Délai: Jusqu'à la semaine 48
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Le taux d'incidence annualisé a été calculé comme le nombre total d'événements divisés par des années totales de personne.
Total des années de personne = somme de la période de traitement des participants en années, ce qui a couvert le temps de la première dose à la dernière dose.
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Jusqu'à la semaine 48
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 juillet 2016
Achèvement primaire (Réel)
2 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
2 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 juillet 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 juillet 2016
Première publication (Estimé)
1 août 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
15 août 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 août 2025
Dernière vérification
1 juillet 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GBT440-007
- C5341020 (Autre identifiant: Alias Study Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer donnera accès aux données individuelles anonymisées des participants et aux documents d'étude associés (par ex.
protocole, Plan d'Analyse Statistique (SAP), Rapport d'Etude Clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage de données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .