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Studie zur Bewertung der Wirkung von GBT440 in der Pädiatrie mit Sichelzellanämie (HOPE-KIDS)

13. August 2025 aktualisiert von: Pfizer

Eine offene Phase-2a-Studie mit Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit, Verträglichkeit und Behandlungswirkung von GBT440 bei pädiatrischen Teilnehmern mit Sichelzellanämie

Diese Studie besteht aus vier Teilen, den Teilen A, B, C und D.

  • Teil A ist eine pharmakokinetische (PK) Studie mit Einzeldosis bei pädiatrischen Teilnehmern mit Sichelzellanämie im Alter von 6 bis 17 Jahren.
  • Teil B ist eine Mehrfachdosis-, Sicherheits-, Sondierungs-, Wirksamkeits- und PK-Studie bei jugendlichen Teilnehmern mit Sichelzellenanämie im Alter von 12 bis 17 Jahren.
  • Teil C ist eine Mehrfachdosis-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und PK-Studie, die die Bewertung der hämatologischen Wirkungen und der Wirkung auf die TCD-Fließgeschwindigkeit von Voxelotor bei pädiatrischen Teilnehmern mit Sichelzellenanämie im Alter von 4 bis 17 Jahren umfasst.
  • Teil D ist eine Mehrfachdosis-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und PK-Studie, die die hämatologischen Wirkungen von Voxelotor bei pädiatrischen Teilnehmern mit Sichelzellenanämie im Alter von 6 Monaten bis < 4 Jahren untersucht.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

147

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Nicht länger verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libanon
        • Nini Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Brentwood, California, Vereinigte Staaten, 94513
        • Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70809
        • Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London Hospital, NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer mit homozygotem Hämoglobin SS (HbSS) oder Hämoglobin S Beta0-Thalassämie (HbS β0thal)

  • Das Alter:

    • Teil A - 6 bis 17 Jahre
    • Teil B - 12 bis 17 Jahre
    • Teil C - 4 bis 17 Jahre
    • Teil D - 6 Monate bis

  • Hydroxyurea (HU)-Therapie:

    • Teile A, B und C: Ein Teilnehmer, der Hydroxyharnstoff (HU) einnimmt, kann aufgenommen werden, wenn die Dosis seit mindestens 3 Monaten stabil ist, ohne dass eine Dosisanpassung während der Studie zu erwarten ist und keine Anzeichen einer hämatologischen Toxizität vorliegen.
    • Teil D: Ein Teilnehmer, der HU einnimmt, kann aufgenommen werden, wenn die Dosis seit mindestens 1 Monat stabil ist. Titration bis zur maximal verträglichen Dosis (MTD) ist während der Studie erlaubt.

  • Hämoglobin (HB):

    • Teil A - Keine Einschränkung
    • Teile B, C und D – Hb ≤ 10,5 g/dl
  • Nur für Teil C: Bei Teilnehmern im Alter von 12 bis 17 Jahren muss während des Screenings jederzeit eine TCD-Geschwindigkeit von ≥ 140 cm/s gemessen werden.

Ausschlusskriterien:

  • Jeder der folgenden Fälle, der innerhalb von 14 Tagen nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) ärztliche Hilfe erfordert:

    • Vasookklusive Krise (VOC)
    • Akute Thoraxsyndrom (ACS)
    • Sequestrierungskrise der Milz
    • Daktylitis
  • Erfordert eine chronische Transfusionstherapie
  • Vorgeschichte eines Schlaganfalls oder Erfüllung der Kriterien für eine primäre Schlaganfallprophylaxe (Vorgeschichte von zwei TCD-Messungen ≥ 200 cm/s durch nicht-bildgebende TCD oder ≥ 185 cm/s durch TCDi).
  • Transfusion innerhalb von 30 Tagen vor Unterzeichnung des ICF

Ausschlusskriterien nur für Teil D:

  • Körpergewicht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Voxelotor

Probanden, die eine tägliche orale Dosierung von Voxelotor erhalten, je nachdem, an welchem ​​Teil (A, B, C oder D) der Proband teilnimmt:

  • Teil A: Probanden, die 1 Tag lang täglich eine orale Dosis von Voxelotor erhalten (Einzeldosis)
  • Teil B: Probanden, die bis zu 24 Wochen lang täglich eine orale Dosis von Voxelotor erhalten (Mehrfachdosis)
  • Teil C: Probanden, die bis zu 48 Wochen lang täglich eine orale Dosis von Voxelotor erhalten (1500 mg oder 1500 mg Äquivalentdosis)
  • Teil D: Probanden, die bis zu 48 Wochen lang täglich eine orale Dosis von Voxelotor erhalten (1500-mg-Äquivalentdosis)
Arzneimittel: Voxelotor
  • Teil A: Voxelotor wird als orale Kapseln oder Tabletten verabreicht
  • Teil B: Voxelotor wird als orale Kapseln oder Tabletten verabreicht
  • Teil C: Voxelotor wird als oral lösliche Tabletten oder als Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen verabreicht
  • Teil D: Voxelotor wird als oral lösliche Tabletten oder als Pulver zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Maximale Konzentration (Cmax) von Voxelotor im Vollblut
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC) von Zeit 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-Last) von Voxelotor im Vollblut
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
AUC0-Last wurde unter Verwendung der linearen/logarithmischen Trapezregel berechnet.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Fläche unter der Konzentrationskurve (AUC) ab Zeit 0 extrapoliert in Unendlichkeit (AUC0-Inf) von Voxelotor im Vollblut
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96.168 und 336 Stunden nach der Dosierung
AUC0-Inf wurde als AUCT + CT/Lambdaz berechnet, wobei Auct = Fläche unter der Konzentrationszeitkurve zum festgelegten Zeitpunkt die letzte quantifizierbare Konzentration für Vollblut und Lambdaz = Eliminierungsrate ist.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96.168 und 336 Stunden nach der Dosierung
Teil B: Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 24 in Hämoglobinebene
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24
Teil C: Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 48 im zerebralen Blutfluss
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Der zerebrale Blutfluss wurde unter Verwendung von transkraniellen Doppler -Sonographie (TCD) gemessen. Veränderung vom Ausgangswert im zerebralen Blutfluss, gemessen durch den zeitgemittelten Mittelwert der maximalen (TAMM) TCD-Geschwindigkeit, wird angegeben.
Baseline, Woche 48
Teil D: Anzahl der Teilnehmer mit aufstrebenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: Von Beginn der Studienbehandlung bis zu 28 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis zu 52 Wochen)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, das im Verlauf einer klinischen Untersuchung ein pharmazeutisches Produkt verabreichte. Teee wurde als AE definiert, das sich auf oder nach Beginn der Studienmedikamente (vor der Behandlung nicht vorbehaltlich) oder als AE vor der Behandlung (im Vergleich zum Vorbehandlungszustand) bis 28 Tage nach der Abnahme des Arzneimittels verschlechterte. Eine SAE war eine AE, die zu den folgenden Ergebnissen führte: Tod, lebensbedrohliche negative Drogenerfahrung, stationäres Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltender oder erheblicher Behinderung oder Unfähigkeit, angeborene Anomalie oder Geburtsfehler, andere wichtige medizinische Ereignisse. Die AES wurden als SCD-bezogen und nicht-scd bezogen.
Von Beginn der Studienbehandlung bis zu 28 Tage nach Absetzen der Studienbehandlung (bis zu 52 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Maximale Konzentration (Cmax) von Voxelotor im Plasma
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Maximale Konzentration (Cmax) von Voxelotor in roten Blutkörperchen (RBC)
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC) vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-Last) von Voxelotor im Plasma
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
AUC0-Last wurde unter Verwendung der linearen/logarithmischen Trapezregel berechnet.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC) von Zeit 0 bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-Last) von Voxelotor in RBC
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
AUC0-Last wurde unter Verwendung der linearen/logarithmischen Trapezregel berechnet.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Fläche unter der Konzentrationskurve (AUC) ab Zeit 0 extrapoliert in Unendlichkeit (AUC0-Inf) von Voxelotor im Plasma
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
AUC0-Inf wurde als AUCT + CT/Lambdaz berechnet, wobei Auct = Fläche unter der Konzentrationszeitkurve zum festgelegten Zeitpunkt die letzte quantifizierbare Konzentration für Plasma ist und Lambdaz die Eliminierungsratekonstante ist.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Fläche unter der Konzentrationskurve (AUC) ab Zeit 0 extrapoliert auf Unendlichkeit (AUC0-Inf) von Voxelotor in RBC
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
AUC0-Inf wurde als AUCT + CT/Lambdaz berechnet, wobei Auct = Fläche unter der Konzentrationszeitkurve zum festgelegten Zeitpunkt die letzte quantifizierbare Konzentration ist und Lambdaz die Eliminierungsrate-Konstante ist.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Zeit, zu der Cmax beobachtet wurde (Tmax) für Voxelotor im Vollblut
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Zeit, zu der Cmax beobachtet wurde (Tmax) für Voxelotor im Plasma
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Zeit, zu der CMAX (TMAX) für Voxelotor in RBC beobachtet wurde
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Klemme Elimination Halbwertszeit (T1/2) für Voxelotor im Vollblut
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
T1/2 war die Zeit, die für die Arzneimittelkonzentration gemessen wurde, um um die Hälfte abzunehmen.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Halbwertszeit der Klemme (T1/2) für Voxelotor im Plasma
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
T1/2 war die Zeit, die für die Arzneimittelkonzentration gemessen wurde, um um die Hälfte abzunehmen.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Halbwertszeit der Klemme (T1/2) für Voxelotor in RBC
Zeitfenster: Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
T1/2 war die Zeit, die für die Arzneimittelkonzentration gemessen wurde, um um die Hälfte abzunehmen.
Vordosis 2, 8, 24, 48, 96, 168 und 336 Stunden nach der Dosis
Teil A: Prozentsatz Hämoglobin (HB) Belegung
Zeitfenster: 15 Tage

Die prozentuale Hämoglobinbelegung (% HB -Belegung) bezieht sich auf den Prozentsatz der Hämoglobinmoleküle in roten Blutkörperchen, die verpflichtet waren, Arzneimittel zu untersuchen. Die Konzentration von Voxelotor in Vollblut und Plasma wurde verwendet, um die %HB -Belegung zu berechnen. Die prozentuale HB -Belegung innerhalb von RBCs wurde unter Verwendung der Formel geschätzt:

([Konzentration von Voxelotor im Vollblut- {1-Hematokrit}]*[Voxelotorkonzentration im Plasma/Hämatokrit])/5000*100.
15 Tage
Teil B: Prozentsatz der Tage mit SCD -Symptomverschließung während der ersten 24 Wochen der Behandlung
Zeitfenster: Vom Tag 1 bis zu 24 Wochen
SCD-Symptome wurden unter Verwendung des Patienten gemeldetes Ergebnis (PRO), Schweregrad der Sichelzellenerkrankung (SCDSM) gemessen, der ein selbstverwalteter Fragebogen von SCD-Kernsymptomen, einschließlich Schmerzschwere, Frequenz und Typ, sowie Müdigkeit und mentale Schärfe, auf einer 4-Punkte-Ansprechskala, die täglich mit einem Handheld-elektronischen Gerät abgeschlossen wurde, mit einem Handheld-Elektronikgerät mit einem Handheld-Elektronikgerät mit einem Handheld-Gerät mit einem Handheld-Gerät mit einem Handheld-Gerät war.
Vom Tag 1 bis zu 24 Wochen
Teil B: Wechseln Sie von der Grundlinie zu Woche 21 auf 24 im Schweregrad der Sichelzellenerkrankung (SCDSM) Total Symptom Score (TSS)
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 21 bis 24
Das SCDSM war ein selbstverwalteter 9-Punkte-Fragebogen von SCD-Kernsymptomen, einschließlich Schmerzschwere, Häufigkeit und Typ sowie Müdigkeit und geistige Schärfe, auf einer 4-Punkte-Reaktionsskala mit einer Reichweite von 0 (stark nicht zustimmen) bis 4 (stark zustimmen), die täglich mit einem Handheld-Elektronikgerät von den Teilnehmern abgeschlossen wurde. TSS wurde als Summe des 9-Punkte-Fragebogens berechnet, der auf eine 100-Punkte-Skala mit einem Bereich von 0 (keine Symptome) bis 100 (schwerste Symptome) skaliert war. Baseline TSS war während des Screening-Zeitraums der Durchschnitt des Nicht-Missing-Scores. Der Durchschnitt der Änderung gegenüber dem Ausgangswert im SCDSM-TSS-Wert für den 4-wöchigen Zeitraum (Woche 21 bis 24) wird gemeldet.
Grundlinie, Wochen 21 bis 24
Teil B: prozentuale Veränderung von Ausgangswert zu Wochen 12 und 24 in Laktat -Dehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 12 und 24
Grundlinie, Wochen 12 und 24
Teil B: Prozent wechseln sich von Ausgangswert zu den Wochen 12 und 24 in indirekten Bilirubin
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 12 und 24
Grundlinie, Wochen 12 und 24
Teil B: Prozent wechseln sich von Ausgangswert zu den Wochen 12 und 24 in prozentualen Retikulozyten
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 12 und 24
Grundlinie, Wochen 12 und 24
Teil B: Cmax von Voxelotor in Vollblut und Plasma
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis, 2, 8, 24 Stunden nach der Dosis), Vordosi
Tag 1 (Vordosis, 2, 8, 24 Stunden nach der Dosis), Vordosi
Teil B: Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC) ab Zeit 0 extrapoliert auf Unendlichkeit (AUC0-Inf) von Voxelotor für Vollblut und Plasma
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis, 2, 8, 24 Stunden nach der Dosis), Vordosi
AUC0-Inf wurde als AUCT + CT/Lambdaz berechnet, wobei Auct = Fläche unter der Konzentrationszeitkurve zum festgelegten Zeitpunkt die letzte quantifizierbare Konzentration ist und Lambdaz die Eliminierungsrate-Konstante ist.
Tag 1 (Vordosis, 2, 8, 24 Stunden nach der Dosis), Vordosi
Teil B: Klemme Elimination Halbwertszeit von Voxelotor für Plasma und Vollblut
Zeitfenster: Tag 1 (Vordosis, 2, 8, 24 Stunden nach der Dosis), Vordosi
T1/2 war die Zeit, die für die Arzneimittelkonzentration gemessen wurde, um um die Hälfte abzunehmen.
Tag 1 (Vordosis, 2, 8, 24 Stunden nach der Dosis), Vordosi
Teil B: Akkumulationsverhältnis (RAC) von Voxelotor für Plasma und Vollblut
Zeitfenster: Tag 1 (0 bis 24 Stunden nach der Dosis) und Tag 28 (0 bis 24 Stunden nach der Dosis)
Das Akkumulationsverhältnis wurde als Verhältnis der Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von Zeit von 0 bis 24 Stunden (AUC0-24) im stationären Zustand (Tag 28) bis AUC0-24 am Tag 1 berechnet.
Tag 1 (0 bis 24 Stunden nach der Dosis) und Tag 28 (0 bis 24 Stunden nach der Dosis)
Teil B: prozentuale Hämoglobinbelegung
Zeitfenster: Tag 28

Die prozentuale Hämoglobinbelegung (% HB -Belegung) bezieht sich auf den Prozentsatz der Hämoglobinmoleküle in roten Blutkörperchen, die verpflichtet waren, Arzneimittel zu untersuchen. Die Konzentration von Voxelotor in Vollblut und Plasma wurde verwendet, um die %HB -Belegung zu berechnen. Die prozentuale HB -Belegung innerhalb von RBCs wurde unter Verwendung der Formel geschätzt:

([Konzentration von Voxelotor im Vollblut- {1-Hematokrit}]*[Voxelotorkonzentration im Plasma/Hämatokrit])/5000*100.
Tag 28
Teil B: Wechseln Sie von der Grundlinie zu Woche 12 und 24 im zerebralen Blutfluss
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 12 und 24
Der zerebrale Blutfluss wurde unter Verwendung der TCD -Sonographie gemessen. Es wird angegeben, dass eine Änderung von der Ausgangswert im zerebralen Blutfluss gemessen wird, die durch Tamm -TCD -Geschwindigkeit gemessen wird.
Grundlinie, Wochen 12 und 24
Teil C: Wechseln Sie von Ausgangswert zu Wochen 24 und 48 in Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
TEIL C: Prozentwechsel von Ausgangswert zu Wochen 24 und 48 in LDH
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil C: prozentuale Veränderung von Ausgangswert zu Wochen 24 und 48 in indirektem Bilirubin
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil C: prozentuale Veränderung von Ausgangswert zu Wochen 24 und 48 prozentualen Retikulozyten
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil C: Wechseln Sie von der Grundlinie zu Woche 24 im zerebralen Blutfluss
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der zerebrale Blutfluss wurde unter Verwendung der TCD -Sonographie gemessen. Es wird angegeben, dass eine Änderung von der Ausgangswert im zerebralen Blutfluss gemessen wird, die durch Tamm -TCD -Geschwindigkeit gemessen wird.
Baseline, Woche 24
Teil C: Zeit für die anfängliche Hämoglobinantwort
Zeitfenster: Von der ersten Dosis der Studienbehandlung (Tag 1) bis zur Woche 48
Die Zeit bis zur anfänglichen HB -Reaktion wurde als die Zeit von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis zum ersten Auftreten einer Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Hb> 1 Gramm pro Deziliter (G/DL) definiert.
Von der ersten Dosis der Studienbehandlung (Tag 1) bis zur Woche 48
Teil C: Cmax von Voxelotor für Plasma und Vollblut
Zeitfenster: Tag 1 (15 Minuten bis 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 und 48
Tag 1 (15 Minuten bis 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 und 48
Teil C: Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC) ab Zeit 0 extrapoliert auf Unendlichkeit (AUC0-Inf) von Voxelotor für Vollblut und Plasma
Zeitfenster: Tag 1 (15 Minuten bis 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 und 48
AUC0-Inf wurde als AUCT + CT/Lambdaz berechnet, wobei Auct = Fläche unter der Konzentrationszeitkurve zum festgelegten Zeitpunkt die letzte quantifizierbare Konzentration ist und Lambdaz die Eliminierungsrate-Konstante ist.
Tag 1 (15 Minuten bis 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 und 48
Teil C: Klemme Elimination Halbwertszeit (T1/2) von Voxelotor für Vollblut und Plasma
Zeitfenster: Tag 1 (15 Minuten bis 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 und 48
T1/2 war die Zeit, die für die Arzneimittelkonzentration gemessen wurde, um um die Hälfte abzunehmen.
Tag 1 (15 Minuten bis 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 und 48
Teil C: prozentuale Hämoglobinbelegung von Voxelotor
Zeitfenster: Tag 28

Die prozentuale Hämoglobinbelegung (% HB -Belegung) bezieht sich auf den Prozentsatz der Hämoglobinmoleküle in roten Blutkörperchen, die verpflichtet waren, Arzneimittel zu untersuchen. Die Konzentration von Voxelotor in Vollblut und Plasma wurde verwendet, um die %HB -Belegung zu berechnen. Die prozentuale HB -Belegung innerhalb von RBCs wurde unter Verwendung der Formel geschätzt:

([Konzentration von Voxelotor im Vollblut- {1-Hematokrit}]*[Voxelotorkonzentration im Plasma/Hämatokrit])/5000*100.
Tag 28
Teil C: Prozentsatz der Teilnehmer mit normaler Transkranial -Doppler (TCD) Flussgeschwindigkeit in Woche 48
Zeitfenster: Woche 48
Die normale TCD-Flussgeschwindigkeit wurde als <170 Zentimeter pro Sekunde (cm/s) durch nicht-immaginierte TCD oder <155 cm/s durch Abbildung transkranieller Doppler (TCDI) angesehen. Prozentsatz der Teilnehmer mit normaler TCD -Flussgeschwindigkeit in Woche 48 durch die TCD -Gruppe (d. H. Die normale TCD -Basislinie -TCD [<170 cm/s] und die konditionelle Basis -TCD [> = 170 cm/s] wird angegeben.
Woche 48
Teil C: annualisierte Inzidenzrate von Vaso-Occlusive-Krise (VOC) -Events (VOC)
Zeitfenster: Bis zur Woche 48
Die VOC -Ereignisse umfassten bevorzugte Begriffe der Sichelzellenanämie mit Krise, akutem Brustsyndrom, Nekrotisierung und Lungenentzündung. Die annualisierte Inzidenzrate wurde als Gesamtzahl der Ereignisse berechnet, die durch die gesamten Personenjahre geteilt wurden. Gesamtjahre = Summe der Teilnehmerbehandlungsperiode in Jahren, die die Zeit von der ersten Dosis bis zur letzten Dosis abdeckte.
Bis zur Woche 48
Teil C: annualisierte Inzidenzrate von Schlaganfallereignissen
Zeitfenster: Bis zur Woche 48
Die annualisierte Inzidenzrate wurde als Gesamtzahl der Ereignisse berechnet, die durch die gesamten Personenjahre geteilt wurden. Gesamtjahre = Summe der Teilnehmerbehandlungsperiode in Jahren, die die Zeit von der ersten Dosis bis zur letzten Dosis abdeckte.
Bis zur Woche 48
Teil D: Cmax von Voxelotor für Plasma und Vollblut
Zeitfenster: Tag 1 (jederzeit zwischen 15 Minuten und 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 2, 8, 12, 16, 24, 36 und 48
Tag 1 (jederzeit zwischen 15 Minuten und 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 2, 8, 12, 16, 24, 36 und 48
Teil D: Fläche unter der Konzentrationskurve (AUC) ab Zeit 0 extrapoliert auf Unendlichkeit (AUC0-Inf) von Voxelotor für Plasma und Vollblut
Zeitfenster: Tag 1 (jederzeit zwischen 15 Minuten und 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 2, 8, 12, 16, 24, 36 und 48
AUC0-Inf wurde als AUCT + CT/Lambdaz berechnet, wobei Auct = Fläche unter der Konzentrationszeitkurve zum festgelegten Zeitpunkt die letzte quantifizierbare Konzentration ist und Lambdaz die Eliminierungsrate-Konstante ist.
Tag 1 (jederzeit zwischen 15 Minuten und 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 2, 8, 12, 16, 24, 36 und 48
Teil D: T1/2 von Voxelotor für Plasma und Vollblut
Zeitfenster: Tag 1 (jederzeit zwischen 15 Minuten und 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 2, 8, 12, 16, 24, 36 und 48
T1/2 war die Zeit, die für die Arzneimittelkonzentration gemessen wurde, um um die Hälfte abzunehmen.
Tag 1 (jederzeit zwischen 15 Minuten und 2 Stunden nach der Dosis), Vordosis in den Wochen 2, 8, 12, 16, 24, 36 und 48
Teil D: prozentuale Hämoglobinbelegung
Zeitfenster: Tag 28

Die prozentuale Hämoglobinbelegung (% HB -Belegung) bezieht sich auf den Prozentsatz der Hämoglobinmoleküle in roten Blutkörperchen, die verpflichtet waren, Arzneimittel zu untersuchen. Die Konzentration von Voxelotor in Vollblut und Plasma wurde verwendet, um die %HB -Belegung zu berechnen. Die prozentuale HB -Belegung innerhalb von RBCs wurde unter Verwendung der Formel geschätzt:

([Konzentration von Voxelotor im Vollblut- {1-Hematokrit}]*[Voxelotorkonzentration im Plasma/Hämatokrit])/5000*100.
Tag 28
Teil D: Wechseln Sie von Ausgangswert zu Wochen 24 und 48 in Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil D: Prozent wechseln von Ausgangswert zu Wochen 24 und 48 in LDH
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil D: Prozent wechseln von Grundlinien zu Wochen 24 und 48 in indirekten Bilirubin
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil D: Prozent wechseln sich von Ausgangswert zu Wochen 24 und 48 in Retikulozyten.
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil D: Zeit bis zur anfänglichen Hämoglobinantwort
Zeitfenster: Von der ersten Dosis der Studienbehandlung (Tag 1) bis zur Woche 48
Zeit bis zur anfänglichen HB -Reaktion, definiert als die Zeit von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis zum ersten Auftreten einer Änderung von der Ausgangswert in Hb> 1 g/dl.
Von der ersten Dosis der Studienbehandlung (Tag 1) bis zur Woche 48
Teil D: annualisierte Inzidenzrate von VOC -Ereignissen
Zeitfenster: Bis zur Woche 48
Die VOC -Ereignisse umfassten bevorzugte Begriffe von "Sichelzellenanämie mit Krise", "akutes Brustsyndrom", "Lungenentzündung Nekrotising" und "Lungenentzündung". Die annualisierte Inzidenzrate wurde als Gesamtzahl der Ereignisse berechnet, die durch die gesamten Personenjahre geteilt wurden. Gesamtjahre = Summe der Teilnehmerbehandlungsperiode in Jahren, die die Zeit von der ersten Dosis bis zur letzten Dosis abdeckte.
Bis zur Woche 48
Teil D: annualisierte Inzidenzrate von Schlaganfallereignissen
Zeitfenster: Bis zur Woche 48
Die annualisierte Inzidenzrate wurde als Gesamtzahl der Ereignisse berechnet, die durch die gesamten Personenjahre geteilt wurden. Gesamtjahre = Summe der Teilnehmerbehandlungsperiode in Jahren, die die Zeit von der ersten Dosis bis zur letzten Dosis abdeckte.
Bis zur Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Mitarbeiter

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juli 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GBT440-007
  • C5341020 (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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