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Studio per valutare l'effetto di GBT440 in pediatria con anemia falciforme (HOPE-KIDS)

13 agosto 2025 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di fase 2a, in aperto, a dose singola e multipla per valutare la farmacocinetica, la sicurezza, la tollerabilità e l'effetto del trattamento di GBT440 nei partecipanti pediatrici con anemia falciforme

Questo studio si compone di quattro parti, parti A, B, C e D.

  • La Parte A è uno studio di farmacocinetica (PK) a dose singola in partecipanti pediatrici con anemia falciforme di età compresa tra 6 e 17 anni.
  • La parte B è uno studio a dose multipla, sicurezza, esplorativo, efficacia e PK in partecipanti adolescenti con anemia falciforme di età compresa tra 12 e 17 anni.
  • La parte C è uno studio a dose multipla, sicurezza, tollerabilità e PK, che include la valutazione degli effetti ematologici e l'effetto sulla velocità del flusso TCD di voxelotor nei partecipanti pediatrici con anemia falciforme di età compresa tra 4 e 17 anni.
  • La parte D è uno studio a dose multipla, sicurezza, tollerabilità e PK, che esamina gli effetti ematologici di voxelotor nei partecipanti pediatrici con anemia falciforme di età compresa tra 6 mesi e <4 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

147

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Rafik Hariri University Hospital
      • Beirut, Libano
        • American University of Beirut - Medical Center
      • Tripoli, Libano
        • Nini Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust, The Royal London Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Guy's and St Thoma's NHS Foundation Trust, Evelina London Children's Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust, Royal Manchester Children's Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospital, NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Brentwood, California, Stati Uniti, 94513
        • Brentwood Clinic UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta Scottish Rite
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago Clinical Research Center
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70809
        • Our Lady of the Lake Children's Hospital (IP Address)
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center, Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti maschi o femmine con emoglobina SS omozigote (HbSS) o emoglobina S beta0 talassemia (HbS β0thal)

  • Età:

    • Parte A - dai 6 ai 17 anni
    • Parte B - dai 12 ai 17 anni
    • Parte C - dai 4 ai 17 anni
    • Parte D - 6 mesi a

  • Terapia con idrossiurea (HU):

    • Parti A, B e C: un partecipante che assume idrossiurea (HU) può essere arruolato se la dose è rimasta stabile per almeno 3 mesi senza necessità anticipata di aggiustamento della dose durante lo studio e nessun segno di tossicità ematologica.
    • Parte D: un partecipante che assume HU può essere arruolato se la dose è rimasta stabile per almeno 1 mese. Durante lo studio è consentita la titolazione alla dose massima tollerata (MTD).

  • Emoglobina (HB):

    • Parte A - Nessuna restrizione
    • Parti B, C e D - Hb ≤ 10,5 g/dL
  • Solo per la Parte C: i partecipanti di età compresa tra 12 e 17 anni devono avere una velocità TCD di ≥ 140 cm/sec misurata in qualsiasi momento durante lo screening.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi delle seguenti condizioni che richiedono assistenza medica entro 14 giorni dalla firma del modulo di consenso informato (ICF):

    • Crisi vaso-occlusiva (VOC)
    • Sindrome toracica acuta (ACS)
    • Crisi di sequestro splenico
    • Dattilite
  • Richiede una terapia trasfusionale cronica
  • Anamnesi di ictus o che soddisfa i criteri per la profilassi primaria dell'ictus (storia di due misurazioni di TCD ≥ 200 cm/sec da TCD senza imaging o ≥185 cm/sec da TCD).
  • Trasfusione entro 30 giorni prima della firma dell'ICF

Criteri di esclusione solo per la parte D:

  • Peso corporeo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Voxelotor

Soggetti che ricevono una dose orale giornaliera di voxelotor in base alla Parte (A, B, C o D), il soggetto sta partecipando a:

  • Parte A: Soggetti che riceveranno una dose orale giornaliera di voxelotor per 1 giorno (dose singola)
  • Parte B: Soggetti che riceveranno una dose orale giornaliera di voxelotor fino a 24 settimane (dose multipla)
  • Parte C: Soggetti che riceveranno una dose orale giornaliera di voxelotor per un massimo di 48 settimane (dose equivalente di 1500 mg o 1500 mg)
  • Parte D: Soggetti che riceveranno una dose orale giornaliera di voxelotor fino a 48 settimane (dose equivalente di 1500 mg)
Droga: Voxelotor
  • Parte A: Voxelotor verrà somministrato sotto forma di capsule orali o compresse
  • Parte B: Voxelotor verrà somministrato sotto forma di capsule orali o compresse
  • Parte C: Voxelotor verrà somministrato sotto forma di compresse dispersibili orali o polvere per sospensione orale
  • Parte D: Voxelotor verrà somministrato sotto forma di compresse dispersibili orali o polvere per sospensione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: concentrazione massima (CMAX) del voxelotore nel sangue intero
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0------last) del voxelotore nel sangue intero
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
AUC0-Last è stato calcolato usando la regola del trapezoide lineare/log.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: Area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 estrapolato all'infinito (AUC0-INF) del voxelotore nel sangue intero
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96.168 e 336 ore dopo la dose
AUC0-INF è stato calcolato come AUCT + CT/Lambdaz, dove AUCT = Area sotto la curva del tempo di concentrazione in tempo designato, CT è l'ultima concentrazione quantificabile per sangue intero e lambdaz = costante del tasso di eliminazione.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96.168 e 336 ore dopo la dose
Parte B: cambiamento dal basale alla settimana 24 a livello di emoglobina
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Baseline, settimana 24
Parte C: modifica dal basale alla settimana 48 nel flusso sanguigno cerebrale
Lasso di tempo: Baseline, settimana 48
Il flusso sanguigno cerebrale è stato misurato usando l'ecografia Doppler transcranica (TCD). Viene riportata il cambiamento dal basale nel flusso sanguigno cerebrale misurato dalla media mediata del tempo della velocità TCD massima (TAMM).
Baseline, settimana 48
Parte D: numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (TEAES) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento dello studio fino a 28 giorni dopo l'interruzione del trattamento dello studio (fino a 52 settimane)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico nel corso di un'indagine clinica. Teae è stato definito come un AE emerso in o dopo l'inizio del farmaco di studio (essendo stato pre-trattamento assente) o un AE che esisteva pre-trattamento e peggiorato al trattamento (rispetto allo stato di pre-trattamento) per 28 giorni dopo la discontinuazione del farmaco dello studio. Un SAE è stato un AE che ha provocato uno dei seguenti risultati: morte, esperienza avversa per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, anomalia congenita o difetto della nascita, altri importanti eventi medici. Gli eventi avversi sono stati classificati come correlati a SCD e non relativi a SCD.
Dall'inizio del trattamento dello studio fino a 28 giorni dopo l'interruzione del trattamento dello studio (fino a 52 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: concentrazione massima (CMAX) del voxelotore nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: concentrazione massima (CMAX) del voxelotore nei globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-------last) del voxelotor nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
AUC0-Last è stato calcolato usando la regola del trapezoide lineare/log.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0------last) del voxelotor in RBC
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
AUC0-Last è stato calcolato usando la regola del trapezoide lineare/log.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 estrapolato all'infinito (AUC0-INF) del voxeloto nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
AUC0-INF è stato calcolato come AUCT + CT/Lambdaz, dove AUCT = Area sotto la curva del tempo di concentrazione in tempo designato, CT è l'ultima concentrazione quantificabile per plasma e lambdaz è la costante del tasso di eliminazione.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: Area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 estrapolato all'infinito (AUC0-INF) del voxelotor in RBC
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
AUC0-INF è stato calcolato come AUCT + CT/Lambdaz, dove AUCT = Area sotto la curva del tempo di concentrazione in tempo designato, CT è l'ultima concentrazione quantificabile e Lambdaz è la costante del tasso di eliminazione.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: tempo in cui è stato osservato CMAX (TMAX) per il voxelotor nel sangue intero
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: tempo in cui è stato osservato CMAX (TMAX) per il voxelotor nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: tempo in cui è stato osservato CMAX (TMAX) per voxelotor in RBC
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: emivita di eliminazione terminale (T1/2) per voxelotor nel sangue intero
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
T1/2 è stato il tempo misurato per la metà della concentrazione del farmaco della metà.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: emivita di eliminazione terminale (T1/2) per voxelotor nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
T1/2 è stato il tempo misurato per la metà della concentrazione del farmaco della metà.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: emivita di eliminazione terminale (T1/2) per voxelotor in RBC
Lasso di tempo: Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
T1/2 è stato il tempo misurato per la metà della concentrazione del farmaco della metà.
Pre-dose, 2, 8, 24, 48, 96, 168 e 336 ore dopo la dose
Parte A: Occupazione percentuale di emoglobina (HB)
Lasso di tempo: 15 giorni

La percentuale di occupazione dell'emoglobina (% di occupazione di HB) si riferisce alla percentuale di molecole di emoglobina all'interno dei globuli rossi che erano destinati a studiare il farmaco. La concentrazione di voxelotor nel sangue intero e nel plasma è stata utilizzata per calcolare l'occupazione %HB. La percentuale di occupazione HB all'interno dei globuli rossi è stata stimata usando la formula:

([Concentrazione di voxelotor nel sangue intero- {1-ematocrito}]*[concentrazione di voxelotor nel plasma/ematocrito])/5000*100.
15 giorni
Parte B: percentuale di giorni con esacerbazione dei sintomi SCD durante le prime 24 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 a 24 settimane
I sintomi della SCD sono stati misurati usando il risultato riportato dal paziente (PRO), la misura di gravità della malattia delle cellule falciformi (SCDSM) che era un questionario a 9 elementi auto-somministrato di sintomi del nucleo SCD tra cui gravità del dolore, frequenza e tipo, nonché affaticamento e acuità mentale, su una scala di risposta a 4 punti che è stata completata quotidianamente usando un dispositivo elettronico a mano per i partecipanti.
Dal giorno 1 a 24 settimane
Parte B: cambiamento dal basale alla settimana 21 a 24 nella misura di gravità della malattia delle cellule falciformi (SCDSM) SCOPO DI SINTOME (TSS)
Lasso di tempo: Basale, settimane da 21 a 24
L'SCDSM era un questionario di 9 elementi auto-somministrato dei sintomi del nucleo SCD tra cui gravità del dolore, frequenza e tipo, nonché affaticamento e acuità mentale, su una scala di risposta a 4 punti con un intervallo di 0 (fortemente in disaccordo) a 4 (fortemente d'accordo) che è stato completato quotidianamente usando un dispositivo elettronico a mano dai partecipanti. TSS è stato calcolato come la somma dei punteggi del questionario a 9 elementi ridimensionati su una scala di 100 punti con un intervallo da 0 (nessun sintomo) a 100 (sintomi più gravi). Il TSS di base è stata la media del punteggio non misterioso durante il periodo di screening. Viene riportata la media della variazione rispetto al basale nel punteggio TSS SCDSM per il periodo di 4 settimane (settimana 21 a 24).
Basale, settimane da 21 a 24
Parte B: variazione percentuale dal basale a settimane 12 e 24 in lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12 e 24
Basale, settimane 12 e 24
Parte B: variazione percentuale dal basale alle settimane 12 e 24 in bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Basale, settimane 12 e 24
Basale, settimane 12 e 24
Parte B: variazione percentuale dal basale a settimane 12 e 24 in percentuale reticolociti
Lasso di tempo: Basale, settimane 12 e 24
Basale, settimane 12 e 24
Parte B: Cmax del voxelotor nel sangue intero e nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose, 2, 8, 24 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Giorno 1 (pre-dose, 2, 8, 24 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Parte B: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 estrapolato all'infinito (AUC0-INF) del voxelotore per sangue intero e plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose, 2, 8, 24 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
AUC0-INF è stato calcolato come AUCT + CT/Lambdaz, dove AUCT = Area sotto la curva del tempo di concentrazione in tempo designato, CT è l'ultima concentrazione quantificabile e Lambdaz è la costante del tasso di eliminazione.
Giorno 1 (pre-dose, 2, 8, 24 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Parte B: emivita di eliminazione terminale del voxelotore per plasma e sangue intero
Lasso di tempo: Giorno 1 (pre-dose, 2, 8, 24 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
T1/2 è stato il tempo misurato per la metà della concentrazione del farmaco della metà.
Giorno 1 (pre-dose, 2, 8, 24 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
Parte B: rapporto di accumulo (RAC) del voxelotore per plasma e sangue intero
Lasso di tempo: Giorno 1 (da 0 a 24 ore dopo la dose) e giorno 28 (da 0 a 24 ore dopo la dose)
Il rapporto di accumulo è stato calcolato come rapporto di area sotto la curva del tempo di concentrazione dal tempo 0 a 24 ore (AUC0-24) allo stato stazionario (giorno 28) a AUC0-24 il giorno 1.
Giorno 1 (da 0 a 24 ore dopo la dose) e giorno 28 (da 0 a 24 ore dopo la dose)
Parte B: percentuale di occupazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Giorno 28

La percentuale di occupazione dell'emoglobina (% di occupazione di HB) si riferisce alla percentuale di molecole di emoglobina all'interno dei globuli rossi che erano destinati a studiare il farmaco. La concentrazione di voxelotor nel sangue intero e nel plasma è stata utilizzata per calcolare l'occupazione %HB. La percentuale di occupazione HB all'interno dei globuli rossi è stata stimata usando la formula:

([Concentrazione di voxelotor nel sangue intero- {1-ematocrito}]*[concentrazione di voxelotor nel plasma/ematocrito])/5000*100.
Giorno 28
Parte B: cambio dal basale alla settimana 12 e 24 nel flusso sanguigno cerebrale
Lasso di tempo: Basale, settimane 12 e 24
Il flusso sanguigno cerebrale è stato misurato usando l'ecografia TCD. Viene riportato il cambiamento dal basale nel flusso sanguigno cerebrale misurato dalla velocità TCD di TAMM.
Basale, settimane 12 e 24
Parte C: cambia dal basale alle settimane 24 e 48 a livello di emoglobina
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte C: variazione percentuale dal basale alle settimane 24 e 48 in LDH
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte C: variazione percentuale dal basale a settimane 24 e 48 in bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte C: variazione percentuale dal basale a settimane 24 e 48 in percentuale reticolociti
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte C: cambiamento dal basale alla settimana 24 nel flusso sanguigno cerebrale
Lasso di tempo: Baseline, settimana 24
Il flusso sanguigno cerebrale è stato misurato usando l'ecografia TCD. Viene riportato il cambiamento dal basale nel flusso sanguigno cerebrale misurato dalla velocità TCD di TAMM.
Baseline, settimana 24
Parte C: tempo di risposta all'emoglobina iniziale
Lasso di tempo: Dalla prima dose di trattamento dello studio (giorno 1) fino alla settimana 48
Il tempo alla risposta HB iniziale è stato definito come il tempo dalla prima dose di trattamento dello studio alla prima occorrenza di un cambiamento dal basale in Hb> 1 grammo per decilitro (G/DL).
Dalla prima dose di trattamento dello studio (giorno 1) fino alla settimana 48
Parte C: cmax di voxelotor per plasma e sangue intero
Lasso di tempo: Giorno 1 (da 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
Giorno 1 (da 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
Parte C: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 estrapolato all'infinito (AUC0-INF) del voxelotore per sangue intero e plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 (da 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
AUC0-INF è stato calcolato come AUCT + CT/Lambdaz, dove AUCT = Area sotto la curva del tempo di concentrazione in tempo designato, CT è l'ultima concentrazione quantificabile e Lambdaz è la costante del tasso di eliminazione.
Giorno 1 (da 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
Parte C: emivita di eliminazione terminale (T1/2) del voxelotor per sangue intero e plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 (da 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
T1/2 è stato il tempo misurato per la metà della concentrazione del farmaco della metà.
Giorno 1 (da 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 4, 8, 12, 16, 20, 24, 36 e 48
Parte C: percentuale di occupazione dell'emoglobina del voxelotor
Lasso di tempo: Giorno 28

La percentuale di occupazione dell'emoglobina (% di occupazione di HB) si riferisce alla percentuale di molecole di emoglobina all'interno dei globuli rossi che erano destinati a studiare il farmaco. La concentrazione di voxelotor nel sangue intero e nel plasma è stata utilizzata per calcolare l'occupazione %HB. La percentuale di occupazione HB all'interno dei globuli rossi è stata stimata usando la formula:

([Concentrazione di voxelotor nel sangue intero- {1-ematocrito}]*[concentrazione di voxelotor nel plasma/ematocrito])/5000*100.
Giorno 28
Parte C: percentuale di partecipanti con velocità di flusso di Doppler transcranica normale (TCD) alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
La velocità di flusso TCD normale è stata considerata <170 centimetro al secondo (cm/sec) mediante TCD non immaginario o <155 cm/sec mediante imaging Doppler transcranico (TCDI). Percentuale di partecipanti con velocità di flusso TCD normale alla settimana 48 per gruppo TCD di base (ad es. Vengono riportati TCD normale al basale [<170 cm/sec] e TCD condizionale basale [> = 170 cm/sec].
Settimana 48
Parte C: tasso di incidenza annuale di eventi di crisi vaso-occollusive (VOC)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Gli eventi VOC includevano termini preferiti di anemia falciforme con crisi, sindrome del torace acuta, necrotizzazione della polmonite e polmonite. Il tasso di incidenza annuale è stato calcolato come numero totale di eventi divisi per anni totali. PERSONE TOTALE ANNI = Sum del periodo di trattamento dei partecipanti in anni, che ha coperto il tempo dalla prima dose all'ultima dose.
Fino alla settimana 48
Parte C: tasso di incidenza annuale degli eventi dell'ictus
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Il tasso di incidenza annuale è stato calcolato come numero totale di eventi divisi per anni totali. PERSONE TOTALE ANNI = Sum del periodo di trattamento dei partecipanti in anni, che ha coperto il tempo dalla prima dose all'ultima dose.
Fino alla settimana 48
Parte D: cmax di voxelotor per plasma e sangue intero
Lasso di tempo: Giorno 1 (in qualsiasi momento tra 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
Giorno 1 (in qualsiasi momento tra 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
Parte D: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) dal tempo 0 estrapolato all'infinito (AUC0-INF) del voxelotore per plasma e sangue intero
Lasso di tempo: Giorno 1 (in qualsiasi momento tra 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
AUC0-INF è stato calcolato come AUCT + CT/Lambdaz, dove AUCT = Area sotto la curva del tempo di concentrazione in tempo designato, CT è l'ultima concentrazione quantificabile e Lambdaz è la costante del tasso di eliminazione.
Giorno 1 (in qualsiasi momento tra 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
Parte D: T1/2 di voxelotor per plasma e sangue intero
Lasso di tempo: Giorno 1 (in qualsiasi momento tra 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
T1/2 è stato il tempo misurato per la metà della concentrazione del farmaco della metà.
Giorno 1 (in qualsiasi momento tra 15 minuti a 2 ore dopo la dose), pre-dose nelle settimane 2, 8, 12, 16, 24, 36 e 48
Parte D: percentuale di occupazione dell'emoglobina
Lasso di tempo: Giorno 28

La percentuale di occupazione dell'emoglobina (% di occupazione di HB) si riferisce alla percentuale di molecole di emoglobina all'interno dei globuli rossi che erano destinati a studiare il farmaco. La concentrazione di voxelotor nel sangue intero e nel plasma è stata utilizzata per calcolare l'occupazione %HB. La percentuale di occupazione HB all'interno dei globuli rossi è stata stimata usando la formula:

([Concentrazione di voxelotor nel sangue intero- {1-ematocrito}]*[concentrazione di voxelotor nel plasma/ematocrito])/5000*100.
Giorno 28
Parte D: cambio dal basale alle settimane 24 e 48 a livello di emoglobina
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte D: variazione percentuale dal basale alle settimane 24 e 48 in LDH
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte D: variazione percentuale dal basale a settimane 24 e 48 in bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte D: variazione percentuale dal basale alle settimane 24 e 48 nel conteggio dei reticolociti
Lasso di tempo: Basale, settimane 24 e 48
Basale, settimane 24 e 48
Parte D: tempo di risposta all'emoglobina iniziale
Lasso di tempo: Dalla prima dose di trattamento dello studio (giorno 1) fino alla settimana 48
Time alla risposta HB iniziale, definita come il tempo dalla prima dose di trattamento dello studio alla prima occorrenza di un cambiamento dal basale in Hb> 1 g/dL.
Dalla prima dose di trattamento dello studio (giorno 1) fino alla settimana 48
Parte D: tasso di incidenza annuale degli eventi VOC
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Gli eventi VOC includevano termini preferiti di "anemia falciforme con crisi", "sindrome del torace acuta", "polmonite necrotizzante" e "polmonite. Il tasso di incidenza annuale è stato calcolato come numero totale di eventi divisi per anni totali. PERSONE TOTALE ANNI = Sum del periodo di trattamento dei partecipanti in anni, che ha coperto il tempo dalla prima dose all'ultima dose.
Fino alla settimana 48
Parte D: tasso di incidenza annuale degli eventi dell'ictus
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Il tasso di incidenza annuale è stato calcolato come numero totale di eventi divisi per anni totali. PERSONE TOTALE ANNI = Sum del periodo di trattamento dei partecipanti in anni, che ha coperto il tempo dalla prima dose all'ultima dose.
Fino alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

2 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

2 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 luglio 2016

Primo Inserito (Stimato)

1 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 agosto 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBT440-007
  • C5341020 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti non identificati e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, Piano di Analisi Statistica (SAP), Rapporto di Studio Clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetto a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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