Исследование по оценке эффекта GBT440 в педиатрии с серповидноклеточной анемией (HOPE-KIDS)
13 августа 2025 г. обновлено: Pfizer
Фаза 2a, открытое исследование однократной и многократной дозы для оценки фармакокинетики, безопасности, переносимости и лечебного эффекта GBT440 у детей с серповидноклеточной анемией
Это исследование состоит из четырех частей: частей A, B, C и D.
- Часть A представляет собой исследование фармакокинетики (ФК) однократной дозы у детей с серповидноклеточной анемией в возрасте от 6 до 17 лет.
- Часть B представляет собой исследование многократной дозы, безопасности, исследовательского исследования, эффективности и фармакокинетики у подростков с серповидноклеточной анемией в возрасте от 12 до 17 лет.
- Часть C представляет собой исследование многократных доз, безопасности, переносимости и фармакокинетики, которое включает оценку гематологических эффектов и влияние на скорость потока TCD вокселотора у детей с серповидноклеточной анемией в возрасте от 4 до 17 лет.
- Часть D представляет собой исследование многократных доз, безопасности, переносимости и фармакокинетики, в котором исследуются гематологические эффекты вокселотора у детей с серповидноклеточной анемией в возрасте от 6 месяцев до <4 лет.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
147
Фаза
- Фаза 2
Расширенный доступ
Больше недоступно вне клинических испытаний.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Beirut, Ливан
- Rafik Hariri University Hospital
-
Beirut, Ливан
- American University of Beirut - Medical Center
-
Tripoli, Ливан
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
- University College London Hospital, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Brentwood, California, Соединенные Штаты, 94513
- Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты, 70809
- Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 месяцев до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники мужского или женского пола с гомозиготной талассемией гемоглобина SS (HbSS) или гемоглобином S бета0 (HbS β0thal)
Возраст:
- Часть А - от 6 до 17 лет
- Часть B – от 12 до 17 лет.
- Часть C - от 4 до 17 лет
- Часть D - от 6 месяцев до
Терапия гидроксимочевиной (HU):
- Части A, B и C: участник, принимающий гидроксимочевину (HU), может быть зачислен, если доза была стабильной в течение как минимум 3 месяцев без предполагаемой необходимости корректировки дозы во время исследования и без признаков гематологической токсичности.
- Часть D: Участник, принимающий HU, может быть зачислен, если доза была стабильной в течение как минимум 1 месяца. Во время исследования допускается титрование до максимально переносимой дозы (МПД).
Гемоглобин (ГБ):
- Часть А - Без ограничений
- Части B, C и D — Hb ≤ 10,5 г/дл
- Только для Части C: Участники в возрасте от 12 до 17 лет должны иметь скорость TCD ≥ 140 см/сек, измеренную в любое время во время скрининга.
Критерий исключения:
Любое из следующего, требующее медицинской помощи в течение 14 дней после подписания Формы информированного согласия (ICF):
- Вазоокклюзионный криз (ЛОК)
- Острый грудной синдром (ОКС)
- Селезеночный секвестрационный криз
- Дактилит
- Требуется постоянная трансфузионная терапия
- Инсульт в анамнезе или соответствие критериям первичной профилактики инсульта (в анамнезе два измерения ТКД ≥ 200 см/сек при ТКД без визуализации или ≥ 185 см/сек при ТКД).
- Переливание в течение 30 дней до подписания МКФ
Критерии исключения только для Части D:
- Вес тела
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Вокселотор
Субъекты, получающие ежедневную пероральную дозу вокселотора, в соответствии с частью (A, B, C или D), в которой субъект участвует:
|
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть A: максимальная концентрация (CMAX) воксолотора в цельной крови
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
|
Часть A: Площадь под кривой времени концентрации (AUC) Со времени 0 до времени последней количественной концентрации (AUC0-LAST) воксолотора в цельной крови
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
AUC0-LAST рассчитывали с использованием линейного/бревенчатого трапециера.
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть A: Площадь под кривой концентрации (AUC) со временем 0 экстраполированная в бесконечность (AUC0-дюйм) вокселотора в цельной крови
Временное ограничение: Предварительная доза, 2, 8, 24, 48, 96 168 и 336 часов после дозы
|
Auc0-Inf рассчитывали как Auct + CT/Lambdaz, где Auct = область под кривой времени концентрации в назначенное время, CT является последней количественной концентрацией для цельной крови и Lambdaz = константа скорости элиминации.
|
Предварительная доза, 2, 8, 24, 48, 96 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть B: переход с базовой линии на 24 недели на уровне гемоглобина
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
|
Базовая линия, неделя 24
|
|
|
Часть C: переход от базовой линии на 48 неделей в церебральном кровотоке
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 48
|
Церебральный кровоток измеряли с использованием сонографии транскраниального доплеровского (TCD).
Измеряется изменение от исходного уровня в мозговом кровотоке, измеренное по усредненным по времени среднему значению максимальной (TAMM) скорости TCD.
|
Базовая линия, неделя 48
|
|
Часть D: количество участников с возникающими нежелательными явлениями лечения (TEAE) и серьезными побочными эффектами (SAE)
Временное ограничение: С начала лечения до 28 дней после прекращения лечения исследования (до 52 недель)
|
Неблагоприятное событие (AE) было определено как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, в котором вводил фармацевтический продукт в ходе клинического исследования.
TEAE определяли как AE, который появился в начале или после или после начала учебного препарата (отсутствие предварительной обработки), или AE, который существовал до лечения и ухудшилась при лечении (по сравнению с состоянием предварительной обработки) через 28 дней после того, как исследуемое прекращение препарата.
SAE был любым AE, который привел к любому из следующих результатов: смерть, опасное для жизни опыт работы с наркотиками, стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации, постоянную или значительную инвалидность или неспособность, врожденная аномалия или дефект врождений, другие важные медицинские события.
AE были классифицированы как связанные с SCD и не связаны с SCD.
|
С начала лечения до 28 дней после прекращения лечения исследования (до 52 недель)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть A: максимальная концентрация (CMAX) воксолотора в плазме
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
|
Часть A: максимальная концентрация (CMAX) воксолотора в эритроцитах (эритроциты)
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
|
Часть A: Площадь под кривой концентрации времени (AUC) со времени 0 до времени последней количественной концентрации (AUC0-LAST) воксолотора в плазме
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
AUC0-LAST рассчитывали с использованием линейного/бревенчатого трапециера.
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть A: Площадь под кривой времени концентрации (AUC) Со времени 0 до времени последней количественной концентрации (AUC0-LAST) воксолотора в эритроцитах
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
AUC0-LAST рассчитывали с использованием линейного/бревенчатого трапециера.
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть A: площадь под кривой концентрации (AUC) со временем 0 экстраполированная в бесконечность (AUC0-дюйм) воксолотора в плазме
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
AUC0-INF рассчитывали как Auct + CT/Lambdaz, где Auct = область под кривой концентрации времени в назначенное время, CT является последней количественной концентрацией для плазмы, а Lambdaz является константой скорости элиминации.
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть A: Площадь под кривой концентрации (AUC) со временем 0 экстраполированная в бесконечность (AUC0-дюйм) воксолотора в эритроцитах
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
AUC0-INF рассчитывали как Auct + CT/Lambdaz, где Auct = область под кривой концентрации времени в назначенное время, CT является последней количественной концентрацией, а Lambdaz является постоянной скорости элиминации.
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть A: Время, когда CMAX наблюдался (TMAX) для воксолотора в цельной крови
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
|
Часть A: Время, в течение которого CMAX наблюдался (TMAX) для воксолотора в плазме
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
|
Часть A: Время, в течение которого CMAX наблюдался (TMAX) для вокселотора в RBC
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
|
Часть A: терминальная элиминация полураспада (T1/2) для вокселотора в цельной крови
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
T1/2 был временным, измеренным для уменьшения концентрации лекарственного средства на половину.
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть A: Устранение периода полураспада терминала (T1/2) для вокселотора в плазме
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
T1/2 был временным, измеренным для уменьшения концентрации лекарственного средства на половину.
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть A: Устранение полураспада терминала (T1/2) для вокселотора в RBC
Временное ограничение: Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
T1/2 был временным, измеренным для уменьшения концентрации лекарственного средства на половину.
|
Предудазы, 2, 8, 24, 48, 96, 168 и 336 часов после дозы
|
|
Часть A: процентная деятельность гемоглобина (HB) занятость
Временное ограничение: 15 дней
|
Процент занятости гемоглобина (% HB) относится к проценту молекул гемоглобина в эритроцитах, которые должны были изучать препарат. Концентрация воксолотора в цельной крови и плазмы использовалась для расчета %занятости Hb. Процент занятости HB в RBC был оценен с использованием формулы: ([Концентрация воксолотора во всей крови {1-гематокрит}]*[концентрация воксолотора в плазме/гематокрит])/5000*100. |
15 дней
|
|
Часть B: процент дней с обострением симптомов SCD в течение первых 24 недель лечения
Временное ограничение: С 1 до 24 недель
|
Симптомы SCD измеряли с использованием сообщенного пациента (PRO), серповидно-клеточно-клеточной меры (SCDSM), которая представляла собой самостоятельный вопросник с 9-элементами СКД-симптомов, включая тяжесть боли, частоту и тип, а также усталость и умственную остроту, по 4-балльной шкале реагирования, которая была завершена ежедневно с использованием электронного устройства с электронным устройством.
|
С 1 до 24 недель
|
|
Часть B: переход с исходного уровня на 21-24 недели в показателе тяжести серповидно -клеточной анемии (SCDSM) Общий показатель симптомов (TSS)
Временное ограничение: Базовая линия, 21-24 недели
|
SCDSM представлял собой самостоятельную анкету с 9 пунктами из 9 пунктов с основными симптомами SCD, включая тяжесть боли, частоту и тип, а также усталость и остроту умственной способности, по 4-балльной шкале ответа с диапазоном 0 (решительно не согласны) до 4 (решительно согласно), которая была завершена ежедневно с использованием электронного устройства для портативного устройства от участников.
TSS рассчитывали как сумма анкеты с 9 пунктами, масштабированную до 100-балльной шкалы с диапазоном 0 (без симптомов) до 100 (наиболее тяжелых симптомов).
Базовый уровень TSS был средним показателем не пропускания в течение периода проверки.
Сообщается об среднем изменения по сравнению с базовым уровнем по оценке SCDSM TSS за 4-недельный период (21-24 недели).
|
Базовая линия, 21-24 недели
|
|
Часть B: процент изменения с базового уровня до 12 и 24 недель в лактатдегидрогеназе (LDH)
Временное ограничение: Базовая линия, 12 и 24 недели
|
Базовая линия, 12 и 24 недели
|
|
|
Часть B: процент изменения с базового уровня до 12 и 24 недель в косвенном билирубине
Временное ограничение: Базовая линия, 12 и 24 недели
|
Базовая линия, 12 и 24 недели
|
|
|
Часть B: процент изменения с базового уровня до 12 и 24 недель в процентах ретикулоцитов
Временное ограничение: Базовая линия, 12 и 24 недели
|
Базовая линия, 12 и 24 недели
|
|
|
Часть B: CMAX воксолотора в цельной крови и плазме
Временное ограничение: День 1 (до дозы, 2, 8, 24 часа после дозы), предварительные дозы на 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
|
День 1 (до дозы, 2, 8, 24 часа после дозы), предварительные дозы на 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
|
|
|
Часть B: площадь под кривой концентрации (AUC) со временем 0 экстраполированная в бесконечность (AUC0-дюйм) воксолотора для цельной крови и плазмы
Временное ограничение: День 1 (до дозы, 2, 8, 24 часа после дозы), предварительные дозы на 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
|
AUC0-INF рассчитывали как Auct + CT/Lambdaz, где Auct = область под кривой концентрации времени в назначенное время, CT является последней количественной концентрацией, а Lambdaz является постоянной скорости элиминации.
|
День 1 (до дозы, 2, 8, 24 часа после дозы), предварительные дозы на 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
|
|
Часть B: терминальная элиминация полураспада вокселотора для плазмы и цельной крови
Временное ограничение: День 1 (до дозы, 2, 8, 24 часа после дозы), предварительные дозы на 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
|
T1/2 был временным, измеренным для уменьшения концентрации лекарственного средства на половину.
|
День 1 (до дозы, 2, 8, 24 часа после дозы), предварительные дозы на 2, 4, 8, 12, 16, 20 и 24
|
|
Часть B: коэффициент накопления (RAC) воксолотора для плазмы и цельной крови
Временное ограничение: День 1 (от 0 до 24 часов после дозы) и день 28 (от 0 до 24 часов после дозы)
|
Коэффициент накопления рассчитывали как отношение площади под кривой времени концентрации от времени от 0 до 24 часов (AUC0-24) в стационарном (день 28) к AUC0-24 в день 1.
|
День 1 (от 0 до 24 часов после дозы) и день 28 (от 0 до 24 часов после дозы)
|
|
Часть B: процентное занятость гемоглобина
Временное ограничение: День 28
|
Процент занятости гемоглобина (% HB) относится к проценту молекул гемоглобина в эритроцитах, которые должны были изучать препарат. Концентрация воксолотора в цельной крови и плазмы использовалась для расчета %занятости Hb. Процент занятости HB в RBC был оценен с использованием формулы: ([Концентрация воксолотора во всей крови {1-гематокрит}]*[концентрация воксолотора в плазме/гематокрит])/5000*100. |
День 28
|
|
Часть B: переход от базовой линии на 12 и 24 недели в мозговом кровотоке
Временное ограничение: Базовая линия, 12 и 24 недели
|
Церебральный кровоток измеряли с использованием Sonography TCD.
Сообщается об изменении исходного уровня в церебральном кровотоке, измеренном по скорости TCD TCD.
|
Базовая линия, 12 и 24 недели
|
|
Часть C: переход с базовой линии на 24 и 48 недель на уровне гемоглобина
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
|
Часть C: процент изменения с базового уровня до 24 и 48 недель в LDH
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
|
Часть C: процент изменения с базового уровня до 24 и 48 недель в косвенном билирубине
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
|
Часть C: процент изменения с базового уровня до 24 и 48 недель в процентах ретикулоцитов
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
|
Часть C: переход от базовой линии на 24 недели в мозговом кровотоке
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 24
|
Церебральный кровоток измеряли с использованием Sonography TCD.
Сообщается об изменении исходного уровня в церебральном кровотоке, измеренном по скорости TCD TCD.
|
Базовая линия, неделя 24
|
|
Часть C: время до начального ответа гемоглобина
Временное ограничение: От первой дозы учебного лечения (день 1) до 48 недели 48
|
Время до первоначального ответа Hb было определено как время от первой дозы учебного лечения до первого возникновения изменения от базового уровня в Hb> 1 грамм на децилитр (G/DL).
|
От первой дозы учебного лечения (день 1) до 48 недели 48
|
|
Часть C: Cmax of Voxelotor для плазмы и цельной крови
Временное ограничение: День 1 (от 15 минут до 2 часов после дозы), до дозы на 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 и 48
|
День 1 (от 15 минут до 2 часов после дозы), до дозы на 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 и 48
|
|
|
Часть C: площадь под кривой концентрации (AUC) со временем 0 экстраполированная в бесконечность (AUC0-дюйм) воксолотора для цельной крови и плазмы
Временное ограничение: День 1 (от 15 минут до 2 часов после дозы), до дозы на 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 и 48
|
AUC0-INF рассчитывали как Auct + CT/Lambdaz, где Auct = область под кривой концентрации времени в назначенное время, CT является последней количественной концентрацией, а Lambdaz является постоянной скорости элиминации.
|
День 1 (от 15 минут до 2 часов после дозы), до дозы на 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 и 48
|
|
Часть C: терминальная элиминация полураспада (T1/2) вокселотора для цельной крови и плазмы
Временное ограничение: День 1 (от 15 минут до 2 часов после дозы), до дозы на 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 и 48
|
T1/2 был временным, измеренным для уменьшения концентрации лекарственного средства на половину.
|
День 1 (от 15 минут до 2 часов после дозы), до дозы на 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 и 48
|
|
Часть C: процентное занятость гемоглобина вокселотора
Временное ограничение: День 28
|
Процент занятости гемоглобина (% HB) относится к проценту молекул гемоглобина в эритроцитах, которые должны были изучать препарат. Концентрация воксолотора в цельной крови и плазмы использовалась для расчета %занятости Hb. Процент занятости HB в RBC был оценен с использованием формулы: ([Концентрация воксолотора во всей крови {1-гематокрит}]*[концентрация воксолотора в плазме/гематокрит])/5000*100. |
День 28
|
|
Часть C: процент участников с нормальной транскраниальной доплеровской (TCD) скоростью потока на 48 неделе 48
Временное ограничение: Неделя 48
|
Нормальная скорость потока TCD рассматривалась как <170 сантиметр в секунду (см/с) путем не-представления TCD или <155 см/с путем визуализации транскраниального допплера (TCDI).
Процент участников с нормальной скоростью потока TCD на 48 неделе по базовой группе TCD (т.е.
Базовый нормальный TCD [<170 см/с] и базовый условный TCD [> = 170 см/с] сообщается.
|
Неделя 48
|
|
Часть C: Годовой уровень заболеваемости на соревнованиях Vaso-occlusive Crisis (VOC)
Временное ограничение: До 48 недели
|
События VOC включали предпочтительные термины серповидно -клеточной анемии с кризисом, синдромом острой грудной клетки, некротическим пневмонией и пневмонией.
Годовой уровень заболеваемости был рассчитан как общее количество событий, разделенных на общее количество лет.
Общее количество лет человека = сумма периода лечения участников за последние годы, что охватывало время от первой дозы до последней дозы.
|
До 48 недели
|
|
Часть C: годовой уровень заболеваемости событий инсульта
Временное ограничение: До 48 недели
|
Годовой уровень заболеваемости был рассчитан как общее количество событий, разделенных на общее количество лет.
Общее количество лет человека = сумма периода лечения участников за последние годы, что охватывало время от первой дозы до последней дозы.
|
До 48 недели
|
|
Часть D: Cmax of Voxelotor для плазмы и цельной крови
Временное ограничение: День 1 (в любое время между 15 минутами до 2 часов после дозы), предварительная доза на 2, 8, 12, 16, 24, 36 и 48
|
День 1 (в любое время между 15 минутами до 2 часов после дозы), предварительная доза на 2, 8, 12, 16, 24, 36 и 48
|
|
|
Часть D: Площадь под кривой концентрации (AUC) со временем 0 экстраполированная в бесконечность (AUC0-дюйм) вокселотора для плазмы и цельной крови
Временное ограничение: День 1 (в любое время между 15 минутами до 2 часов после дозы), предварительная доза на 2, 8, 12, 16, 24, 36 и 48
|
AUC0-INF рассчитывали как Auct + CT/Lambdaz, где Auct = область под кривой концентрации времени в назначенное время, CT является последней количественной концентрацией, а Lambdaz является постоянной скорости элиминации.
|
День 1 (в любое время между 15 минутами до 2 часов после дозы), предварительная доза на 2, 8, 12, 16, 24, 36 и 48
|
|
Часть D: T1/2 воксолотора для плазмы и цельной крови
Временное ограничение: День 1 (в любое время между 15 минутами до 2 часов после дозы), предварительная доза на 2, 8, 12, 16, 24, 36 и 48
|
T1/2 был временным, измеренным для уменьшения концентрации лекарственного средства на половину.
|
День 1 (в любое время между 15 минутами до 2 часов после дозы), предварительная доза на 2, 8, 12, 16, 24, 36 и 48
|
|
Часть D: процентное занятость гемоглобина
Временное ограничение: День 28
|
Процент занятости гемоглобина (% HB) относится к проценту молекул гемоглобина в эритроцитах, которые должны были изучать препарат. Концентрация воксолотора в цельной крови и плазмы использовалась для расчета %занятости Hb. Процент занятости HB в RBC был оценен с использованием формулы: ([Концентрация воксолотора во всей крови {1-гематокрит}]*[концентрация воксолотора в плазме/гематокрит])/5000*100. |
День 28
|
|
Часть D: переход от базовой линии на 24 и 48 недель на уровне гемоглобина
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
|
Часть D: процент изменения с базового уровня до 24 и 48 недель в LDH
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
|
Часть D: процент изменения с базового уровня до 24 и 48 недель в косвенном билирубине
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
|
Часть D: процент изменения с базового уровня до 24 и 48 недель в ретикулоцитах.
Временное ограничение: Базовая линия, недели 24 и 48
|
Базовая линия, недели 24 и 48
|
|
|
Часть D: время до начального ответа гемоглобина
Временное ограничение: От первой дозы учебного лечения (день 1) до 48 недели 48
|
Время до первоначального ответа Hb, определяемое как время от первой дозы учебного лечения до первого возникновения изменения от базового уровня в Hb> 1 г/дл.
|
От первой дозы учебного лечения (день 1) до 48 недели 48
|
|
Часть D: годовой уровень заболеваемости на VOC Events
Временное ограничение: До 48 недели
|
События VOC включали предпочтительные термины «серповидно -клеточной анемии с кризисом», «Острый синдром грудной клетки», «Пневмония некротизирование» и «Пневмония».
Годовой уровень заболеваемости был рассчитан как общее количество событий, разделенных на общее количество лет.
Общее количество лет человека = сумма периода лечения участников за последние годы, что охватывало время от первой дозы до последней дозы.
|
До 48 недели
|
|
Часть D: годовой уровень заболеваемости событий инсульта
Временное ограничение: До 48 недели
|
Годовой уровень заболеваемости был рассчитан как общее количество событий, разделенных на общее количество лет.
Общее количество лет человека = сумма периода лечения участников за последние годы, что охватывало время от первой дозы до последней дозы.
|
До 48 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 июля 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 октября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 октября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 июля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 июля 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
1 августа 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
15 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 июля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GBT440-007
- C5341020 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к обезличенным данным отдельных участников и соответствующим документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и с учетом определенных критериев, условий и исключений.
Более подробную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .