Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effekten af ​​GBT440 i pædiatri med seglcellesygdom (HOPE)

29. april 2024 opdateret af: Pfizer

Et fase 2a, åbent, enkelt- og flerdosisstudie til evaluering af farmakokinetik, sikkerhed, tolerabilitet og behandlingseffekt af GBT440 hos pædiatriske deltagere med seglcellesygdom

Denne undersøgelse består af fire dele, del A, B, C og D.

  • Del A er en enkeltdosis farmakokinetisk (PK) undersøgelse i pædiatriske deltagere med seglcellesygdom i alderen 6 til 17 år.
  • Del B er et multidosis-, sikkerheds-, eksplorativt, effekt- og PK-studie i unge deltagere med seglcellesygdom i alderen 12 til 17 år.
  • Del C er et multidosis-, sikkerheds-, tolerabilitets- og PK-studie, som omfatter vurdering af hæmatologiske effekter og virkningen på TCD-flowhastigheden af ​​voxelotor hos pædiatriske deltagere med seglcellesygdom i alderen 4 til 17 år.
  • Del D er et studie med multiple doser, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik, som undersøger de hæmatologiske virkninger af voxelotor hos pædiatriske deltagere med seglcellesygdom i alderen 6 måneder til < 4 år.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

148

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospital, NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Brentwood, California, Forenede Stater, 94513
        • Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • UCSF Benioff Children's Hospital Walnut Creek
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70809
        • Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
      • Baton Rouge, Louisiana, Forenede Stater, 70809
        • St. Jude Affiliate Clinic at Our Lady of the Lake Children's Health
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • ECU Physicians
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Pharmaceutical Services
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere med homozygot hæmoglobin SS (HbSS) eller hæmoglobin S beta0 thalassæmi (HbS β0thal)

  • Alder:

    • Del A - 6 til 17 år
    • Del B - 12 til 17 år
    • Del C - 4 til 17 år
    • Del D - 6 måneder til

  • Hydroxyurea (HU) behandling:

    • Del A, B og C: En deltager, der tager hydroxyurinstof (HU), kan tilmeldes, hvis dosis har været stabil i mindst 3 måneder uden forventet behov for dosisjustering under undersøgelsen og uden tegn på hæmatologisk toksicitet.
    • Del D: En deltager, der tager HU, kan tilmeldes, hvis dosis har været stabil i mindst 1 måned. Titrering til den maksimalt tolererede dosis (MTD) er tilladt under undersøgelsen.

  • Hæmoglobin (HB):

    • Del A - Ingen begrænsning
    • Del B, C og D - Hb ≤ 10,5 g/dL
  • Kun for del C: Deltagere i alderen 12 til 17 år skal have en TCD-hastighed på ≥ 140 cm/sek. målt når som helst under screeningen.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver af følgende, der kræver lægehjælp inden for 14 dage efter underskrivelsen af ​​Informed Consent Form (ICF):

    • Vaso-okklusiv krise (VOC)
    • Akut brystsyndrom (ACS)
    • Miltsekvestrationskrise
    • Dactylitis
  • Kræver kronisk transfusionsbehandling
  • Anamnese med slagtilfælde eller opfyldelse af kriterier for primær slagtilfældeprofylakse (historie med to TCD-målinger ≥ 200 cm/sek. ved ikke-billeddannende TCD eller ≥185 cm/sek. ved TCDi).
  • Transfusion inden for 30 dage før underskrivelse af ICF

Eksklusionskriterier kun for del D:

  • Kropsvægt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Voxelotor

Forsøgspersoner, der modtager daglig oral dosering af voxelotor, i henhold til hvilken del (A, B, C eller D), forsøgspersonen deltager i:

  • Del A: Personer, der skal modtage daglig oral dosering af voxelotor i 1 dag (enkeltdosis)
  • Del B: Personer, der skal modtage daglig oral dosering af voxelotor i op til 24 uger (flere doser)
  • Del C: Personer, der skal modtage daglig oral dosering af voxelotor i op til 48 uger (1500 mg eller 1500 mg ækvivalent dosis)
  • Del D: Personer, der skal modtage daglig oral dosering af voxelotor i op til 48 uger (1500 mg ækvivalent dosis)
Medicin: Voxelotor
  • Del A: Voxelotor vil blive indgivet som orale kapsler eller tabletter
  • Del B: Voxelotor vil blive indgivet som orale kapsler eller tabletter
  • Del C: Voxelotor vil blive indgivet som orale dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspension
  • Del D: Voxelotor vil blive indgivet som orale dispergerbare tabletter eller pulver til oral suspension

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Farmakokinetisk profil af voxelotor inklusive maksimal koncentration
Tidsramme: Fordosis til dag 15
Maksimal observeret koncentration (Cmax), areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-sidste), og areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt nul ekstrapoleret til uendelig (AUC0-inf) af voxelotor i fuldblod
Fordosis til dag 15
Del A: Farmakokinetisk profil af voxelotor inklusive den tid, det tager at nå den maksimale koncentration
Tidsramme: Fordosis til dag 15
Maksimal observeret koncentration (Cmax), areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-sidste), og areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt nul ekstrapoleret til uendelig (AUC0-inf) af voxelotor i fuldblod
Fordosis til dag 15
Del A: Farmakokinetisk profil af voxelotor inklusive den samlede lægemiddelkoncentration over tid
Tidsramme: Fordosis til dag 15
Maksimal observeret koncentration (Cmax), areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-sidste), og areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt nul ekstrapoleret til uendelig (AUC0-inf) af voxelotor i fuldblod
Fordosis til dag 15
Del B: Ændring i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline til uge 24
Skift fra baseline til uge 24 i Hb
Baseline til uge 24
Del C: Ændring i cerebral blodgennemstrømning målt ved TAMM TCD-hastigheden
Tidsramme: Baseline til uge 48
Ændring fra baseline til 12 og 24 uger i cerebral blodgennemstrømning målt ved det tidsgennemsnit af den maksimale (TAMM) TCD-hastighed
Baseline til uge 48
Del D: Behandlings-opståede bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uge 48
Deltagerne vil blive overvåget gennem hele undersøgelsen for AE'er, fra det tidspunkt, hvor informeret samtykke er opnået gennem EOS-besøget. Efterforskeren vil vurdere hver AE for alvor, intensitet og forhold til forsøgsproduktet.
Baseline til uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.03
Tidsramme: Dag 1 - 15
Dag 1 - 15
Del B: Multipel dosis effekt på kliniske mål for hæmolyse
Tidsramme: Dag 1 - uge 24
Dag 1 - uge 24
Del B: Farmakokinetisk profil af voxelotor inklusive maksimal koncentration
Tidsramme: Fordosis til uge 24
Fordosis til uge 24
Del B: Farmakokinetisk profil af voxelotor inklusive den tid, det tager at nå den maksimale koncentration
Tidsramme: Fordosis til uge 24
Fordosis til uge 24
Del B: Farmakokinetisk profil af voxelotor inklusive den samlede lægemiddelkoncentration over tid
Tidsramme: Fordosis til uge 24
Fordosis til uge 24
Del C: Multipel dosis effekt på kliniske mål for hæmolyse
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48
Baseline til uge 24 og uge 48
Del C: Ændring i cerebral blodgennemstrømning målt ved TAMM TCD-hastighed
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24
Del C: Tid til indledende hæmoglobinrespons
Tidsramme: Baseline til uge 48
Ændring fra baseline i Hb > 1g/dL
Baseline til uge 48
Del C: Farmakokinetisk profil af voxelotor inklusive procent hæmoglobinbelægning
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Del C: Andel af deltagere med normal TCD-strømningshastighed
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Del C: Forekomst af slagtilfælde og VOC
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Del D: Farmakokinetisk profil af voxelotor inklusive procent hæmoglobinbelægning
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48
Del D: Ændring i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48
Baseline til uge 24 og uge 48
Del D: Ændring i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48
Baseline til uge 24 og uge 48
Del D: Ændring i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48
Baseline til uge 24 og uge 48
Del D: Ændring i retikulocyttal
Tidsramme: Baseline til uge 24 og uge 48
Baseline til uge 24 og uge 48
Del D: Tid til indledende hæmoglobinrespons
Tidsramme: Baseline til uge 48
Ændring fra baseline i Hb > 1g/dL
Baseline til uge 48
Del D: Forekomst af slagtilfælde og VOC
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juli 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

20. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2016

Først opslået (Anslået)

1. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

30. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT440-007
  • C5341020 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Voxelotor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner