Estudo para avaliar o efeito do GBT440 em pediatria com doença falciforme (HOPE-KIDS)
13 de agosto de 2025 atualizado por: Pfizer
Um estudo de fase 2a, aberto, de dose única e múltipla para avaliar a farmacocinética, segurança, tolerabilidade e efeito do tratamento do GBT440 em participantes pediátricos com doença falciforme
Este estudo consiste em quatro partes, Partes A, B, C e D.
- A Parte A é um estudo farmacocinético (PK) de dose única em participantes pediátricos com doença falciforme com idades entre 6 e 17 anos.
- A Parte B é um estudo de dose múltipla, segurança, exploratório, eficácia e farmacocinética em participantes adolescentes com doença falciforme com idades entre 12 e 17 anos.
- A Parte C é um estudo de dose múltipla, segurança, tolerabilidade e farmacocinética, que inclui a avaliação dos efeitos hematológicos e o efeito na velocidade de fluxo do TCD do voxelotor em participantes pediátricos com doença falciforme com idades entre 4 e 17 anos.
- A Parte D é um estudo de dose múltipla, segurança, tolerabilidade e farmacocinética, que examina os efeitos hematológicos do voxelotor em participantes pediátricos com doença falciforme com idades entre 6 meses e < 4 anos.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
147
Estágio
- Fase 2
Acesso expandido
Não está mais disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Brentwood, California, Estados Unidos, 94513
- Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos, 70809
- Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Brody School of Medicine at East Carolina University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Beirut, Líbano
- Rafik Hariri University Hospital
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Beirut, Líbano
- American University of Beirut - Medical Center
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Tripoli, Líbano
- Nini Hospital
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London, Reino Unido, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospital, NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes do sexo masculino ou feminino com hemoglobina homozigótica SS (HbSS) ou hemoglobina S beta0 talassemia (HbS β0thal)
Idade:
- Parte A - 6 a 17 anos
- Parte B - 12 a 17 anos
- Parte C - 4 a 17 anos
- Parte D - 6 meses a
Terapia com hidroxiureia (HU):
- Partes A, B e C: Um participante tomando hidroxiureia (HU) pode ser inscrito se a dose estiver estável por pelo menos 3 meses sem necessidade prevista de ajuste de dose durante o estudo e nenhum sinal de toxicidade hematológica.
- Parte D: Um participante que toma HU pode ser inscrito se a dose estiver estável por pelo menos 1 mês. A titulação para a dose máxima tolerada (MTD) é permitida durante o estudo.
Hemoglobina (HB):
- Parte A - Sem restrição
- Partes B, C e D - Hb ≤ 10,5 g/dL
- Somente para a Parte C: participantes de 12 a 17 anos de idade devem ter uma velocidade de TCD ≥ 140 cm/s medida a qualquer momento durante a triagem.
Critério de exclusão:
Qualquer um dos seguintes que requeira atenção médica dentro de 14 dias após a assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE):
- Crise vaso-oclusiva (COV)
- Síndrome torácica aguda (SCA)
- Crise de sequestro esplênico
- Dactilite
- Requer terapia transfusional crônica
- Histórico de AVC ou preenchimento dos critérios para profilaxia primária de AVC (histórico de duas medições de TCD ≥ 200 cm/seg por TCD sem imagem ou ≥185 cm/seg por TCDi).
- Transfusão até 30 dias antes da assinatura do TCLE
Critérios de exclusão apenas para a Parte D:
- Peso corporal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Voxelotor
Sujeitos para receber dosagem oral diária de voxelotor de acordo com qual Parte (A, B, C ou D), o sujeito está participando de:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Concentração máxima (CMAX) de Voxelotor em sangue total
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Área sob a curva de tempo de concentração (AUC) do tempo 0 até o tempo da última concentração quantificável (AUC0-last) de Voxelotor em sangue inteiro
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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AUC0-LAST foi calculada usando a regra linear/trapezóide.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo 0 extrapolado ao infinito (AUC0-INF) de voxelotor em sangue total
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96.168 e 336 horas após a dose
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A AUC0-INF foi calculada como AUCT + CT/Lambdaz, onde AUCT = área sob a curva de tempo de concentração no tempo designado, a TC é a última concentração quantificável para sangue total e lambdaz = constante da taxa de eliminação.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96.168 e 336 horas após a dose
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Parte B: Mudança da linha de base para a semana 24 no nível de hemoglobina
Prazo: Linha de base, semana 24
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Linha de base, semana 24
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Parte C: Mudança de linha de base para semana 48 no fluxo sanguíneo cerebral
Prazo: BASELE, semana 48
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O fluxo sanguíneo cerebral foi medido usando sonografia transcraniana de Doppler (TCD).
A mudança da linha de base no fluxo sanguíneo cerebral, conforme medido pela média média do tempo da velocidade máxima (TAMM) do TCD.
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BASELE, semana 48
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Parte D: Número de participantes com tratamento Eventos adversos emergentes (TEAES) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo até 28 dias após a descontinuação do tratamento do estudo (até 52 semanas)
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desagradável em um participante administrou um produto farmacêutico durante o curso de uma investigação clínica.
O TEAE foi definido como um EA que emergiu no ou após o início do medicamento do estudo (tendo sido ausente no pré-tratamento) ou um EA que existia pré-tratamento e piorou no tratamento (em relação ao estado de pré-tratamento) durante 28 dias após a descontinuação do medicamento.
Um SAE foi qualquer EA que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte, experiência adversa para a vida, hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, incapacidade ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito de nascimento, outros eventos médicos importantes.
Os EAs foram classificados como relacionados ao SCD e não relacionados ao SCD.
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Desde o início do tratamento do estudo até 28 dias após a descontinuação do tratamento do estudo (até 52 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Concentração máxima (CMAX) de Voxelotor no plasma
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Concentração máxima (CMAX) de Voxelotor em glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo 0 até o tempo da última concentração quantificável (AUC0-last) de Voxelotor no plasma
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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AUC0-LAST foi calculada usando a regra linear/trapezóide.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Área sob a curva de tempo de concentração (AUC) do tempo 0 até o tempo da última concentração quantificável (AUC0-last) de Voxelotor no RBC
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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AUC0-LAST foi calculada usando a regra linear/trapezóide.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo 0 extrapolado ao infinito (AUC0-INF) de Voxelotor no plasma
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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A AUC0-INF foi calculada como AUCT + CT/Lambdaz, onde Auct = área sob a curva de tempo de concentração no tempo designado, a TC é a última concentração quantificável para o plasma e Lambdaz é a constante da taxa de eliminação.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo 0 extrapolado ao infinito (AUC0-INF) de Voxelotor no RBC
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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A AUC0-INF foi calculada como AUCT + CT/Lambdaz, onde AUCT = área sob a curva de tempo de concentração no tempo designado, a TC é a última concentração quantificável e Lambdaz é a constante da taxa de eliminação.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Hora em que o CMAX foi observado (Tmax) para Voxelotor em sangue total
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Tempo em que o CMAX foi observado (Tmax) para Voxelotor no plasma
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Hora em que o CMAX foi observado (Tmax) para Voxelotor no RBC
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Half-vida de eliminação do terminal (T1/2) para Voxelotor em sangue total
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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T1/2 foi o tempo medido para que a concentração do medicamento diminua em metade.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Eliminação do Terminal Half-Life (T1/2) para Voxelotor no Plasma
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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T1/2 foi o tempo medido para que a concentração do medicamento diminua em metade.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: Half-vida de eliminação do terminal (T1/2) para Voxelotor no RBC
Prazo: pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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T1/2 foi o tempo medido para que a concentração do medicamento diminua em metade.
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pré-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 horas após a dose
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Parte A: ocupação percentual de hemoglobina (HB)
Prazo: 15 dias
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A porcentagem de ocupação de hemoglobina (% de ocupação de Hb) refere -se à porcentagem de moléculas de hemoglobina dentro dos glóbulos vermelhos que estavam obrigados ao estudo de drogas. A concentração de voxelotor no sangue inteiro e no plasma foi usada para calcular %de ocupação de Hb. A porcentagem de ocupação da HB dentro dos hemácias foi estimada usando a fórmula: ([Concentração de voxelotor no sangue inteiro {1-hematócrito}]*[concentração de voxelotor no plasma/hematócrito])/5000*100. |
15 dias
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Parte B: Porcentagem de dias com exacerbação dos sintomas da DD durante as primeiras 24 semanas de tratamento
Prazo: Do dia 1 a 24 semanas
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Os sintomas de SCD foram medidos usando o resultado relatado pelo paciente (PRO), medida de gravidade da doença das células falciformes (SCDSM), que foi um questionário auto-administrado de 9 itens dos sintomas do núcleo de DF, incluindo gravidade da dor, frequência e tipo, além de fadiga e acuidade mental, em uma escala de resposta de 4 pontos que foram concluídos diariamente usando um dispositivo eletrônico manual.
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Do dia 1 a 24 semanas
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Parte B: Mudança da linha de base para a semana 21 para 24 na medida de severidade da doença falciforme (SCDSM), pontuação total dos sintomas (TSS)
Prazo: Linha de base, semanas 21 a 24
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O SCDSM foi um questionário de 9 itens auto-administrado dos sintomas do núcleo de DF, incluindo gravidade, frequência e tipo de dor, bem como fadiga e acuidade mental, em uma escala de resposta de 4 pontos com um intervalo de 0 (discordo totalmente) a 4 (concordo totalmente) que foi concluída diariamente usando um dispositivo eletrônico manual dos participantes.
O TSS foi calculado como a soma das pontuações do questionário de 9 itens escaladas para uma escala de 100 pontos com um intervalo de 0 (sem sintomas) a 100 (sintomas mais graves).
O TSS da linha de base foi a média da pontuação que não perdeu durante o período de triagem.
A média de mudança da linha de base na pontuação do SCDSM TSS para o período de 4 semanas (semana 21 a 24) é relatada.
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Linha de base, semanas 21 a 24
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Parte B: Mudança percentual da linha de base para as semanas 12 e 24 na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base, semanas 12 e 24
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Linha de base, semanas 12 e 24
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Parte B: Mudança percentual da linha de base para as semanas 12 e 24 em bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, semanas 12 e 24
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Linha de base, semanas 12 e 24
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Parte B: Mudança percentual da linha de base para as semanas 12 e 24 em reticulócitos percentuais
Prazo: Linha de base, semanas 12 e 24
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Linha de base, semanas 12 e 24
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Parte B: Cmax de Voxelotor em sangue total e plasma
Prazo: Dia 1 (pré-dose, 2, 8, 24 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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Dia 1 (pré-dose, 2, 8, 24 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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Parte B: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo 0 extrapolado ao infinito (AUC0-INF) de Voxelotor para sangue total e plasma
Prazo: Dia 1 (pré-dose, 2, 8, 24 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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A AUC0-INF foi calculada como AUCT + CT/Lambdaz, onde AUCT = área sob a curva de tempo de concentração no tempo designado, a TC é a última concentração quantificável e Lambdaz é a constante da taxa de eliminação.
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Dia 1 (pré-dose, 2, 8, 24 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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Parte B: Eliminação Terminal Meia-vida de Voxelotor para Plasma e Blood inteiro
Prazo: Dia 1 (pré-dose, 2, 8, 24 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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T1/2 foi o tempo medido para que a concentração do medicamento diminua em metade.
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Dia 1 (pré-dose, 2, 8, 24 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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Parte B: Taxa de acumulação (RAC) de Voxelotor para plasma e sangue total
Prazo: Dia 1 (0 a 24 horas após a dose) e dia 28 (0 a 24 horas após a dose)
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A taxa de acumulação foi calculada como uma razão de área sob a curva de tempo de concentração do tempo de 0 a 24 horas (AUC0-24) no estado estacionário (dia 28) para AUC0-24 no dia 1.
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Dia 1 (0 a 24 horas após a dose) e dia 28 (0 a 24 horas após a dose)
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Parte B: Ocupação percentual de hemoglobina
Prazo: Dia 28
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A porcentagem de ocupação de hemoglobina (% de ocupação de Hb) refere -se à porcentagem de moléculas de hemoglobina dentro dos glóbulos vermelhos que estavam obrigados ao estudo de drogas. A concentração de voxelotor no sangue inteiro e no plasma foi usada para calcular %de ocupação de Hb. A porcentagem de ocupação da HB dentro dos hemácias foi estimada usando a fórmula: ([Concentração de voxelotor no sangue inteiro {1-hematócrito}]*[concentração de voxelotor no plasma/hematócrito])/5000*100. |
Dia 28
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Parte B: Mudança da linha de base para a semana 12 e 24 no fluxo sanguíneo cerebral
Prazo: Linha de base, semanas 12 e 24
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O fluxo sanguíneo cerebral foi medido usando sonografia de TCD.
A mudança da linha de base no fluxo sanguíneo cerebral, conforme medido pela velocidade do Tamm TCD.
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Linha de base, semanas 12 e 24
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Parte C: Mudança de linha de base para semanas 24 e 48 no nível de hemoglobina
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
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Linha de base, semanas 24 e 48
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Parte C: Mudança percentual da linha de base para as semanas 24 e 48 no LDH
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
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Linha de base, semanas 24 e 48
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Parte C: Mudança percentual da linha de base para as semanas 24 e 48 em bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
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Linha de base, semanas 24 e 48
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Parte C: Mudança percentual da linha de base para as semanas 24 e 48 em reticulócitos percentuais
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
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Linha de base, semanas 24 e 48
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Parte C: Mudança da linha de base para a semana 24 no fluxo sanguíneo cerebral
Prazo: Linha de base, semana 24
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O fluxo sanguíneo cerebral foi medido usando sonografia de TCD.
A mudança da linha de base no fluxo sanguíneo cerebral, conforme medido pela velocidade do Tamm TCD.
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Linha de base, semana 24
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Parte C: Hora da resposta inicial da hemoglobina
Prazo: Da primeira dose de tratamento de estudo (dia 1) até a semana 48
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O tempo para a resposta inicial da Hb foi definido como o tempo da primeira dose de tratamento de estudo até a primeira ocorrência de uma alteração da linha de base em Hb> 1 grama por decilitro (g/dl).
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Da primeira dose de tratamento de estudo (dia 1) até a semana 48
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Parte C: CMAX de Voxelotor para plasma e sangue total
Prazo: Dia 1 (15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
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Dia 1 (15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
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Parte C: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo 0 extrapolado ao infinito (AUC0-INF) de Voxelotor para sangue inteiro e plasma
Prazo: Dia 1 (15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
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A AUC0-INF foi calculada como AUCT + CT/Lambdaz, onde AUCT = área sob a curva de tempo de concentração no tempo designado, a TC é a última concentração quantificável e Lambdaz é a constante da taxa de eliminação.
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Dia 1 (15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
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Parte C: Eliminação do terminal Half-Life (T1/2) de Voxelotor para sangue inteiro e plasma
Prazo: Dia 1 (15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
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T1/2 foi o tempo medido para que a concentração do medicamento diminua em metade.
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Dia 1 (15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
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Parte C: Ocupação percentual de hemoglobina de voxelotor
Prazo: Dia 28
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A porcentagem de ocupação de hemoglobina (% de ocupação de Hb) refere -se à porcentagem de moléculas de hemoglobina dentro dos glóbulos vermelhos que estavam obrigados ao estudo de drogas. A concentração de voxelotor no sangue inteiro e no plasma foi usada para calcular %de ocupação de Hb. A porcentagem de ocupação da HB dentro dos hemácias foi estimada usando a fórmula: ([Concentração de voxelotor no sangue inteiro {1-hematócrito}]*[concentração de voxelotor no plasma/hematócrito])/5000*100. |
Dia 28
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PARTE C: Porcentagem de participantes com velocidade de fluxo normais de Doppler (TCD) na semana 48
Prazo: Semana 48
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A velocidade normal do fluxo de TCD foi considerada <170 centímetro por segundo (cm/s) por TCD que não imaginava ou <155 cm/s por imagens doppler transcraniano (TCDI).
Porcentagem de participantes com velocidade normal de fluxo de TCD na semana 48 pelo grupo BASEL TCD (ou seja,
Bas das bases TCD normal [<170 cm/s] e TCD condicional da linha de base [> = 170 cm/s] são relatados.
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Semana 48
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PARTE C: Taxa de incidência anualizada de eventos de crise vaso-oclusiva (VOC)
Prazo: Até a semana 48
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Os eventos de COV incluíram termos preferidos de anemia falciforme com crise, síndrome do peito agudo, pneumonia necrotizando e pneumonia.
A taxa de incidência anualizada foi calculada como número total de eventos divididos pelo total de anos de pessoa.
Total de anos Anos = Soma do período de tratamento dos participantes em anos, que cobriu o tempo da primeira dose até a última dose.
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Até a semana 48
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Parte C: Taxa de incidência anualizada de eventos de AVC
Prazo: Até a semana 48
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A taxa de incidência anualizada foi calculada como número total de eventos divididos pelo total de anos de pessoa.
Total de anos Anos = Soma do período de tratamento dos participantes em anos, que cobriu o tempo da primeira dose até a última dose.
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Até a semana 48
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Parte D: CMAX de Voxelotor para plasma e sangue total
Prazo: Dia 1 (a qualquer momento entre 15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
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Dia 1 (a qualquer momento entre 15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
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Parte D: Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) do tempo 0 extrapolado ao infinito (AUC0-INF) de voxelotor para plasma e sangue inteiro
Prazo: Dia 1 (a qualquer momento entre 15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
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A AUC0-INF foi calculada como AUCT + CT/Lambdaz, onde AUCT = área sob a curva de tempo de concentração no tempo designado, a TC é a última concentração quantificável e Lambdaz é a constante da taxa de eliminação.
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Dia 1 (a qualquer momento entre 15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
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Parte D: T1/2 de Voxelotor para plasma e sangue inteiro
Prazo: Dia 1 (a qualquer momento entre 15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
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T1/2 foi o tempo medido para que a concentração do medicamento diminua em metade.
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Dia 1 (a qualquer momento entre 15 minutos a 2 horas após a dose), pré-dose nas semanas 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
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Parte D: Ocupação percentual de hemoglobina
Prazo: Dia 28
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A porcentagem de ocupação de hemoglobina (% de ocupação de Hb) refere -se à porcentagem de moléculas de hemoglobina dentro dos glóbulos vermelhos que estavam obrigados ao estudo de drogas. A concentração de voxelotor no sangue inteiro e no plasma foi usada para calcular %de ocupação de Hb. A porcentagem de ocupação da HB dentro dos hemácias foi estimada usando a fórmula: ([Concentração de voxelotor no sangue inteiro {1-hematócrito}]*[concentração de voxelotor no plasma/hematócrito])/5000*100. |
Dia 28
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Parte D: Mudança de linha de base para semanas 24 e 48 no nível de hemoglobina
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
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Linha de base, semanas 24 e 48
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Parte D: mudança percentual de linha de base para semanas 24 e 48 no LDH
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
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Linha de base, semanas 24 e 48
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Parte D: Mudança percentual da linha de base para as semanas 24 e 48 em bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
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Linha de base, semanas 24 e 48
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Parte D: mudança percentual de linha de base para semanas 24 e 48 na contagem de reticulócitos
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
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Linha de base, semanas 24 e 48
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Parte D: Hora da resposta inicial da hemoglobina
Prazo: Da primeira dose de tratamento de estudo (dia 1) até a semana 48
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Tempo para a resposta inicial da HB, definida como o tempo da primeira dose de tratamento de estudo até a primeira ocorrência de uma alteração da linha de base no HB> 1 g/dL.
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Da primeira dose de tratamento de estudo (dia 1) até a semana 48
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Parte D: Taxa de incidência anualizada dos eventos de COV
Prazo: Até a semana 48
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Os eventos de COV incluíram termos preferidos de 'anemia falciforme com crise', 'síndrome do peito agudo', 'necrostizante de pneumonia' e 'pneumonia.
A taxa de incidência anualizada foi calculada como número total de eventos divididos pelo total de anos de pessoa.
Total de anos Anos = Soma do período de tratamento dos participantes em anos, que cobriu o tempo da primeira dose até a última dose.
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Até a semana 48
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Parte D: Taxa de incidência anualizada de eventos de AVC
Prazo: Até a semana 48
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A taxa de incidência anualizada foi calculada como número total de eventos divididos pelo total de anos de pessoa.
Total de anos Anos = Soma do período de tratamento dos participantes em anos, que cobriu o tempo da primeira dose até a última dose.
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Até a semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de julho de 2016
Conclusão Primária (Real)
2 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
2 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de julho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de julho de 2016
Primeira postagem (Estimado)
1 de agosto de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de agosto de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT440-007
- C5341020 (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados individuais de participantes não identificados e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a determinados critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .