Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti ACZ885 (Canakinumab) u pediatrických a mladých dospělých pacientů se srpkovitou anémií

18. prosince 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Vícedávková, subjektem a zkoušejícím zaslepená, placebem kontrolovaná studie paralelního designu k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti ACZ885 (Canakinumab) u pediatrických a mladých dospělých pacientů se srpkovitou anémií

Studie hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost ACZ885 (canakinumab) u pediatrických a mladých dospělých pacientů se srpkovitou anémií (SCA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o ambulantní 24týdenní studii, po níž následovala další 24týdenní otevřená fáze. Jednalo se o studii zaslepenou subjektem a zkoušejícím, randomizovanou, placebem kontrolovanou, s paralelními skupinami, nepotvrzující studii k posouzení klinické účinnosti ACZ885 podávaného s.c. v šesti injekcích podaných s odstupem 28 dnů (v každé fázi studie).

Pediatričtí a mladí dospělí jedinci s diagnostikovanou srpkovitou anémií (SCA) měli být randomizováni buď k léčbě ACZ885, nebo k léčbě placebem v poměru 1:1.

U každého subjektu existovalo maximálně 28denní období screeningu, které zahrnovalo zaznamenávání denní frekvence a intenzity bolesti pomocí e-deníku po dobu alespoň 1 týdne. Subjekty, které splnily kritéria vhodnosti při screeningu, podstoupily před podáním první dávky hodnocení výchozích klinických a biomarkerových hodnocení.

V den 1, měsíčně s.c. dávkování ACZ885 začalo na 4 mg/kg pro subjekty s hmotností ≤ 40 kg a 300 mg pro všechny ostatní subjekty. Subjektům v rameni s placebem bylo injekčně podáváno placebo podobným způsobem. Všichni jedinci se vraceli do středisek studie ke kontrole bezpečnosti na měsíční bázi, když dostali léčbu buď ACZ885 nebo placebem.

Konečná slepá dávka byla podána v týdnu 20, po níž následovalo zaslepené klinické hodnocení v týdnu 24. Subjektům z obou ramen studie pak bylo nabídnuto volitelné, otevřené měsíční dávkování ACZ885 po dobu dalších 24 týdnů (týdny 24-48) s hodnocením klinického výsledku.

Subjekty se vrátily na návštěvu na konci studie (EOS) v týdnu 56. U subjektů, které se rozhodly neúčastnit se volitelné, otevřené části studie, nebo u těch, kteří léčbu předčasně ukončili z jakéhokoli jiného důvodu, proběhla návštěva EOS přibližně 8 týdnů po obdržení poslední dávky.

Po zařazení 49 subjektů se společnost Novartis rozhodla předčasně ukončit studii ze strategických důvodů nesouvisejících s bezpečností a rozhodla, že k interpretaci cílů studie není potřeba žádná další registrace.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

49

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Afrika
    • Guateng
      • Johannesburg, Guateng, Jižní Afrika, 2193
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
    • Staffordshire
      • Wolverhampton, Staffordshire, Spojené království, WS11 5XY
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Novartis Investigative Site
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Novartis Investigative Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Turecko (Türkiye), 33343
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské a ženské subjekty ve věku 8-20 let (oba včetně) s diagnózou srpkovitá anémie (HbSS) nebo srpkovitá beta0 talasémie (doloženo rodinnými studiemi nebo analýzou buď hemoglobinu nebo DNA).
  • Před provedením jakéhokoli hodnocení je třeba získat písemný informovaný souhlas pacienta od pacientů ve věku ≥ 18 let. Před provedením jakéhokoli hodnocení u pacientů mladších 18 let je vyžadován písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a případně souhlas dítěte.
  • Detekovatelná výchozí čára pozadí nebo epizodická bolest měřená denním e-deníkem po dobu 1 až 2 týdnů během období screeningu, jak je definováno níže: Průměrné denní skóre bolesti ≥ 1 cm bez použití analgetik po dobu alespoň 7 dnů a/nebo, Alespoň jeden epizoda bolesti vyžadující analgetikum po dobu až 14 dnů.
  • Anamnéza ≥ 2 epizod vazookluzivní bolesti za poslední rok, jak je definováno jako bolest bez jiné, nesrpkovité neidentifikovatelné příčiny, která vyžaduje analgezii a narušuje pacientovu normální denní rutinu.

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na kanakinumab v anamnéze.
  • Probíhající nebo v posledních 3 měsících léčba transfuzní terapií červených krvinek nebo prokázaná přetížení železem vyžadující chelatační terapii.
  • Transkraniální dopplerovský ultrazvuk v minulém roce nebo při screeningu u pacientů s přístupným transtemporálním oknem, prokazující rychlost ve střední nebo přední mozkové nebo vnitřní karotidě ≥200 cm/s.
  • Podání jakýchkoli dalších krevních produktů do 3 týdnů od screeningové návštěvy.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Měsíční dávky 4 mg/kg pro subjekty s hmotností ≤ 40 kg a 300 mg pro všechny ostatní subjekty
Lék: Placebo
Měsíční dávky placeba odpovídající podávané dávce kanakinumabu s.c.
Experimentální: ACZ885
Měsíční dávky 300 mg (4 mg/kg pro pacienty ≤ 40 kg) kanakinumabu s.c.
Lék: ACZ885
Měsíční dávky 4 mg/kg pro subjekty s hmotností ≤ 40 kg a 300 mg pro všechny ostatní subjekty
Ostatní jména:
  • Kanakinumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty 4týdenní průměrné denní bolesti měřené vizuálním analogovým skóre (VAS) během období 8. až 12. týdne
Časové okno: Výchozí stav (až 28 dní před zahájením léčby), 8. až 12. týden
Pro záznam závažnosti byla použita vizuální analogová stupnice (VAS). Pediatričtí a mladí dospělí účastníci hodnotili svou denní intenzitu bolesti spojené s srpkovitou anémií jednou každý den večer pomocí 11bodové numerické hodnotící stupnice od 0 do 10 s vyšším hodnocením spojeným s intenzivnější bolestí (0 = žádná bolest, 10 = nejhorší bolest) . U každého subjektu existovalo maximálně 28denní období screeningu, které zahrnovalo zaznamenávání denní intenzity bolesti pomocí e-deníku po dobu alespoň 1 týdne. K odvození základní hodnoty byly použity průměrné denní výsledky bolesti v období screeningu. Byl vypočten průměr za týden 8 až 12 a změna od výchozí hodnoty v průměrné denní bolesti VAS byla analyzována pomocí Bayesovského modelu pro opakovaná měření.
Výchozí stav (až 28 dní před zahájením léčby), 8. až 12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty průměrné denní bolesti VAS v intervalech 4 týdnů do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav (až 28 dní před zahájením léčby), 0. až 4. týden, 4. až 8. týden, 8. až 12. týden, 12. až 16. týden, 16. až 20. týden a 20. až 24.
Pro záznam závažnosti byla použita vizuální analogová stupnice (VAS). Pediatričtí a mladí dospělí účastníci hodnotili svou denní intenzitu bolesti spojené s srpkovitou anémií jednou každý den večer pomocí 11bodové numerické hodnotící stupnice od 0 do 10 s vyšším hodnocením spojeným s intenzivnější bolestí (0 = žádná bolest, 10 = nejhorší bolest) . Byl vypočten průměr 4týdenního intervalu do 24. týdne.
Výchozí stav (až 28 dní před zahájením léčby), 0. až 4. týden, 4. až 8. týden, 8. až 12. týden, 12. až 16. týden, 16. až 20. týden a 20. až 24.
Změna v koncentraci vysoce citlivého C-reaktivního proteinu (hsCRP) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
hs-CRP je biomarker, který představuje zánětlivý proces.
Výchozí stav, týden 12
Změna v počtu bílých krvinek (WBC) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Počet bílých krvinek byl použit jako laboratorní marker ke stanovení účinku léku
Výchozí stav, týden 12
Změna v koncentraci absolutního počtu neutrofilů od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Absolutní počet neutrofilů byl měřen jako laboratorní marker pro stanovení účinku léku
Výchozí stav, týden 12
Změna v koncentraci absolutního počtu krevních monocytů od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Absolutní počet krevních monocytů byl měřen jako laboratorní marker pro stanovení účinku léku.
Výchozí stav, týden 12
Změna koncentrace hemoglobinu od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Hemoglobin byl použit jako hemolytický marker ke stanovení účinku léku.
Výchozí stav, týden 12
Změna počtu retikulocytů od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Počet retikulocytů byl použit jako marker hemolýzy ke stanovení účinku léku
Výchozí stav, týden 12
Změna koncentrace bilirubinu od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Bilirubin byl použit jako hemolytický marker ke stanovení účinku léku
Výchozí stav, týden 12
Změna koncentrace laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
LDH byl použit jako hemolytický marker ke stanovení účinku léku
Výchozí stav, týden 12
Změna koncentrace haptoglobinu od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
Haptoglobin byl použit jako hemolytický marker ke stanovení účinku léku
Výchozí stav, týden 12
Změna koncentrace procentní saturace kyslíkem (SAO2) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
SAO2 byl použit jako hemolytický marker ke stanovení účinku léku
Výchozí stav, týden 12
Počet dní nepřítomnosti ve škole nebo v práci kvůli bolesti zaznamenaný e-deníkem
Časové okno: do 24. týdne
Počet dnů nepřítomnosti ve škole nebo v práci související s SCA byl odvozen ze záznamů eDiary.
do 24. týdne
Počet akutních krevních transfuzí na pacienta podle období studie – dvojitě zaslepené období
Časové okno: 12 týdnů
Výskyt akutních krevních transfuzí byl shrnut jako podíl subjektů, kteří dostali alespoň jednu akutní krevní transfuzi, a četnost akutních krevních transfuzí na subjekt, podle období studie, skupiny a důvodu transfuze.
12 týdnů
Průměrná sérová koncentrace po opakovaném dávkování ACZ885
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, 12, 20 a 24
Vzorky PK byly odebrány ve výchozím stavu, v týdnu 4, 12, 20 a 24. Byla uvedena střední hodnota a standardní odchylka koncentrace ACZ885. Analyzováni byli pouze účastníci, kteří byli k dispozici ve specifikovaných časových bodech
Výchozí stav, týden 4, 12, 20 a 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

27. června 2019

Dokončení studie (Aktuální)

27. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

10. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

13. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CACZ885X2206

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit