Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ GBT440 na pediatrię z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HOPE-KIDS)

13 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarte badanie fazy 2a z pojedynczą i wielokrotną dawką w celu oceny farmakokinetyki, bezpieczeństwa, tolerancji i efektu leczenia GBT440 u uczestników pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Niniejsze opracowanie składa się z czterech części, części A, B, C i D.

  • Część A to badanie farmakokinetyczne (PK) pojedynczej dawki u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 6 do 17 lat.
  • Część B to wielokrotne dawkowanie, badanie bezpieczeństwa, eksploracyjne, skuteczności i farmakokinetyki u nastoletnich uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 12 do 17 lat.
  • Część C to badanie dotyczące wielokrotnych dawek, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki, które obejmuje ocenę skutków hematologicznych i wpływu na prędkość przepływu TCD wokselotoru u uczestników pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 4 do 17 lat.
  • Część D to badanie dotyczące wielokrotnych dawek, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki, w którym ocenia się hematologiczne działanie wokselotoru u uczestników pediatrycznych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 6 miesięcy do < 4 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

147

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Liban
        • Nini Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Brentwood, California, Stany Zjednoczone, 94513
        • Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70809
        • Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London Hospital, NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z homozygotyczną hemoglobiną SS (HbSS) lub talasemią hemoglobiny S beta0 (HbS β0thal)

  • Wiek:

    • Część A - od 6 do 17 lat
    • Część B - od 12 do 17 lat
    • Część C - od 4 do 17 lat
    • Część D - 6 miesięcy do

  • Terapia hydroksymocznikiem (HU):

    • Części A, B i C: Uczestnik przyjmujący hydroksymocznik (HU) może zostać włączony, jeśli jego dawka była stabilna przez co najmniej 3 miesiące, bez przewidywanej potrzeby dostosowania dawki w trakcie badania i bez oznak toksyczności hematologicznej.
    • Część D: Uczestnik przyjmujący HU może zostać zapisany, jeśli dawka była stabilna przez co najmniej 1 miesiąc. Podczas badania dozwolone jest miareczkowanie do maksymalnej tolerowanej dawki (MTD).

  • Hemoglobina (HB):

    • Część A - Bez ograniczeń
    • Części B, C i D - Hb ≤ 10,5 g/dl
  • Tylko dla części C: Uczestnicy w wieku od 12 do 17 lat muszą mieć prędkość TCD ≥ 140 cm/s mierzoną w dowolnym momencie podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda z poniższych sytuacji wymagająca pomocy medycznej w ciągu 14 dni od podpisania formularza świadomej zgody (ICF):

    • Kryzys naczyniowo-okluzyjny (VOC)
    • Zespół ostrej klatki piersiowej (ACS)
    • Kryzys sekwestracji śledziony
    • zapalenie palców
  • Wymaga przewlekłej transfuzji
  • Udar mózgu w wywiadzie lub spełnienie kryteriów pierwotnej profilaktyki udaru (historia dwóch pomiarów TCD ≥ 200 cm/s za pomocą TCD bez obrazowania lub ≥ 185 cm/s za pomocą TCDi).
  • Transfuzja w ciągu 30 dni przed podpisaniem ICF

Kryteria wykluczenia tylko dla części D:

  • Masy ciała

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wokselotor

Pacjenci otrzymujący codziennie doustne dawki wokselotoru, zgodnie z którą częścią (A, B, C lub D), pacjent uczestniczy w:

  • Część A: Pacjenci otrzymujący codziennie doustne dawki wokselotoru przez 1 dzień (dawka pojedyncza)
  • Część B: Pacjenci otrzymujący codziennie doustne dawki wokselotoru przez okres do 24 tygodni (dawka wielokrotna)
  • Część C: Pacjenci otrzymujący codziennie doustne dawki wokselotoru przez okres do 48 tygodni (dawka równoważna 1500 mg lub 1500 mg)
  • Część D: Pacjenci otrzymujący codziennie doustne dawki wokselotoru przez okres do 48 tygodni (dawka równoważna 1500 mg)
Lek: Wokselotor
  • Część A: Voxelotor będzie podawany w postaci kapsułek lub tabletek doustnych
  • Część B: Voxelotor będzie podawany w postaci kapsułek lub tabletek doustnych
  • Część C: Voxelotor będzie podawany w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej lub proszku do sporządzania zawiesiny doustnej
  • Część D: Voxelotor będzie podawany w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej lub proszku do sporządzania zawiesiny doustnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Maksymalne stężenie (CMAX) wokselotoru we pełnej krwi
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od 0 do czasu ostatniego kwantyfikowalnego stężenia (AUC0-Last) wokselotoru we krwi pełnej krwi
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
AUC0-Last obliczono za pomocą reguły trapezu liniowego/logu.
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od czasu 0 ekstrapolowany do nieskończoności (AUC0-INF) wokselotoru we krwi pełnej
Ramy czasowe: Dawka przed dawką, 2, 8, 24, 48, 96 168 i 336 godzin po dawce
AUC0-INF obliczono jako Auct + CT/Lambdaz, gdzie Auct = powierzchnia pod krzywą czasu stężenia w wyznaczonym czasie, CT jest ostatnim ustalonym kwantyfikowalnym stężeniem dla pełnej krwi i stałej szybkości eliminacji.
Dawka przed dawką, 2, 8, 24, 48, 96 168 i 336 godzin po dawce
Część B: Zmiana z wartości wyjściowej na 24 tydzień w poziomie hemoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Linia bazowa, 24 tydzień
Część C: Zmiana z wartości wyjściowej na 48 tygodnia w mózgowym przepływie krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 48
Ogrólny przepływ krwi mierzono za pomocą subpllera przezczaszkowego (TCD). Zgłasza się od wartości wyjściowej w mózgowym przepływie krwi, mierzonej przez średnią średnią prędkości TCD maksymalnej (TAMM).
Linia bazowa, tydzień 48
Część D: Liczba uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi (TEAES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od początku badania leczenia do 28 dni po przerwaniu leczenia badawczego (do 52 tygodni)
Zdarzenie niepożądane (AE) zostało zdefiniowane jako każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika przeprowadzonego produktu farmaceutycznego podczas badania klinicznego. Teae zdefiniowano jako AE, który pojawił się na lub po rozpoczęciu badania leku (nieobecności wstępnej leczenia) lub AE, który istniał wstępne leczenie i pogorszył się w leczeniu (w stosunku do stanu wstępnego leczenia) do 28 dni po badaniu przerwania leku. SAE był dowolnym AE, który zaowocował dowolnym z następujących wyników: śmierć, zagrażanie życiu niepożądanemu doświadczeniom, hospitalizacji szpitalnej lub przedłużeniu istniejącej hospitalizacji, uporczywej lub znacznej niepełnosprawności lub niezdolności, wrodzonej wady anomalii lub wrodzenia, innych ważnych wydarzeń medycznych. AES sklasyfikowano jako związane ze SCD i związane z SCD.
Od początku badania leczenia do 28 dni po przerwaniu leczenia badawczego (do 52 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Maksymalne stężenie (CMAX) wokselotoru w osoczu
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Maksymalne stężenie (CMAX) wokselotoru w czerwonych krwinkach (RBC)
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od 0 do czasu ostatniego ustalenia kwantyfikowalnego (AUC0-Last) wokselotoru w osoczu
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
AUC0-Last obliczono za pomocą reguły trapezu liniowego/logu.
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od czasu 0 do czasu ostatniego ustalenia kwantyfikowalnego (AUC0-Last) wokselotoru w RBC
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
AUC0-Last obliczono za pomocą reguły trapezu liniowego/logu.
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od czasu 0 ekstrapolowany do nieskończoności (AUC0-Inf) wokselotoru w osoczu
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
AUC0-INF obliczono jako Auct + CT/Lambdaz, gdzie Auct = powierzchnia pod krzywą czasu stężenia w wyznaczonym czasie, CT jest ostatnim kwantyfikowalnym stężeniem w osoczu, a Lambdaz jest stałą szybkości eliminacji.
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od czasu 0 ekstrapolowany do nieskończoności (AUC0-INF) wokselotoru w RBC
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
AUC0-INF obliczono jako Auct + CT/Lambdaz, gdzie Auct = powierzchnia pod krzywą czasu stężenia w wyznaczonym czasie, CT jest ostatnim ustalonym kwantyfikowalnym stężeniem, a Lambdaz jest stałą szybkości eliminacji.
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Czas, w którym zaobserwowano CMAX (TMAX) dla wokselotoru we krwi pełnej
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Czas, w którym zaobserwowano CMAX (TMAX) dla wokselotoru w osoczu
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Czas, w którym zaobserwowano CMAX (TMAX) dla wokselotoru w RBC
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Okres półtrwania eliminacji końcowej (T1/2) dla wokselotoru we krwi pełnej
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
T1/2 był czasem mierzonym dla stężenia leku zmniejszającego się o połowę.
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Okres półtrwania eliminacji końcowej (T1/2) dla wokselotoru w osoczu
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
T1/2 był czasem mierzonym dla stężenia leku zmniejszającego się o połowę.
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Okres półtrwania eliminacji końcowej (T1/2) dla wokselotoru w RBC
Ramy czasowe: Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
T1/2 był czasem mierzonym dla stężenia leku zmniejszającego się o połowę.
Pre-Dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 i 336 godzin po dawce
Część A: Procent hemoglobiny (HB)
Ramy czasowe: 15 dni

Procentowe obłożenie hemoglobiny (% HB obłożenie) odnosi się do odsetka cząsteczek hemoglobiny w czerwonych krwinkach, które były związane z badaniem leku. Stężenie wokselotoru we krwi pełnej i osoczu zastosowano do obliczenia %HB. Procent obłożenia HB w ramach RBC oszacowano przy użyciu wzoru:

([Stężenie wokselotoru w pełnej krwi {1-hematokryt}]*[Stężenie wokselotoru w osoczu/hematokrycie])/5000*100.
15 dni
Część B: Procent dni z zaostrzeniem objawów SCD w ciągu pierwszych 24 tygodni leczenia
Ramy czasowe: Od 1 do 24 tygodni
Objawy SCD mierzono za pomocą zgłoszonego przez pacjenta wyniku (PRO), miernika ciężkości choroby sierpowatej (SCDSM), która była samozadowoleniem 9-elementowym kwestionariuszem objawów rdzeniowych SCD, w tym nasilenia bólu, częstotliwości i rodzaju, a także zmęczenia i ostrości psychicznej, w 4-punktowej skali odpowiedzi, która została zakończona codziennie przy użyciu ręcznego urządzenia elektronicznego przez uczestników.
Od 1 do 24 tygodni
Część B: Zmiana od wartości wyjściowej na tydzień 21 do 24 w miarę nasilenia choroby sierpowatej (SCDSM) Całkowity wynik objawów (TSS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie od 21 do 24
SCDSM był samozwańczym 9-elementowym kwestionariuszem objawów rdzeniowych SCD, w tym nasilenia bólu, częstotliwości i rodzaju, a także zmęczenia i ostrości psychicznej, w 4-punktowej skali odpowiedzi z zakresem 0 (zdecydowanie się nie zgadzam) do 4 (zdecydowanie się zgadzam), które zostało zakończone codziennie przy użyciu urządzenia elektronicznego przez uczestników. TSS obliczono jako sumę 9-elementowych wyników kwestionariusza skalowanych do 100-punktowej skali z zakresem 0 (bez objawów) do 100 (najcięższe objawy). Wyjściowe TSS było średnią wyniku nie przetaczania w okresie badań przesiewowych. Zgłaszana jest średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku SCDSM TSS w okresie 4 tygodni (tydzień 21–24).
Linia bazowa, tygodnie od 21 do 24
Część B: Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 12 i 24 w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 12 i 24
Linia bazowa, tygodnie 12 i 24
Część B: Zmiana procentowa z wartości wyjściowej na 12 i 24 w pośredniej bilirubinie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 12 i 24
Linia bazowa, tygodnie 12 i 24
Część B: Zmiana procentowa z wartości wyjściowej na 12 i 24 w procentowych retikulocytach
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 12 i 24
Linia bazowa, tygodnie 12 i 24
Część B: Cmax wokselotoru we pełnej krwi i osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka przed dawką, 2, 8, 24 godziny po dawce), dawka przed 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Dzień 1 (dawka przed dawką, 2, 8, 24 godziny po dawce), dawka przed 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Część B: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od czasu 0 ekstrapolowany do nieskończoności (AUC0-INF) wokselotoru dla pełnej krwi i osocza
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka przed dawką, 2, 8, 24 godziny po dawce), dawka przed 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
AUC0-INF obliczono jako Auct + CT/Lambdaz, gdzie Auct = powierzchnia pod krzywą czasu stężenia w wyznaczonym czasie, CT jest ostatnim ustalonym kwantyfikowalnym stężeniem, a Lambdaz jest stałą szybkości eliminacji.
Dzień 1 (dawka przed dawką, 2, 8, 24 godziny po dawce), dawka przed 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Część B: Końcowa okres półtrwania wokselotoru w osoczu i pełnej krwi
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawka przed dawką, 2, 8, 24 godziny po dawce), dawka przed 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
T1/2 był czasem mierzonym dla stężenia leku zmniejszającego się o połowę.
Dzień 1 (dawka przed dawką, 2, 8, 24 godziny po dawce), dawka przed 2, 4, 8, 12, 16, 20 i 24
Część B: Współczynnik akumulacji (RAC) wokselotoru dla osocza i pełnej krwi
Ramy czasowe: Dzień 1 (0 do 24 godzin po dawce) i dzień 28 (0 do 24 godzin po dawce)
Współczynnik akumulacji obliczono jako stosunek powierzchni pod krzywą czasu stężenia od 0 do 24 godzin (AUC0-24) w stanie ustalonym (dzień 28) do AUC0-24 w dniu 1.
Dzień 1 (0 do 24 godzin po dawce) i dzień 28 (0 do 24 godzin po dawce)
Część B: Procent obłożenie hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 28

Procentowe obłożenie hemoglobiny (% HB obłożenie) odnosi się do odsetka cząsteczek hemoglobiny w czerwonych krwinkach, które były związane z badaniem leku. Stężenie wokselotoru we krwi pełnej i osoczu zastosowano do obliczenia %HB. Procent obłożenia HB w ramach RBC oszacowano przy użyciu wzoru:

([Stężenie wokselotoru w pełnej krwi {1-hematokryt}]*[Stężenie wokselotoru w osoczu/hematokrycie])/5000*100.
Dzień 28
Część B: Zmiana z wartości wyjściowej na tydzień 12 i 24 w mózgowym przepływie krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 12 i 24
Ogólny przepływ krwi mierzono za pomocą sonografii TCD. Zgłasza się od wartości wyjściowej w mózgowym przepływie krwi, mierzonej prędkością TAMM TCD.
Linia bazowa, tygodnie 12 i 24
Część C: Zmiana z wartości wyjściowej na 24 i 48 na poziomie hemoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Część C: Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 24 i 48 w LDH
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Część C: Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 24 i 48 w pośredniej bilirubinie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Część C: Zmiana procentowa z wartości wyjściowej na 24 i 48 w procentowych retikulocytach
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Część C: Zmiana od wartości wyjściowej na 24 tydzień w mózgowym przepływie krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Ogólny przepływ krwi mierzono za pomocą sonografii TCD. Zgłasza się od wartości wyjściowej w mózgowym przepływie krwi, mierzonej prędkością TAMM TCD.
Linia bazowa, 24 tydzień
Część C: Czas na początkową odpowiedź hemoglobiny
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leczenia badawczego (dzień 1) do 48 tygodnia
Czas do początkowej odpowiedzi HB zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki badanego leczenia do pierwszego wystąpienia zmiany od wartości wyjściowej w Hb> 1 gram na decylitr (G/DL).
Od pierwszej dawki leczenia badawczego (dzień 1) do 48 tygodnia
Część C: Cmax wokselotoru w osoczu i krwi pełnej
Ramy czasowe: Dzień 1 (15 minut do 2 godzin po dawce), dawka w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 i 48
Dzień 1 (15 minut do 2 godzin po dawce), dawka w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 i 48
Część C: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od czasu 0 ekstrapolowany do nieskończoności (AUC0-INF) wokselotoru dla pełnej krwi i osocza
Ramy czasowe: Dzień 1 (15 minut do 2 godzin po dawce), dawka w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 i 48
AUC0-INF obliczono jako Auct + CT/Lambdaz, gdzie Auct = powierzchnia pod krzywą czasu stężenia w wyznaczonym czasie, CT jest ostatnim ustalonym kwantyfikowalnym stężeniem, a Lambdaz jest stałą szybkości eliminacji.
Dzień 1 (15 minut do 2 godzin po dawce), dawka w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 i 48
Część C: Końcówka końcowa eliminacja (T1/2) wokselotoru dla pełnej krwi i osocza
Ramy czasowe: Dzień 1 (15 minut do 2 godzin po dawce), dawka w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 i 48
T1/2 był czasem mierzonym dla stężenia leku zmniejszającego się o połowę.
Dzień 1 (15 minut do 2 godzin po dawce), dawka w tygodniach 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 i 48
Część C: Procent hemoglobiny obłożenie wokselotoru
Ramy czasowe: Dzień 28

Procentowe obłożenie hemoglobiny (% HB obłożenie) odnosi się do odsetka cząsteczek hemoglobiny w czerwonych krwinkach, które były związane z badaniem leku. Stężenie wokselotoru we krwi pełnej i osoczu zastosowano do obliczenia %HB. Procent obłożenia HB w ramach RBC oszacowano przy użyciu wzoru:

([Stężenie wokselotoru w pełnej krwi {1-hematokryt}]*[Stężenie wokselotoru w osoczu/hematokrycie])/5000*100.
Dzień 28
Część C: Procent uczestników z prędkością przepływu normalnego przezczaszkowego dopplerowego (TCD) w 48 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Normalna prędkość przepływu TCD została uznana za <170 centymetrów na sekundę (cm/s) przez nieobrazowe TCD lub <155 cm/s przez obrazowanie przezczaszające doppler (TCDI). Procent uczestników o normalnej prędkości przepływu TCD w 48 tygodniu według podstawowej grupy TCD (tj. Zgłoszono normalny normalny TCD [<170 cm/s] i wyjściowe warunkowe TCD [> = 170 cm/s].
Tydzień 48
Część C: Współczynnik występowania rocznego zdarzenia kryzysowego wazo
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia
Wydarzenia LZO obejmowały preferowane warunki anemii sierpowatej z kryzysem, zespołem ostrego klatki piersiowej, martwicy zapalenia płuc i zapalenia płuc. Wskaźnik zapadalności rocznej obliczono jako całkowitą liczbę zdarzeń podzielonych przez całe lata osoby. Całkowite lata osoby = suma okresu leczenia uczestników w latach, co obejmowało czas od pierwszej dawki do ostatniej dawki.
Do 48 tygodnia
Część C: Wskaźnik występowania zdarzeń udarowych w rocznej liczbie
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia
Wskaźnik zapadalności rocznej obliczono jako całkowitą liczbę zdarzeń podzielonych przez całe lata osoby. Całkowite lata osoby = suma okresu leczenia uczestników w latach, co obejmowało czas od pierwszej dawki do ostatniej dawki.
Do 48 tygodnia
Część D: Cmax wokselotoru dla osocza i krwi pełnej
Ramy czasowe: Dzień 1 (w dowolnym momencie między 15 minutami do 2 godzin po dawce), przed dawką w tygodniach 2, 8, 12, 16, 24, 36 i 48
Dzień 1 (w dowolnym momencie między 15 minutami do 2 godzin po dawce), przed dawką w tygodniach 2, 8, 12, 16, 24, 36 i 48
Część D: Obszar pod krzywą czasu stężenia (AUC) od czasu 0 ekstrapolowany do nieskończoności (AUC0-INF) wokselotoru w osoczu i krwi pełnej
Ramy czasowe: Dzień 1 (w dowolnym momencie między 15 minutami do 2 godzin po dawce), przed dawką w tygodniach 2, 8, 12, 16, 24, 36 i 48
AUC0-INF obliczono jako Auct + CT/Lambdaz, gdzie Auct = powierzchnia pod krzywą czasu stężenia w wyznaczonym czasie, CT jest ostatnim ustalonym kwantyfikowalnym stężeniem, a Lambdaz jest stałą szybkości eliminacji.
Dzień 1 (w dowolnym momencie między 15 minutami do 2 godzin po dawce), przed dawką w tygodniach 2, 8, 12, 16, 24, 36 i 48
Część D: T1/2 wokselotoru dla osocza i krwi pełnej
Ramy czasowe: Dzień 1 (w dowolnym momencie między 15 minutami do 2 godzin po dawce), przed dawką w tygodniach 2, 8, 12, 16, 24, 36 i 48
T1/2 był czasem mierzonym dla stężenia leku zmniejszającego się o połowę.
Dzień 1 (w dowolnym momencie między 15 minutami do 2 godzin po dawce), przed dawką w tygodniach 2, 8, 12, 16, 24, 36 i 48
Część D: Procent obłożenie hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 28

Procentowe obłożenie hemoglobiny (% HB obłożenie) odnosi się do odsetka cząsteczek hemoglobiny w czerwonych krwinkach, które były związane z badaniem leku. Stężenie wokselotoru we krwi pełnej i osoczu zastosowano do obliczenia %HB. Procent obłożenia HB w ramach RBC oszacowano przy użyciu wzoru:

([Stężenie wokselotoru w pełnej krwi {1-hematokryt}]*[Stężenie wokselotoru w osoczu/hematokrycie])/5000*100.
Dzień 28
Część D: Zmiana z wartości wyjściowej na 24 i 48 na poziomie hemoglobiny
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Część D: Zmiana procentowa z wartości wyjściowej na 24 i 48 w LDH
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Część D: Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 24 i 48 w pośredniej bilirubinie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Część D: Procentowa zmiana z wartości wyjściowej na 24 i 48 w retikulocytach liczy się
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Linia bazowa, tygodnie 24 i 48
Część D: Czas na początkową odpowiedź hemoglobiny
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leczenia badawczego (dzień 1) do 48 tygodnia
Czas na początkową odpowiedź HB, zdefiniowaną jako czas od pierwszej dawki leczenia badanego do pierwszego wystąpienia zmiany od wartości wyjściowej w HB> 1 g/dl.
Od pierwszej dawki leczenia badawczego (dzień 1) do 48 tygodnia
Część D: Współczynnik występowania z wydarzeniami LZO rocznej
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia
Wydarzenia LZO obejmowały preferowane terminy „Niedokrwistość sierpowatą z kryzysem”, „zespołem ostrej klatki piersiowej”, „Nekrotanie płuc”, „zapalenie płuc. Wskaźnik zapadalności rocznej obliczono jako całkowitą liczbę zdarzeń podzielonych przez całe lata osoby. Całkowite lata osoby = suma okresu leczenia uczestników w latach, co obejmowało czas od pierwszej dawki do ostatniej dawki.
Do 48 tygodnia
Część D: Współczynnik występowania zdarzeń udarowych rocznych
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia
Wskaźnik zapadalności rocznej obliczono jako całkowitą liczbę zdarzeń podzielonych przez całe lata osoby. Całkowite lata osoby = suma okresu leczenia uczestników w latach, co obejmowało czas od pierwszej dawki do ostatniej dawki.
Do 48 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Współpracownicy

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 lipca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GBT440-007
  • C5341020 (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do indywidualnych, pozbawionych identyfikacji danych uczestników i powiązanych dokumentów badania (np. protokół analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem określonych kryteriów, warunków i wyjątków. Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania danych firmy Pfizer oraz procesu składania wniosków o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj