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Estudio para evaluar el efecto de GBT440 en pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes (HOPE)

29 de abril de 2024 actualizado por: Pfizer

Un estudio de fase 2a, abierto, de dosis única y múltiple para evaluar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y el efecto del tratamiento de GBT440 en participantes pediátricos con enfermedad de células falciformes

Este estudio consta de cuatro partes, Partes A, B, C y D.

  • La Parte A es un estudio farmacocinético (PK) de dosis única en participantes pediátricos con enfermedad de células falciformes de 6 a 17 años.
  • La Parte B es un estudio de dosis múltiples, seguridad, exploración, eficacia y farmacocinética en participantes adolescentes con enfermedad de células falciformes de 12 a 17 años.
  • La Parte C es un estudio farmacocinético, de seguridad, tolerabilidad y de dosis múltiples, que incluye la evaluación de los efectos hematológicos y el efecto sobre la velocidad de flujo de TCD de voxelotor en participantes pediátricos con enfermedad de células falciformes de 4 a 17 años.
  • La Parte D es un estudio de dosis múltiples, seguridad, tolerabilidad y PK, que examina los efectos hematológicos de voxelotor en participantes pediátricos con enfermedad de células falciformes de 6 meses a < 4 años.

Descripción general del estudio

Estado

Suspendido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

148

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Brentwood, California, Estados Unidos, 94513
        • Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • UCSF Benioff Children's Hospital Walnut Creek
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
        • Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
      • Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
        • St. Jude Affiliate Clinic at Our Lady of the Lake Children's Health
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Robert Wood Johnson University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • ECU Physicians
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital - Pharmaceutical Services
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Líbano
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Líbano
        • Nini Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospital, NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos con homocigosis de hemoglobina SS (HbSS) o talasemia de hemoglobina S beta0 (HbS β0thal)

  • Años:

    • Parte A - 6 a 17 años de edad
    • Parte B - 12 a 17 años de edad
    • Parte C - 4 a 17 años de edad
    • Parte D - 6 meses a

  • Terapia con hidroxiurea (HU):

    • Partes A, B y C: se puede inscribir a un participante que toma hidroxiurea (HU) si la dosis se ha mantenido estable durante al menos 3 meses sin necesidad anticipada de ajuste de dosis durante el estudio y sin signos de toxicidad hematológica.
    • Parte D: se puede inscribir a un participante que toma HU si la dosis se ha mantenido estable durante al menos 1 mes. Se permite la titulación a la dosis máxima tolerada (MTD) durante el estudio.

  • Hemoglobina (HB):

    • Parte A - Sin restricción
    • Partes B, C y D - Hb ≤ 10,5 g/dL
  • Solo para la Parte C: los participantes de 12 a 17 años deben tener una velocidad TCD de ≥ 140 cm/seg medida en cualquier momento durante la selección.

Criterio de exclusión:

  • Cualquiera de los siguientes que requieran atención médica dentro de los 14 días posteriores a la firma del Formulario de Consentimiento Informado (ICF):

    • Crisis vaso-oclusiva (COV)
    • Síndrome torácico agudo (SCA)
    • Crisis de secuestro esplénico
    • dactilitis
  • Requiere terapia transfusional crónica.
  • Antecedentes de ictus o cumplimiento de los criterios para la profilaxis primaria de ictus (antecedentes de dos mediciones de TCD ≥ 200 cm/s por TCD sin imágenes o ≥ 185 cm/s por TCDi).
  • Transfusión dentro de los 30 días anteriores a la firma del ICF

Criterios de exclusión solo para la Parte D:

  • Peso corporal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Voxelotor

Sujetos que recibirán una dosis oral diaria de voxelotor según la Parte (A, B, C o D) en la que participe el sujeto:

  • Parte A: Sujetos que recibirán una dosis oral diaria de voxelotor durante 1 día (dosis única)
  • Parte B: Sujetos que recibirán una dosis oral diaria de voxelotor durante un máximo de 24 semanas (dosis múltiple)
  • Parte C: Sujetos que recibirán una dosis oral diaria de voxelotor durante un máximo de 48 semanas (dosis equivalente de 1500 mg o 1500 mg)
  • Parte D: Sujetos que recibirán una dosis oral diaria de voxelotor durante un máximo de 48 semanas (dosis equivalente a 1500 mg)
Droga: Voxelotor
  • Parte A: Voxelotor se administrará en forma de cápsulas o comprimidos orales
  • Parte B: Voxelotor se administrará en forma de cápsulas o comprimidos orales
  • Parte C: Voxelotor se administrará en forma de comprimidos orales dispersables o polvo para suspensión oral.
  • Parte D: Voxelotor se administrará como comprimidos orales dispersables o polvo para suspensión oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: perfil farmacocinético de voxelotor, incluida la concentración máxima
Periodo de tiempo: Predosis al día 15
Concentración máxima observada (Cmax), área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUC0-last), y área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero extrapolada al infinito (AUC0-inf) de voxelotor en sangre total
Predosis al día 15
Parte A: perfil farmacocinético de voxelotor, incluido el tiempo necesario para alcanzar la concentración máxima
Periodo de tiempo: Predosis al día 15
Concentración máxima observada (Cmax), área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUC0-last), y área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero extrapolada al infinito (AUC0-inf) de voxelotor en sangre total
Predosis al día 15
Parte A: perfil farmacocinético de voxelotor, incluida la concentración total del fármaco a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Predosis al día 15
Concentración máxima observada (Cmax), área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUC0-last), y área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero extrapolada al infinito (AUC0-inf) de voxelotor en sangre total
Predosis al día 15
Parte B: Cambio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en Hb
Línea de base a la semana 24
Parte C: cambio en el flujo sanguíneo cerebral medido por la velocidad TAMM TCD
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Cambio desde el inicio hasta las semanas 12 y 24 en el flujo sanguíneo cerebral medido por la media promediada en el tiempo de la velocidad TCD máxima (TAMM)
Línea de base a la semana 48
Parte D: Eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Los participantes serán monitoreados durante todo el estudio en busca de EA, desde el momento en que se obtiene el consentimiento informado hasta la visita de EOS. El investigador evaluará la gravedad, la intensidad y la relación de cada EA con el producto en investigación.
Línea de base a la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03
Periodo de tiempo: Días 1 - 15
Días 1 - 15
Parte B: efecto de dosis múltiples en medidas clínicas de hemólisis
Periodo de tiempo: Día 1 - Semana 24
Día 1 - Semana 24
Parte B: perfil farmacocinético de voxelotor, incluida la concentración máxima
Periodo de tiempo: Predosis a la semana 24
Predosis a la semana 24
Parte B: perfil farmacocinético de voxelotor, incluido el tiempo necesario para alcanzar la concentración máxima
Periodo de tiempo: Predosis a la semana 24
Predosis a la semana 24
Parte B: perfil farmacocinético de voxelotor, incluida la concentración total del fármaco a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Predosis a la semana 24
Predosis a la semana 24
Parte C: efecto de dosis múltiples en medidas clínicas de hemólisis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Parte C: cambio en el flujo sanguíneo cerebral medido por la velocidad TAMM TCD
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Línea de base a la semana 24
Parte C: Tiempo hasta la respuesta inicial de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Cambio desde el inicio en Hb > 1g/dL
Línea de base a la semana 48
Parte C: perfil farmacocinético de voxelotor, incluido el porcentaje de ocupación de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Línea de base a la semana 48
Parte C: Proporción de participantes con velocidad de flujo TCD normal
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Línea de base a la semana 48
Parte C: Incidencia de accidente cerebrovascular y VOC
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Línea de base a la semana 48
Parte D: perfil farmacocinético de voxelotor, incluido el porcentaje de ocupación de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Línea de base a la semana 48
Parte D: Cambio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Parte D: Cambio en la lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Parte D: Cambio en la bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Parte D: cambio en el recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Línea de base hasta la semana 24 y la semana 48
Parte D: Tiempo hasta la respuesta inicial de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Cambio desde el inicio en Hb > 1g/dL
Línea de base a la semana 48
Parte D: Incidencia de accidente cerebrovascular y VOC
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Línea de base a la semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Colaboradores

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de julio de 2016

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

20 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de julio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de julio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

1 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

30 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GBT440-007
  • C5341020 (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a datos individuales no identificados de los participantes y a documentos del estudio relacionados (p. ej. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) previa solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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