낫적혈구빈혈이 있는 소아 및 청년 환자에서 ACZ885(Canakinumab)의 효능, 안전성 및 내약성에 관한 연구
낫적혈구빈혈이 있는 소아 및 젊은 성인 환자에서 ACZ885(Canakinumab)의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 다중 용량, 피험자 및 조사자 맹검, 위약 대조, 병렬 설계 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 외래 기반 24주 연구에 이어 추가 24주 오픈 라벨 단계였습니다. ACZ885 피하 투여의 임상적 효능을 평가하기 위한 피험자 및 조사자 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹, 비확증 연구였습니다. 28일 간격으로 6회 주사(연구의 각 단계에서).
겸상적혈구빈혈(SCA) 진단을 받은 소아 및 청년 피험자는 ACZ885 치료 또는 위약 치료에 1:1 비율로 무작위 배정되도록 계획되었습니다.
각 피험자에 대해 최대 28일의 스크리닝 기간이 있으며, 최소 1주일 동안 e-diary로 일일 통증 빈도 및 강도를 기록했습니다. 스크리닝에서 적격성 기준을 충족한 피험자는 첫 번째 용량 투여 전에 기준선 임상 및 바이오마커 평가를 받았습니다.
1일, 매월 s.c. ACZ885의 투여는 체중이 40kg 이하인 피험자의 경우 4mg/kg에서 시작했고 다른 모든 피험자의 경우 300mg에서 시작했습니다. 위약 치료군에 있는 피험자에게 유사한 방식으로 위약을 주사했습니다. 모든 피험자는 ACZ885 또는 위약으로 치료를 받았을 때 매월 안전 점검을 위해 연구 센터로 돌아갔습니다.
최종 맹검 투약은 20주차에 실시되었고, 맹검 임상 평가는 24주차에 이루어졌습니다. 그런 다음 두 연구 부문의 피험자에게 임상 결과 평가와 함께 추가 24주(24-48주) 동안 ACZ885의 공개 라벨 월별 용량(선택 사항)을 제공했습니다.
56주에 연구 종료(EOS) 방문을 위해 돌아온 피험자. 연구의 선택적 공개 라벨 부분에 참여하지 않기로 선택한 피험자 또는 다른 이유로 조기에 치료를 중단한 피험자의 경우 EOS 방문은 마지막 복용량을 받은 후 약 8주 후에 발생했습니다.
49명의 피험자가 등록된 후 Novartis는 안전성과 관련 없는 전략적 이유 때문에 연구를 조기 종료하기로 결정했으며 연구 목적을 해석하기 위해 추가 등록이 필요하지 않다고 결정했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Guateng
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Johannesburg, Guateng, 남아프리카, 2193
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, 독일, 20246
- Novartis Investigative Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Novartis Investigative Site
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Novartis Investigative Site
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, SE1 7EH
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, E1 1BB
- Novartis Investigative Site
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Staffordshire
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Wolverhampton, Staffordshire, 영국, WS11 5XY
- Novartis Investigative Site
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Afula, 이스라엘, 1834111
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
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Adana, 터키 (Türkiye), 01330
- Novartis Investigative Site
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06100
- Novartis Investigative Site
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Mersin, 터키 (Türkiye), 33343
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 겸상 적혈구 빈혈(HbSS) 또는 겸상 베타0 지중해 빈혈(가족 연구 또는 헤모글로빈 또는 DNA 분석에 의해 문서화됨)으로 진단된 8-20세(둘 다 포함)의 남성 및 여성 피험자.
- 평가를 수행하기 전에 18세 이상의 환자로부터 사전 서면 동의를 얻어야 합니다. 18세 미만의 환자에 대한 평가를 수행하기 전에 부모 또는 법적 보호자의 사전 서면 동의 및 아동의 동의(적절한 경우)가 필요합니다.
- 하기에 정의된 바와 같이 스크리닝 기간 동안 1 내지 2주에 걸쳐 일일 e-일지에 의해 측정된 배경 또는 간헐적 통증의 검출 가능한 기준선: 최소 7일의 기간 동안 진통제 사용 없이 평균 일일 통증 점수 ≥ 1cm 및/또는, 적어도 1회 최대 14일 동안 진통제 사용이 필요한 통증 에피소드.
- 진통제를 필요로 하고 환자의 정상적인 일상을 방해하는 다른 비겸상적혈구 식별 가능한 원인이 없는 통증으로 정의되는 지난 1년 동안 혈관 폐쇄성 통증 에피소드가 2회 이상 발생한 병력.
제외 기준:
- 카나키누맙에 대해 알려진 과민증의 병력.
- 지난 3개월 동안 적혈구 수혈 요법을 진행 중이거나 치료 중이거나 킬레이션 요법이 필요한 철분 과부하의 증거가 있는 경우.
- 지난 1년 동안의 경두개 도플러 초음파 또는 접근 가능한 경측두창이 있는 환자의 스크리닝에서 중간 또는 전대뇌 또는 내경동맥의 속도가 ≥200cm/초임을 나타냅니다.
- 스크리닝 방문 3주 이내에 다른 혈액 제제의 투여.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
체중이 40kg 이하인 피험자의 경우 월 4mg/kg, 기타 모든 피험자의 경우 300mg
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Canakinumab s.c.의 투여 용량과 일치하는 위약의 월간 용량
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실험적: ACZ885
300mg(40kg 이하 환자의 경우 4mg/kg)의 월 용량 canakinumab s.c.
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체중이 40kg 이하인 피험자의 경우 월 4mg/kg, 기타 모든 피험자의 경우 300mg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주에서 12주 동안 시각적 아날로그 점수(VAS)로 측정한 4주 평균 일일 통증의 기준선에서 변경
기간: 기준선(치료 시작 전 최대 28일), 8~12주
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VAS(Visual analog scale)를 사용하여 심각도를 기록했습니다.
소아 및 젊은 성인 참가자는 0에서 10까지의 11점 숫자 등급 척도를 사용하여 저녁에 매일 한 번씩 겸상적혈구 관련 통증 강도를 평가했습니다. .
각 피험자에 대해 최소 1주일 동안 e-diary로 일일 통증 강도를 기록하는 것을 포함하는 최대 28일의 스크리닝 기간이 있었습니다.
스크리닝 기간의 평균 일일 통증 결과를 사용하여 기준값을 도출했습니다.
8주에서 12주 동안의 평균을 계산하고 평균 일일 통증 VAS의 기준선으로부터의 변화를 반복 측정을 위한 베이지안 모델을 사용하여 분석했습니다.
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기준선(치료 시작 전 최대 28일), 8~12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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평균 일일 통증 VAS의 기준선에서 4주 간격으로 최대 24주까지의 변화
기간: 기준선(치료 시작 전 최대 28일), 0~4주, 4~8주, 8~12주, 12~16주, 16~20주, 20~24주
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VAS(Visual analog scale)를 사용하여 심각도를 기록했습니다.
소아 및 젊은 성인 참가자는 0에서 10까지의 11점 숫자 등급 척도를 사용하여 저녁에 매일 한 번씩 겸상적혈구 관련 통증 강도를 평가했습니다. .
24주까지의 4주 간격의 평균을 계산하였다.
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기준선(치료 시작 전 최대 28일), 0~4주, 4~8주, 8~12주, 12~16주, 16~20주, 20~24주
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기준선에서 12주차까지 고감도 C 반응성 단백질(hsCRP) 농도의 변화
기간: 기준선, 12주차
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hs-CRP는 염증 과정을 나타내는 바이오마커입니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주차까지 백혈구(WBC) 수의 농도 변화
기간: 기준선, 12주차
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WBC 수는 약물의 효과를 결정하기 위한 실험실 마커로 사용되었습니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주차까지 호중구 절대 수의 농도 변화
기간: 기준선, 12주차
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호중구의 절대 수는 약물의 효과를 결정하기 위한 실험실 마커로 측정되었습니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주차까지 혈액 단핵구의 절대 수 농도 변화
기간: 기준선, 12주차
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혈액 단핵구의 절대 수는 약물의 효과를 결정하기 위한 실험실 마커로 측정되었습니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주차까지 헤모글로빈 농도의 변화
기간: 기준선, 12주차
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헤모글로빈은 약물의 효과를 판단하기 위한 용혈 마커로 사용되었습니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주까지 망상적혈구 수의 변화
기간: 기준선, 12주차
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망상 적혈구 수는 약물의 효과를 결정하기 위한 용혈 마커로 사용되었습니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주차까지 빌리루빈 농도의 변화
기간: 기준선, 12주차
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빌리루빈은 약물의 효과를 결정하기 위한 용혈 마커로 사용되었습니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주까지 젖산 탈수소효소(LDH) 농도의 변화
기간: 기준선, 12주차
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LDH는 약물의 효과를 판단하기 위한 용혈 표지자로 사용되었습니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주차까지 합토글로빈 농도의 변화
기간: 기준선, 12주차
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합토글로빈은 약물의 효과를 판단하기 위한 용혈 표지자로 사용되었습니다.
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기준선, 12주차
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기준선에서 12주까지의 산소 백분율 포화도(SAO2) 농도의 변화
기간: 기준선, 12주차
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SAO2는 약물의 효과를 결정하기 위한 용혈 마커로 사용되었습니다.
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기준선, 12주차
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E-diary에 기록된 통증으로 인한 결석 일수
기간: 24주까지
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학교나 직장에 결석한 SCA 관련 일수는 eDiary 기록에서 가져왔습니다.
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24주까지
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연구 기간별 환자당 급성 수혈 횟수 - 이중 맹검 기간
기간: 12주
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급성 수혈 발생률은 연구 기간별, 수혈군별, 수혈 사유별, 1회 이상 급성 수혈을 받은 피험자의 비율과 피험자당 급성 수혈 발생률로 요약하였다.
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12주
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ACZ885 반복 투여 후 평균 혈청 농도
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 20주차, 24주차
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PK 샘플은 기준선, 4주, 12주, 20주 및 24주에 수집되었습니다.
ACZ885 농도의 평균 및 표준 편차가 보고되었습니다.
지정된 시점에 가능한 참가자만 분석되었습니다.
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기준선, 4주차, 12주차, 20주차, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CACZ885X2206
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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