Tutkimus GBT440:n vaikutuksen arvioimiseksi sirppisolutautia sairastavilla lapsilla (HOPE-KIDS)
keskiviikko 13. elokuuta 2025 päivittänyt: Pfizer
Vaihe 2a, avoin, kerta- ja usean annoksen tutkimus GBT440:n farmakokinetiikan, turvallisuuden, siedettävyyden ja hoitovaikutuksen arvioimiseksi sirppisolutautia sairastavilla lapsipotilailla
Tämä tutkimus koostuu neljästä osasta, osasta A, B, C ja D.
- Osa A on kerta-annoksen farmakokineettinen (PK) tutkimus 6–17-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on sirppisolutauti.
- Osa B on moniannos-, turvallisuus-, tutkiva-, teho- ja PK-tutkimus nuorilla, joilla on sirppisolutauti, jonka ikä on 12–17 vuotta.
- Osa C on usean annoksen, turvallisuuden, siedettävyyden ja PK-tutkimus, joka sisältää hematologisten vaikutusten arvioinnin ja vaikutuksen vokselotorin TCD-virtausnopeuteen sirppisolutautia sairastavilla lapsipotilailla, joiden ikä on 4–17 vuotta.
- Osa D on useita annoksia, turvallisuutta, siedettävyyttä ja PK-tutkimusta, jossa tutkitaan vokselotorin hematologisia vaikutuksia sirppisolutautia sairastavilla lapsilla, joiden ikä on 6 kuukautta - < 4 vuotta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
147
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beirut, Libanon
- Rafik Hariri University Hospital
-
Beirut, Libanon
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospital, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Brentwood, California, Yhdysvallat, 94513
- Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70809
- Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on homotsygoottinen hemoglobiini SS (HbSS) tai hemoglobiini S beeta0-talassemia (HbS β0thal)
Ikä:
- Osa A - 6-17-vuotiaat
- Osa B - 12-17-vuotiaat
- Osa C - 4-17-vuotiaat
- Osa D - 6 kuukautta
Hydroksiurea (HU) hoito:
- Osat A, B ja C: Hydroksiureaa (HU) käyttävä osallistuja voidaan ottaa mukaan, jos annos on pysynyt vakaana vähintään 3 kuukauden ajan, eikä annosta ole odotettavissa muuttaa tutkimuksen aikana eikä hematologisesta toksisuudesta ole merkkejä.
- Osa D: HU:ta saava osallistuja voidaan ottaa mukaan, jos annos on pysynyt vakaana vähintään 1 kuukauden ajan. Titraus suurimmalle siedetylle annokselle (MTD) on sallittu tutkimuksen aikana.
Hemoglobiini (HB):
- Osa A – Ei rajoituksia
- Osat B, C ja D - Hb ≤ 10,5 g/dl
- Vain osa C: 12–17-vuotiaiden osallistujien TCD-nopeuden on oltava ≥ 140 cm/s mitattuna milloin tahansa seulonnan aikana.
Poissulkemiskriteerit:
Mikä tahansa seuraavista, jotka tarvitsevat lääketieteellistä apua 14 päivän kuluessa tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta:
- Vaso-okklusiivinen kriisi (VOC)
- Akuutti rintasyndrooma (ACS)
- Pernan sekvestraatiokriisi
- Daktyliitti
- Vaatii kroonista verensiirtohoitoa
- Aiemmin aivohalvaus tai primaarisen aivohalvauksen eston kriteerien täyttyminen (kaksi TCD-mittausta ≥ 200 cm/s ei-kuvantavalla TCD:llä tai ≥185 cm/s TCDi:llä).
- Verensiirto 30 päivän sisällä ennen ICF:n allekirjoittamista
Vain osan D poissulkemiskriteerit:
- Kehon paino
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Voxelotor
Koehenkilöt, jotka saavat päivittäin suun kautta voxelotoria, jonka osan (A, B, C tai D) mukaan koehenkilö osallistuu:
|
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Vokseloottorin maksimipitoisuus (CMAX) kokoveressä
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Osa A: Pinta-alaisella käyrällä (AUC) ajoilla 0: sta viimeisen kvantitatiivisen konsentraation (AUC0-LAST) ajoittain vokselotorista koko veressä
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
AUC0-LAST laskettiin käyttämällä lineaarista/log-trapetsoidisääntöä.
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Osa A: Alue pitoisuusajan käyrän (AUC) alueella ajasta 0 ekstrapoloitu koko veren vokselotoriseen äärettömyyteen (AUC0-INF)
Aikaikkuna: Esiannoksen, 2, 8, 24, 48, 96 168 ja 336 tuntia postiannos
|
AUC0-INF laskettiin Auct + CT/Lambdaziksi, jossa AUCT = pinta-ala pitoisuusajan käyrällä määritettynä ajankohtana, CT on viimeinen kvantitatiivisella pitoisuudella kokoveren ja lambdaz = eliminaationopeuden vakiona.
|
Esiannoksen, 2, 8, 24, 48, 96 168 ja 336 tuntia postiannos
|
|
Osa B: Vaihda lähtötasosta viikkoon 24 hemoglobiinitasolla
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
|
|
Osa C: Vaihda lähtötasosta viikkoon 48 aivojen verenvirtauksessa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 48
|
Aivojen verenvirtaus mitattiin käyttämällä transkraniaalista Doppler (TCD) sonografiaa.
Muutos aivojen verenvirtauksen lähtötasosta mitattuna maksimaalisen (TAMM) TCD-nopeuden aikakeskiarvolla.
|
Baseline, viikko 48
|
|
Osa D: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidon esiin nousevia haittatapahtumia (TEAT) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Opintohoidon alusta jopa 28 vuorokauden kuluttua tutkimuksen hoidon lopettamisesta (jopa 52 viikkoa)
|
Haittavaikutus (AE) määriteltiin minkä tahansa epätoivottuun lääketieteelliseen esiintymiseen osallistujan hallinnassa farmaseuttista tuotetta kliinisen tutkimuksen aikana.
TEAE määritettiin AE: ksi, joka syntyi tutkimuslääkkeen aloittamisessa tai sen jälkeen aloittamisen jälkeen (ei ollut ollut esikäsittelyä) tai AE: tä, joka oli olemassa esikäsittelyä ja pahensi hoidossa (suhteessa esikäsittelytilaan) 28 päivän kuluttua tutkimuksen lopettamisesta.
SAE oli mikä tahansa AE, joka johti mihin tahansa seuraavista tuloksista: kuolema, hengenvaarallinen haitallinen huumekokemus, sairaalahoidon sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon, jatkuvan tai merkittävän vammaisuuden tai kyvyttömyyden, synnynnäisen poikkeavuuden tai syntymävaurion, muiden tärkeiden lääketieteellisten tapahtumien pidentymistä.
AE: t luokiteltiin SCD: hen ja muihin kuin SCD: hen.
|
Opintohoidon alusta jopa 28 vuorokauden kuluttua tutkimuksen hoidon lopettamisesta (jopa 52 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Vokseloottorin maksimaalinen pitoisuus (CMAX) plasmassa
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Osa A: Vokselotorisen vokselotorin maksimikonsentraatio (CMAX) punasoluissa (RBC)
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Osa A: Pinta-alaisella käyrällä (AUC) ajoilla 0: sta viimeisen kvantitatiivisen konsentraation (AUC0-LAST) ajoittain plasmassa
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
AUC0-LAST laskettiin käyttämällä lineaarista/log-trapetsoidisääntöä.
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Osa A: Alue pitoisuusajan käyrällä (AUC) ajasta 0 viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden (AUC0-LAST) aikaan RBC: ssä
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
AUC0-LAST laskettiin käyttämällä lineaarista/log-trapetsoidisääntöä.
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Osa A: Alue pitoisuusajan käyrän (AUC) alueella ajasta 0, ekstrapoloidut vokseloottorin äärettömyyteen (AUC0-INF) plasmassa
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
AUC0-INF laskettiin Auct + CT/Lambdaziksi, jossa AUCT = pinta-ala pitoisuusajan käyrällä nimettynä ajankohtana, CT on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus plasman ja lambdazille on eliminaationopeus vakiona.
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Osa A: Alue pitoisuusajan käyrän (AUC) alueella vokselotorista RBC: n ajanjaksosta 0 ekstrapoloituna äärettömyyteen (AUC0-INF)
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
AUC0-INF laskettiin Auct + CT/Lambdaziksi, jossa AUCT = pinta-ala pitoisuusajan käyrällä nimettynä ajankohtana, CT on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus ja lambdaz on eliminaationopeusvakio.
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Osa A: Aika, jolloin CMAX havaittiin (Tmax) vokselotorista kokoveressä
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Osa A: Aika, jolloin CMAX havaittiin (TMAX) vokselotorista plasmassa
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Osa A: Aika, jolloin CMAX havaittiin (TMAX) vokselotorista RBC: ssä
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Osa A: Terminaalin eliminointi puoliintumisaika (T1/2) vokseloottorille kokoveressä
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
T1/2 oli aika mitattu lääkekonsentraation vähentymiseen puolella.
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Osa A: Terminaalin eliminointi puoliintumisaika (T1/2) vokseloottorille plasmassa
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
T1/2 oli aika mitattu lääkekonsentraation vähentymiseen puolella.
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Osa A: Terminaalin eliminointi puoliintumisaika (T1/2) vokselotoriselle RBC: ssä
Aikaikkuna: Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
T1/2 oli aika mitattu lääkekonsentraation vähentymiseen puolella.
|
Ennakko, 2, 8, 24, 48, 96, 168 ja 336 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Osa A: Hemoglobiinin (HB) käyttöaste
Aikaikkuna: 15 päivää
|
Hemoglobiinin käyttöaste (% HB: n käyttöaste) viittaa punasolujen hemoglobiinimolekyylien prosenttiosuuteen, jotka olivat sitoutuneet tutkimaan lääkettä. Kokoveren ja plasman vokseloottorin pitoisuutta käytettiin HB -käyttöasteen %laskemiseen. HB: n käyttöaste RBCS: n sisällä arvioitiin kaavalla: ([Vokselotorisen pitoisuus kokoveressä {1-hematokriitti}]*[vokselotorisen pitoisuus plasmassa/hematokriitissä])/5000*100. |
15 päivää
|
|
Osa B: Päivien prosenttiosuus SCD -oireiden pahenemisesta ensimmäisen 24 hoidon viikon aikana
Aikaikkuna: Päivästä 1 - 24 viikkoon
|
SCD-oireet mitattiin käyttämällä potilaan ilmoittamaa tulosta (Pro), sirppisolujen sairauden vakavuusmitta (SCDSM), joka oli SCD-ydinoireiden itsehallinnollinen 9-kappaleen kyselylomake, mukaan lukien kivun vakavuus, taajuus ja tyyppi, sekä väsymys ja henkinen tarkkuus 4-pisteisessä vaste-asteikossa, joka suoritettiin päivittäin kädessä olevalla elektronisella laitteella.
|
Päivästä 1 - 24 viikkoon
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta viikkoon 21 - 24 sirppisolujen sairauden vakavuusmittauksessa (SCDSM) kokonaisoireiden (TSS) kokonaispistemäärä (TSS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 21 - 24
|
SCDSM oli SCD-ytimen oireiden itsehallinnut 9-kappaleinen kyselylomake, mukaan lukien kivun vakavuus, taajuus ja tyyppi, samoin kuin väsymys ja henkinen tarkkuus, 4-pisteisessä vaste-asteikolla, jonka alueella oli 0 (voimakkaasti eri mieltä) 4 (vahvasti samaa mieltä), joka valmistui päivittäin käden elektronisella laitteella.
TSS laskettiin 9-kappaleen kyselylomakkeen pisteiden summana, joka oli skaalattu 100 pisteen asteikkoon, ja etäisyys 0 (ei oireita)-100 (vakavimmat oireet).
Perustaso TSS oli seulontajakson aikana ei-ohittamattoman pistemäärän keskiarvo.
Raportoidaan 4 viikon jakson (viikko 21-24) SCDSM TSS -pistemäärän lähtötasosta.
|
Perustaso, viikot 21 - 24
|
|
Osa B: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 laktaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12 ja 24
|
Perustaso, viikot 12 ja 24
|
|
|
Osa B: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12 ja 24
|
Perustaso, viikot 12 ja 24
|
|
|
Osa B: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 12 ja 24 prosentuaalisesti retikulosyyttejä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12 ja 24
|
Perustaso, viikot 12 ja 24
|
|
|
Osa B: Cmax of Voxelotor koko veressä ja plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1 (esiannoksen, 2, 8, 24 tuntia annoksen jälkeen), esiannoksen viikkoina 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Päivä 1 (esiannoksen, 2, 8, 24 tuntia annoksen jälkeen), esiannoksen viikkoina 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
|
|
Osa B: Pinta-alaisena pitoisuusajan käyrän (AUC) alueella vokselotorista ajasta 0 ekstrapoloituna koko veren ja plasman äärettömyyteen (AUC0-INF)
Aikaikkuna: Päivä 1 (esiannoksen, 2, 8, 24 tuntia annoksen jälkeen), esiannoksen viikkoina 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
AUC0-INF laskettiin Auct + CT/Lambdaziksi, jossa AUCT = pinta-ala pitoisuusajan käyrällä nimettynä ajankohtana, CT on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus ja lambdaz on eliminaationopeusvakio.
|
Päivä 1 (esiannoksen, 2, 8, 24 tuntia annoksen jälkeen), esiannoksen viikkoina 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
|
Osa B: Plasman ja kokoveren vokseloottorin terminaalin eliminaatio-puoliintumisaika
Aikaikkuna: Päivä 1 (esiannoksen, 2, 8, 24 tuntia annoksen jälkeen), esiannoksen viikkoina 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
T1/2 oli aika mitattu lääkekonsentraation vähentymiseen puolella.
|
Päivä 1 (esiannoksen, 2, 8, 24 tuntia annoksen jälkeen), esiannoksen viikkoina 2, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
|
Osa B: Vokselotorisen vokseloottorin kertymissuhde (RAC) plasman ja kokoveren suhteen
Aikaikkuna: Päivä 1 (0-24 tuntia annoksen jälkeen) ja päivä 28 (0–24 tuntia annoksen jälkeen)
|
Kertymissuhde laskettiin pinta-alan suhteessa pitoisuusajan käyrään ajasta 0-24 tuntia (AUC0-24) vakaan tilan (päivä 28) AUC0-24: een päivänä 1.
|
Päivä 1 (0-24 tuntia annoksen jälkeen) ja päivä 28 (0–24 tuntia annoksen jälkeen)
|
|
Osa B: Prosenttiosuus hemoglobiinin käyttöaste
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Hemoglobiinin käyttöaste (% HB: n käyttöaste) viittaa punasolujen hemoglobiinimolekyylien prosenttiosuuteen, jotka olivat sitoutuneet tutkimaan lääkettä. Kokoveren ja plasman vokseloottorin pitoisuutta käytettiin HB -käyttöasteen %laskemiseen. HB: n käyttöaste RBCS: n sisällä arvioitiin kaavalla: ([Vokselotorisen pitoisuus kokoveressä {1-hematokriitti}]*[vokselotorisen pitoisuus plasmassa/hematokriitissä])/5000*100. |
Päivä 28
|
|
Osa B: Vaihda lähtötasosta viikkoon 12 ja 24 aivojen verenvirtauksessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12 ja 24
|
Aivojen verenvirtaus mitattiin käyttämällä TCD -sonografiaa.
Muutos aivojen verenvirtauksen lähtötasosta Tamm TCD -nopeudella mitattuna.
|
Perustaso, viikot 12 ja 24
|
|
Osa C: Vaihda lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 hemoglobiinitasolla
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
|
Osa C: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 LDH: ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
|
Osa C: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
|
Osa C: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 prosentuaalisesti retikulosyytit
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
|
Osa C: Vaihda lähtötasosta viikkoon 24 aivojen verenvirtauksessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Aivojen verenvirtaus mitattiin käyttämällä TCD -sonografiaa.
Muutos aivojen verenvirtauksen lähtötasosta Tamm TCD -nopeudella mitattuna.
|
Perustaso, viikko 24
|
|
Osa C: Aika alkuperäiseen hemoglobiinivasteeseen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta opiskeluhoito (päivä 1) viikkoon 48 asti
|
Aika alkuperäiseen HB -vasteeseen määritettiin ajankohtana ensimmäisestä tutkimuksen hoidon annoksesta muutoksen ensimmäiseen esiintymiseen lähtötasosta Hb: ssä> 1 grammaa desilitraa kohti (g/dl).
|
Ensimmäisestä annoksesta opiskeluhoito (päivä 1) viikkoon 48 asti
|
|
Osa C: CMAX vokselotorista plasma- ja kokoveren suhteen
Aikaikkuna: Päivä 1 (15 minuutista 2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 ja 48
|
Päivä 1 (15 minuutista 2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 ja 48
|
|
|
Osa C: Pinta-alaisena pitoisuusajan käyrän (AUC) alueesta 0 ekstrapoloidut vokselotorisiin äärettömyyteen (AUC0-INF) koko veren ja plasman suhteen
Aikaikkuna: Päivä 1 (15 minuutista 2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 ja 48
|
AUC0-INF laskettiin Auct + CT/Lambdaziksi, jossa AUCT = pinta-ala pitoisuusajan käyrällä nimettynä ajankohtana, CT on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus ja lambdaz on eliminaationopeusvakio.
|
Päivä 1 (15 minuutista 2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 ja 48
|
|
Osa C: Päätteen eliminaatio puoliintumisaika (T1/2) vokselotorista kokoveren ja plasman suhteen
Aikaikkuna: Päivä 1 (15 minuutista 2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 ja 48
|
T1/2 oli aika mitattu lääkekonsentraation vähentymiseen puolella.
|
Päivä 1 (15 minuutista 2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 ja 48
|
|
Osa C: Vokselotorisen hemoglobiinin käyttöaste
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Hemoglobiinin käyttöaste (% HB: n käyttöaste) viittaa punasolujen hemoglobiinimolekyylien prosenttiosuuteen, jotka olivat sitoutuneet tutkimaan lääkettä. Kokoveren ja plasman vokseloottorin pitoisuutta käytettiin HB -käyttöasteen %laskemiseen. HB: n käyttöaste RBCS: n sisällä arvioitiin kaavalla: ([Vokselotorisen pitoisuus kokoveressä {1-hematokriitti}]*[vokselotorisen pitoisuus plasmassa/hematokriitissä])/5000*100. |
Päivä 28
|
|
Osa C: Osallistujien prosenttiosuus, jolla on normaali transkraniaalinen Doppler (TCD) virtausnopeus viikolla 48
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Normaalia TCD-virtauksen nopeutta pidettiin <170 senttimetrinä sekunnissa (cm/s) ei-kuvitelemattomalla TCD: llä tai <155 cm/s: n avulla kuvantamalla transkraniaalinen Doppler (TCDI).
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on normaali TCD -virtausnopeus viikolla 48, lähtötasolla TCD -ryhmä (ts.
Perustaso Normaali TCD [<170 cm/s] ja lähtötason ehdollinen TCD [> = 170 cm/s].
|
Viikko 48
|
|
Osa C: Vaso-occlusive-kriisin (VOC) tapahtumien vuosittainen esiintyvyysaste
Aikaikkuna: Viikko 48
|
VOC -tapahtumat sisälsivät sirppisolujen anemian edullisia termejä kriisin kanssa, akuutti rinta -oireyhtymä, keuhkokuume nekrotisoimalla ja keuhkokuumeella.
Vuotuinen esiintyvyysaste laskettiin tapahtumien kokonaismääränä jaettuna kokonaisvuosina.
Kokonaisvuosat = osallistujien hoitojakson summa vuosina, jotka kattoivat ajan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen annokseen.
|
Viikko 48
|
|
Osa C: Aivohalvaustapahtumien vuosittainen esiintyvyysaste
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Vuotuinen esiintyvyysaste laskettiin tapahtumien kokonaismääränä jaettuna kokonaisvuosina.
Kokonaisvuosat = osallistujien hoitojakson summa vuosina, jotka kattoivat ajan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen annokseen.
|
Viikko 48
|
|
Osa D: CMAX vokselotorista plasma- ja kokoveren suhteen
Aikaikkuna: Päivä 1 (milloin tahansa 15 minuutista-2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 2, 8, 12, 16, 24, 36 ja 48
|
Päivä 1 (milloin tahansa 15 minuutista-2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 2, 8, 12, 16, 24, 36 ja 48
|
|
|
Osa D: Pinta-alaisena pitoisuusajan käyrän (AUC) aluetta 0 ekstrapoloituna vokselotoriseen äärettömyyteen (AUC0-INF) plasman ja kokoveren suhteen
Aikaikkuna: Päivä 1 (milloin tahansa 15 minuutista-2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 2, 8, 12, 16, 24, 36 ja 48
|
AUC0-INF laskettiin Auct + CT/Lambdaziksi, jossa AUCT = pinta-ala pitoisuusajan käyrällä nimettynä ajankohtana, CT on viimeinen kvantifioitavissa oleva pitoisuus ja lambdaz on eliminaationopeusvakio.
|
Päivä 1 (milloin tahansa 15 minuutista-2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 2, 8, 12, 16, 24, 36 ja 48
|
|
Osa D: T1/2 vokselotorista plasman ja kokoveren suhteen
Aikaikkuna: Päivä 1 (milloin tahansa 15 minuutista-2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 2, 8, 12, 16, 24, 36 ja 48
|
T1/2 oli aika mitattu lääkekonsentraation vähentymiseen puolella.
|
Päivä 1 (milloin tahansa 15 minuutista-2 tuntiin annoksen jälkeen), ennakkosannoksi viikkoina 2, 8, 12, 16, 24, 36 ja 48
|
|
Osa D: Hemoglobiinin prosenttiosuus
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Hemoglobiinin käyttöaste (% HB: n käyttöaste) viittaa punasolujen hemoglobiinimolekyylien prosenttiosuuteen, jotka olivat sitoutuneet tutkimaan lääkettä. Kokoveren ja plasman vokseloottorin pitoisuutta käytettiin HB -käyttöasteen %laskemiseen. HB: n käyttöaste RBCS: n sisällä arvioitiin kaavalla: ([Vokselotorisen pitoisuus kokoveressä {1-hematokriitti}]*[vokselotorisen pitoisuus plasmassa/hematokriitissä])/5000*100. |
Päivä 28
|
|
Osa D: Vaihda lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 hemoglobiinitasolla
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
|
Osa D: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 LDH: ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
|
Osa D: Prosenttiosuus lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
|
Osa D: Prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 retikulosyytteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 24 ja 48
|
Perustaso, viikot 24 ja 48
|
|
|
Osa D: Aika alkuperäiseen hemoglobiinivasteeseen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta opiskeluhoito (päivä 1) viikkoon 48 asti
|
Aika alkuperäiseen HB -vasteeseen, joka on määritelty ajankohtana ensimmäisestä tutkimuksen hoidon annoksesta muutoksen ensimmäiseen esiintymiseen lähtötasosta Hb: ssä> 1 g/dl.
|
Ensimmäisestä annoksesta opiskeluhoito (päivä 1) viikkoon 48 asti
|
|
Osa D: VOC -tapahtumien vuosittainen esiintyvyysaste
Aikaikkuna: Viikko 48
|
VOC -tapahtumat sisälsivät "sirppisolun anemian edulliset termit kriisin kanssa", "akuutti rinta -oireyhtymä", "keuhkokuume nekrotisointiin" ja "keuhkokuume.
Vuotuinen esiintyvyysaste laskettiin tapahtumien kokonaismääränä jaettuna kokonaisvuosina.
Kokonaisvuosat = osallistujien hoitojakson summa vuosina, jotka kattoivat ajan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen annokseen.
|
Viikko 48
|
|
Osa D: Vuotuinen aivohalvaustapahtumien esiintyvyysaste
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Vuotuinen esiintyvyysaste laskettiin tapahtumien kokonaismääränä jaettuna kokonaisvuosina.
Kokonaisvuosat = osallistujien hoitojakson summa vuosina, jotka kattoivat ajan ensimmäisestä annoksesta viimeiseen annokseen.
|
Viikko 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 5. heinäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 2. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 2. lokakuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 15. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-007
- C5341020 (Muu tunniste: Alias Study Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .