Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinku GBT440 v pediatrii se srpkovitou anémií (HOPE-KIDS)

13. srpna 2025 aktualizováno: Pfizer

Fáze 2a, otevřená studie s jednou a více dávkami k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti, snášenlivosti a léčebného účinku GBT440 u pediatrických účastníků s srpkovitou anémií

Tato studie se skládá ze čtyř částí, částí A, B, C a D.

  • Část A je farmakokinetická (PK) studie s jednou dávkou u pediatrických účastníků se srpkovitou anémií ve věku 6 až 17 let.
  • Část B je vícedávková, bezpečnostní, průzkumná, účinnost a farmakokinetická studie u dospívajících účastníků se srpkovitou anémií ve věku 12 až 17 let.
  • Část C je studie s více dávkami, bezpečností, snášenlivostí a farmakokinetickou studií, která zahrnuje hodnocení hematologických účinků a vlivu na rychlost průtoku TCD voxelotorem u pediatrických účastníků se srpkovitou anémií ve věku 4 až 17 let.
  • Část D je studie s více dávkami, bezpečností, snášenlivostí a farmakokinetickou studií, která zkoumá hematologické účinky voxelotoru u pediatrických účastníků se srpkovitou anémií ve věku od 6 měsíců do < 4 let.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

147

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Již není k dispozici mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, NW1 2PG
        • University College London Hospital, NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Brentwood, California, Spojené státy, 94513
        • Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70809
        • Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužského nebo ženského pohlaví s homozygotní thalasémií hemoglobinu SS (HbSS) nebo hemoglobinu S beta0 (HbS β0thal)

  • Stáří:

    • Část A - 6 až 17 let
    • Část B - 12 až 17 let
    • Část C - 4 až 17 let
    • Část D - 6 měsíců do

  • Léčba hydroxymočovinou (HU):

    • Části A, B a C: Účastník užívající hydroxymočovinu (HU) může být zařazen, pokud je dávka stabilní po dobu alespoň 3 měsíců bez předpokládané potřeby úpravy dávky během studie a bez známek hematologické toxicity.
    • Část D: Účastník užívající HU může být zařazen, pokud je dávka stabilní po dobu alespoň 1 měsíce. Během studie je povolena titrace na maximální tolerovanou dávku (MTD).

  • Hemoglobin (HB):

    • Část A – Bez omezení
    • Části B, C a D - Hb ≤ 10,5 g/dl
  • Pouze pro část C: Účastníci ve věku 12 až 17 let musí mít rychlost TCD ≥ 140 cm/s naměřenou kdykoli během screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Kterýkoli z následujících případů vyžadujících lékařskou péči do 14 dnů od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF):

    • Vazookluzivní krize (VOC)
    • Akutní hrudní syndrom (ACS)
    • Krize sekvestrace sleziny
    • Daktylitida
  • Vyžaduje chronickou transfuzní terapii
  • Anamnéza cévní mozkové příhody nebo splnění kritérií pro primární profylaxi cévní mozkové příhody (anamnéza dvou měření TCD ≥ 200 cm/s pomocí nezobrazovacího TCD nebo ≥185 cm/s pomocí TCDi).
  • Transfuze do 30 dnů před podpisem ICF

Kritéria vyloučení pouze pro část D:

  • Tělesná hmotnost

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Voxelotor

Subjekty, které dostávají denní perorální dávkování voxelotoru, podle které části (A, B, C nebo D), se subjekt účastní:

  • Část A: Subjekty, které dostávají denní perorální dávku voxelotoru po dobu 1 dne (jednorázová dávka)
  • Část B: Subjekty, které dostávají denní perorální dávku voxelotoru po dobu až 24 týdnů (více dávek)
  • Část C: Subjekty, které mají dostávat denní perorální dávku voxelotoru po dobu až 48 týdnů (1500 mg nebo ekvivalentní dávka 1500 mg)
  • Část D: Subjekty, které mají dostávat denní perorální dávku voxelotoru po dobu až 48 týdnů (ekvivalentní dávka 1 500 mg)
Lék: Voxelotor
  • Část A: Voxelotor bude podáván jako perorální kapsle nebo tablety
  • Část B: Voxelotor bude podáván jako perorální kapsle nebo tablety
  • Část C: Voxelotor bude podáván jako perorální dispergovatelné tablety nebo prášek pro perorální suspenzi
  • Část D: Voxelotor bude podáván jako perorální dispergovatelné tablety nebo prášek pro perorální suspenzi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Maximální koncentrace (CMAX) voxelotoru v plné krvi
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 do doby poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-Last) voxelotoru v plné krvi
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
AUC0-last byl vypočítán pomocí lineárního/log trapezoidního pravidla.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 extrapolované na nekonečno (AUC0-inf) voxelotoru v plné krvi
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96,168 a 336 hodin po dávce
AUC0-inf byl vypočten jako AUCT + CT/Lambdaz, kde AUCT = plocha pod křivkou koncentrace času v určeném čase je CT poslední kvantifikovatelná koncentrace pro plnou krev a lambdaz = konstantní rychlost eliminace.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96,168 a 336 hodin po dávce
Část B: Změna ze základní linie na 24. týden na úrovni hemoglobinu
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Základní linie, 24. týden
Část C: Změna z výchozí hodnoty na 48 týdnů v průtoku mozkové krve
Časové okno: Základní linie, 48 týdnů
Cerebrální průtok krve byl měřen pomocí sonografie transkraniální Doppler (TCD). Změna z výchozí hodnoty v průtoku mozkové krve, měřena časově průměrem průměru maximálního (Tamm) TCD rychlosti.
Základní linie, 48 týdnů
Část D: Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (TEAE) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: Od začátku studijní léčby do 28 dnů po přerušení léčby studie (až 52 týdnů)
Nepříznivá událost (AE) byla definována jako jakýkoli nedotknutelný lékařský výskyt u účastníka, který v průběhu klinického šetření spravoval farmaceutický produkt. Teae byl definován jako AE, která se objevila na iniciaci studijního léčiva nebo po zahájení léčiva (po předběžné léčbě), nebo AE, která existovala před léčbou a zhoršila se při léčbě (vzhledem k stavu před léčbou) do 28 dnů po přerušení studie léčiva. SAE byl jakýkoli AE, který vyústil v některý z následujících výsledků: smrt, život ohrožující nepříznivé zkušenosti s drogami, hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu, jiné důležité lékařské události. AE byly klasifikovány jako související s SCD a ne-SCD.
Od začátku studijní léčby do 28 dnů po přerušení léčby studie (až 52 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Maximální koncentrace (CMAX) voxelotoru v plazmě
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Maximální koncentrace (CMAX) voxelotoru v červených krvinek (RBC)
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 do doby poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-Last) voxelotoru v plazmě
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
AUC0-last byl vypočítán pomocí lineárního/log trapezoidního pravidla.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 do doby poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-Last) Voxelotoru v RBC
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
AUC0-last byl vypočítán pomocí lineárního/log trapezoidního pravidla.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 extrapolovaného na nekonečno (AUC0-inf) voxelotoru v plazmě
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
AUC0-inf byl vypočítán jako AUCT + CT/Lambdaz, kde AUCT = plocha pod křivkou koncentrace času v určeném čase je CT poslední kvantifikovatelná koncentrace pro plazmu a Lambdaz je konstanta eliminace.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 extrapolovaného na nekonečno (AUC0-inf) voxelotoru v RBC
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
AUC0-inf byl vypočítán jako AUCT + CT/Lambdaz, kde AUCT = plocha pod křivkou koncentrace času v určeném čase, CT je poslední kvantifikovatelná koncentrace a Lambdaz je konstanta eliminace.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Čas, ve kterém byl pozorován CMAX (TMAX) pro voxelotor v plné krvi
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Čas, ve kterém byl pozorován CMAX (TMAX) pro voxelotor v plazmě
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Čas, ve kterém byl pozorován CMAX (TMAX) pro voxelotor v RBC
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Terminální eliminace poločas (T1/2) pro voxelotor v plné krvi
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
T1/2 byla doba měřená, aby se koncentrace léčiva snížila o polovinu.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Terminální eliminace poločas (T1/2) pro voxelotor v plazmě
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
T1/2 byla doba měřená, aby se koncentrace léčiva snížila o polovinu.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Terminál Eliminace poločas (T1/2) pro voxelotor v RBC
Časové okno: Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
T1/2 byla doba měřená, aby se koncentrace léčiva snížila o polovinu.
Předdaku před dávkováním, 2, 8, 24, 48, 96, 168 a 336 hodin po dávce
Část A: Obsazení procentního hemoglobinu (HB)
Časové okno: 15 dní

Procentní obsazenost hemoglobinu (% obsazenosti HB) se týká procenta molekul hemoglobinu v červených krvinek, které byly vázány ke studiu léčiva. K výpočtu %obsazenosti HB byla použita koncentrace voxelotoru v plné krvi a plazmě. Procento obsazenosti HB v rámci RBCS bylo odhadnuto pomocí vzorce:

([Koncentrace voxelotoru v plné krve- {1-hematocritu}]*[koncentrace voxelotoru v plazmě/hematocritu])/5000*100.
15 dní
Část B: Procento dní s exacerbací symptomů SCD během prvních 24 týdnů léčby
Časové okno: Od 1. dne do 24 týdnů
Příznaky SCD byly měřeny pomocí výsledku pacienta hlášeného (Pro), měření závažnosti onemocnění srpkovité buněk (SCDSM), což byl samostatně podávaný 9-bodový dotazník příznaků jádra SCD, včetně závažnosti bolesti, frekvence a typu, jakož i únavu a mentální ostrost, na 4-bodové odezvě, která byla denně vyplněna ruční elektronickým zařízením.
Od 1. dne do 24 týdnů
Část B: Změna z výchozí hodnoty na 21. do 24. týdne v míře závažnosti onemocnění srpkovitých buněk (SCDSM) Celkové skóre symptomů (TSS)
Časové okno: Základní linie, týdny 21 až 24
SCDSM byl samostatně podávaný 9-bodový dotazník příznaků jádra SCD, včetně závažnosti bolesti, frekvence a typu, jakož i únava a mentální ostrost, na čtyřbodové odezvě s rozsahem 0 (silně nesouhlasím) až 4 (silně souhlasí), které byly dokončeny denně pomocí ručního elektronického zařízení. TSS byl vypočítán jako součet 9-bodových dotazníků skóre měřítka na 100-bodovou stupnici s rozsahem 0 (bez příznaků) až 100 (nejzávažnější příznaky). Základní TSS byl průměrem skóre neradingu během screeningového období. Je hlášena průměr změny z výchozí hodnoty ve skóre SCDSM TSS za 4 týdny (týden 21 až 24).
Základní linie, týdny 21 až 24
Část B: Procento změn z výchozí hodnoty na 12. a 24. týdnu v laktátu dehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Základní linie, týdny 12 a 24
Základní linie, týdny 12 a 24
Část B: Procento změn z výchozího stavu na 12. a 24. týdnu v nepřímém bilirubinu
Časové okno: Základní linie, týdny 12 a 24
Základní linie, týdny 12 a 24
Část B: Procento změn z výchozího stavu na 12. a 24. týdnu v procentech retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týdny 12 a 24
Základní linie, týdny 12 a 24
Část B: Cmax voxelotoru v plné krvi a plazmě
Časové okno: Den 1 (předdávkování, 2, 8, 24 hodin po dávce), předdávková dávka v týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Den 1 (předdávkování, 2, 8, 24 hodin po dávce), předdávková dávka v týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Část B: Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 extrapolované na nekonečno (AUC0-inf) voxelotoru pro plnou krev a plazmu
Časové okno: Den 1 (předdávkování, 2, 8, 24 hodin po dávce), předdávková dávka v týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
AUC0-inf byl vypočítán jako AUCT + CT/Lambdaz, kde AUCT = plocha pod křivkou koncentrace času v určeném čase, CT je poslední kvantifikovatelná koncentrace a Lambdaz je konstanta eliminace.
Den 1 (předdávkování, 2, 8, 24 hodin po dávce), předdávková dávka v týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Část B: Eliminace terminálu poločas voxelotoru pro plazmu a plnou krev
Časové okno: Den 1 (předdávkování, 2, 8, 24 hodin po dávce), předdávková dávka v týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
T1/2 byla doba měřená, aby se koncentrace léčiva snížila o polovinu.
Den 1 (předdávkování, 2, 8, 24 hodin po dávce), předdávková dávka v týdnech 2, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
Část B: Akumulační poměr (RAC) voxelotoru pro plazmu a plnou krev
Časové okno: Den 1 (0 až 24 hodin po dávce) a 28. den (0 až 24 hodin po dávce)
Akumulační poměr byl vypočten jako poměr plochy pod křivkou koncentrace času od 0 do 24 hodin (AUC0-24) v ustáleném stavu (28. den) k AUC0-24 v den 1.
Den 1 (0 až 24 hodin po dávce) a 28. den (0 až 24 hodin po dávce)
Část B: Procento obsazenosti hemoglobinu
Časové okno: Den 28

Procentní obsazenost hemoglobinu (% obsazenosti HB) se týká procenta molekul hemoglobinu v červených krvinek, které byly vázány ke studiu léčiva. K výpočtu %obsazenosti HB byla použita koncentrace voxelotoru v plné krvi a plazmě. Procento obsazenosti HB v rámci RBCS bylo odhadnuto pomocí vzorce:

([Koncentrace voxelotoru v plné krve- {1-hematocritu}]*[koncentrace voxelotoru v plazmě/hematocritu])/5000*100.
Den 28
Část B: Změna ze základní linie na 12. a 24. týden v průtoku mozkové krve
Časové okno: Základní linie, týdny 12 a 24
Cerebrální průtok krve byl měřen pomocí sonografie TCD. Je hlášena změna z výchozí hodnoty v průtoku mozkové krve, měřeno pomocí TCD rychlosti TCD TCD.
Základní linie, týdny 12 a 24
Část C: Změna ze základní linie na týdny 24 a 48 na úrovni hemoglobinu
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
Základní linie, týdny 24 a 48
Část C: Procento změn z výchozího stavu na týdny 24 a 48 v LDH
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
Základní linie, týdny 24 a 48
Část C: Procento změn z výchozího stavu na týdny 24 a 48 v nepřímém bilirubinu
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
Základní linie, týdny 24 a 48
Část C: Procento změny z výchozího stavu na týdny 24 a 48 v procentech retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
Základní linie, týdny 24 a 48
Část C: Změna ze základní linie na 24. týden v průtoku mozkové krve
Časové okno: Základní linie, 24. týden
Cerebrální průtok krve byl měřen pomocí sonografie TCD. Je hlášena změna z výchozí hodnoty v průtoku mozkové krve, měřeno pomocí TCD rychlosti TCD TCD.
Základní linie, 24. týden
Část C: Čas do počáteční odezvy hemoglobinu
Časové okno: Od první dávky studijní léčby (1. den) až do týdne 48
Čas do počáteční odezvy HB byl definován jako čas od první dávky studijní léčby k prvnímu výskytu změny z výchozí hodnoty v HB> 1 gramu na deciliter (g/dl).
Od první dávky studijní léčby (1. den) až do týdne 48
Část C: Cmax voxelotoru pro plazmu a plnou krev
Časové okno: Den 1 (15 minut až 2 hodiny po dávce), předdávkování ve 4. týdnu, 8, 12, 16, 20, 24, 36 a 48
Den 1 (15 minut až 2 hodiny po dávce), předdávkování ve 4. týdnu, 8, 12, 16, 20, 24, 36 a 48
Část C: Plocha pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 extrapolované na nekonečno (AUC0-inf) voxelotoru pro plnou krev a plazmu
Časové okno: Den 1 (15 minut až 2 hodiny po dávce), předdávkování ve 4. týdnu, 8, 12, 16, 20, 24, 36 a 48
AUC0-inf byl vypočítán jako AUCT + CT/Lambdaz, kde AUCT = plocha pod křivkou koncentrace času v určeném čase, CT je poslední kvantifikovatelná koncentrace a Lambdaz je konstanta eliminace.
Den 1 (15 minut až 2 hodiny po dávce), předdávkování ve 4. týdnu, 8, 12, 16, 20, 24, 36 a 48
Část C: Terminální eliminace poločas (T1/2) voxelotoru pro plnou krev a plazmu
Časové okno: Den 1 (15 minut až 2 hodiny po dávce), předdávkování ve 4. týdnu, 8, 12, 16, 20, 24, 36 a 48
T1/2 byla doba měřená, aby se koncentrace léčiva snížila o polovinu.
Den 1 (15 minut až 2 hodiny po dávce), předdávkování ve 4. týdnu, 8, 12, 16, 20, 24, 36 a 48
Část C: Procentní obsazenost hemoglobinu voxelotoru
Časové okno: Den 28

Procentní obsazenost hemoglobinu (% obsazenosti HB) se týká procenta molekul hemoglobinu v červených krvinek, které byly vázány ke studiu léčiva. K výpočtu %obsazenosti HB byla použita koncentrace voxelotoru v plné krvi a plazmě. Procento obsazenosti HB v rámci RBCS bylo odhadnuto pomocí vzorce:

([Koncentrace voxelotoru v plné krve- {1-hematocritu}]*[koncentrace voxelotoru v plazmě/hematocritu])/5000*100.
Den 28
Část C: Procento účastníků s normálním transkraniálním Dopplerem (TCD) toku rychlosti ve 48. týdnu
Časové okno: Týden 48
Normální rychlost toku TCD byla považována za <170 centimetrů za sekundu (cm/s) neimaginujícím TCD nebo <155 cm/s zobrazením transkraniálního Doppleru (TCDI). Procento účastníků s normální rychlostí toku TCD ve 48 týdnu podle základní skupiny TCD (tj. Je hlášeno základní normální TCD [<170 cm/s] a základní podmíněné TCD [> = 170 cm/s].
Týden 48
Část C: Anualizovaná míra výskytu událostí VASO-OCCLUSE CRISIS (VOC)
Časové okno: Až do týdne 48
Události VOC zahrnovaly preferované termíny anémie srpkovitých buněk s krizí, syndromem akutního hrudníku, nekrotizující pneumonii a pneumonii. Míra anualizované incidence byla vypočtena jako celkový počet událostí děleno celkovým rokem osob. Celkový počet let = součet období léčby účastníků v letech, který pokrýval čas od první dávky do poslední dávky.
Až do týdne 48
Část C: Anualizovaná míra výskytu událostí
Časové okno: Až do týdne 48
Míra anualizované incidence byla vypočtena jako celkový počet událostí děleno celkovým rokem osob. Celkový počet let = součet období léčby účastníků v letech, který pokrýval čas od první dávky do poslední dávky.
Až do týdne 48
Část D: Cmax voxelotoru pro plazmu a plnou krev
Časové okno: Den 1 (kdykoli mezi 15 minutami až 2 hodinami po dávce), předdávkování v týdnech 2, 8, 12, 16, 24, 36 a 48
Den 1 (kdykoli mezi 15 minutami až 2 hodinami po dávce), předdávkování v týdnech 2, 8, 12, 16, 24, 36 a 48
Část D: Oblast pod křivkou koncentrace času (AUC) od času 0 extrapolované na nekonečno (AUC0-inf) voxelotoru pro plazmu a plnou krev
Časové okno: Den 1 (kdykoli mezi 15 minutami až 2 hodinami po dávce), předdávkování v týdnech 2, 8, 12, 16, 24, 36 a 48
AUC0-inf byl vypočítán jako AUCT + CT/Lambdaz, kde AUCT = plocha pod křivkou koncentrace času v určeném čase, CT je poslední kvantifikovatelná koncentrace a Lambdaz je konstanta eliminace.
Den 1 (kdykoli mezi 15 minutami až 2 hodinami po dávce), předdávkování v týdnech 2, 8, 12, 16, 24, 36 a 48
Část D: T1/2 voxelotoru pro plazmu a plnou krev
Časové okno: Den 1 (kdykoli mezi 15 minutami až 2 hodinami po dávce), předdávkování v týdnech 2, 8, 12, 16, 24, 36 a 48
T1/2 byla doba měřená, aby se koncentrace léčiva snížila o polovinu.
Den 1 (kdykoli mezi 15 minutami až 2 hodinami po dávce), předdávkování v týdnech 2, 8, 12, 16, 24, 36 a 48
Část D: Procento obsazenosti hemoglobinu
Časové okno: Den 28

Procentní obsazenost hemoglobinu (% obsazenosti HB) se týká procenta molekul hemoglobinu v červených krvinek, které byly vázány ke studiu léčiva. K výpočtu %obsazenosti HB byla použita koncentrace voxelotoru v plné krvi a plazmě. Procento obsazenosti HB v rámci RBCS bylo odhadnuto pomocí vzorce:

([Koncentrace voxelotoru v plné krve- {1-hematocritu}]*[koncentrace voxelotoru v plazmě/hematocritu])/5000*100.
Den 28
Část D: Změna z výchozího hodnoty na 24. a 48 týdnů na úrovni hemoglobinu
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
Základní linie, týdny 24 a 48
Část D: Procento změn z výchozího stavu na týdny 24 a 48 v LDH
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
Základní linie, týdny 24 a 48
Část D: Procento změn z výchozího stavu na týdny 24 a 48 v nepřímém bilirubinu
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
Základní linie, týdny 24 a 48
Část D: Procento změn z výchozího hodnoty na 24. a 48 týdnů v počtu retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týdny 24 a 48
Základní linie, týdny 24 a 48
Část D: Čas do počáteční odezvy hemoglobinu
Časové okno: Od první dávky studijní léčby (1. den) až do týdne 48
Čas do počáteční odezvy HB, definovaný jako čas od první dávky studijní léčby k prvnímu výskytu změny z výchozí hodnoty v Hb> 1 g/dl.
Od první dávky studijní léčby (1. den) až do týdne 48
Část D: Anualizovaná míra výskytu událostí VOC
Časové okno: Až do týdne 48
Události VOC zahrnovaly preferované termíny „anémie srpkovitých s krizí“, „syndrom akutní hrudníku“, „nekrotizující pneumonii“ a „pneumonie. Míra anualizované incidence byla vypočtena jako celkový počet událostí děleno celkovým rokem osob. Celkový počet let = součet období léčby účastníků v letech, který pokrýval čas od první dávky do poslední dávky.
Až do týdne 48
Část D: Anualizovaná míra incidence událostí
Časové okno: Až do týdne 48
Míra anualizované incidence byla vypočtena jako celkový počet událostí děleno celkovým rokem osob. Celkový počet let = součet období léčby účastníků v letech, který pokrýval čas od první dávky do poslední dávky.
Až do týdne 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. července 2016

Primární dokončení (Aktuální)

2. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

2. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GBT440-007
  • C5341020 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Voxelotor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit