鎌状赤血球貧血の小児および若年成人患者におけるACZ885（カナキヌマブ）の有効性、安全性および忍容性の研究
2021年10月7日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
鎌状赤血球貧血の小児および若年成人患者におけるACZ885（カナキヌマブ）の有効性、安全性、忍容性を評価するための、複数回投与、被験者および治験責任医師盲検、プラセボ対照、並行デザイン研究
この研究では、鎌状赤血球貧血 (SCA) の小児および若年成人患者における ACZ885 (カナキヌマブ) の有効性、安全性、忍容性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは外来ベースの 24 週間の研究で、その後にさらに 24 週間の非盲検段階が続きました。 これは、皮下投与された ACZ885 の臨床的有効性を評価するための、被験者および治験責任医師の盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群、非確認試験でした。 28日間隔で6回の注射で（研究の各段階で）。
鎌状赤血球貧血 (SCA) と診断された小児および若年成人の被験者は、1:1 の比率で ACZ885 治療またはプラセボ治療のいずれかに無作為に割り付けられるように計画されました。
各被験者には、少なくとも 1 週間の電子日記による毎日の痛みの頻度と強度の記録を含む最大 28 日間のスクリーニング期間がありました。 スクリーニングで適格基準を満たした被験者は、最初の投与前にベースラインの臨床およびバイオマーカー評価の評価を受けました。
1日目、毎月のs.c. ACZ885 の投与は、体重が 40 kg 以下の被験者には 4 mg/kg から開始し、その他のすべての被験者には 300 mg から開始しました。 プラセボ治療群の被験者には、同様の方法でプラセボが注射されました。 すべての被験者は、ACZ885 またはプラセボのいずれかによる治療を受けたときに、月単位で安全性チェックのために研究センターに戻りました。
20 週目に最後の盲検投与を行い、24 週目に盲検臨床評価を行いました。 次に、両方の研究群の被験者に、さらに 24 週間 (第 24 ～ 48 週) の ACZ885 の任意の非盲検月次投与を提供し、臨床転帰評価を行いました。
被験者は、56週目に研究終了（EOS）の訪問のために戻ってきました。 研究の任意の非盲検部分に参加しないことを選択した被験者、または他の理由で治療を早期に中止した被験者については、最後の投与を受けた約8週間後にEOS訪問が行われました.
49 人の被験者が登録された後、ノバルティスは、安全性とは関係のない戦略的な理由により、試験を早期に終了することを決定し、試験の目的を解釈するために追加の登録は必要ないと判断しました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
49
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Novartis Investigative Site
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Novartis Investigative Site
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- Novartis Investigative Site
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London、イギリス、SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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London、イギリス、SE1 7EH
- Novartis Investigative Site
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London、イギリス、NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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London、イギリス、E1 1BB
- Novartis Investigative Site
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Staffordshire
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Wolverhampton、Staffordshire、イギリス、WS11 5XY
- Novartis Investigative Site
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Afula、イスラエル、1834111
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
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Hamburg、ドイツ、20246
- Novartis Investigative Site
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Adana、七面鳥、01330
- Novartis Investigative Site
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Ankara、七面鳥、06100
- Novartis Investigative Site
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Mersin、七面鳥、33343
- Novartis Investigative Site
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Guateng
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Johannesburg、Guateng、南アフリカ、2193
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～20年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -鎌状赤血球貧血（HbSS）または鎌状β0サラセミアと診断された8〜20歳（両方を含む）の男性および女性被験者（家族研究、またはヘモグロビンまたはDNAの分析によって文書化）。
- 評価を行う前に、18 歳以上の患者から書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。 18 歳未満の患者の評価を行う前に、親または法定後見人の書面によるインフォームド コンセントと、必要に応じて子供の同意が必要です。
- 以下に定義するように、スクリーニング期間中の1〜2週間にわたって毎日の電子日記によって測定された背景または一時的な痛みの検出可能なベースライン： 少なくとも7日間にわたって鎮痛剤を使用せずに1日の平均疼痛スコア≥1 cm、および/または、少なくとも1 14日までの期間中の鎮痛剤の使用を必要とする痛みのエピソード。
- -過去1年間に2回以上の血管閉塞性疼痛エピソードの病歴。鎮痛を必要とし、患者の通常の日常生活を妨げる、鎌状赤血球以外の特定可能な原因のない痛みとして定義されます。
除外基準:
- -カナキヌマブに対する既知の過敏症の病歴。
- -赤血球輸血療法による過去3か月の継続中または治療、またはキレート療法を必要とする鉄過剰の証拠があります。
- 過去 1 年間の経頭蓋ドップラー超音波検査、またはアクセス可能な経側頭窓がある患者のスクリーニングで、中大脳または前大脳動脈または内頸動脈の速度が 200 cm/秒以上であることを示す。
- -スクリーニング訪問から3週間以内の他の血液製剤の投与。
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
体重が 40 kg 以下の被験者には 4 mg/kg、その他すべての被験者には 300 mg の月用量
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カナキヌマブ皮下注射の投与量と一致するプラセボの毎月の投与量
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実験的：ACZ885
毎月 300 mg (40 kg 以下の患者では 4 mg/kg) のカナキヌマブ皮下投与
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体重が 40 kg 以下の被験者には 4 mg/kg、その他すべての被験者には 300 mg の月用量
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8 週から 12 週の期間に Visual Analog Score (VAS) によって測定された 4 週間の平均毎日の痛みのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (治療開始の 28 日前まで)、8 ～ 12 週目
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重症度を記録するために、ビジュアル アナログ スケール (VAS) が使用されました。
小児および若年成人の参加者は、0 から 10 までの 11 点の数値評価尺度を使用して、鎌状赤血球症に関連する毎日の痛みの強さを 0 から 10 までの数値で評価し、より強い痛みに関連する評価を行いました (0 = 痛みなし、10 = 最悪の痛み)。 .
各被験者には、少なくとも 1 週間の電子日記による毎日の痛みの強さの記録を含む最大 28 日間のスクリーニング期間がありました。
スクリーニング期間中の毎日の平均疼痛結果を使用して、ベースライン値を導出しました。
8 ～ 12 週の平均を計算し、毎日の平均疼痛 VAS のベースラインからの変化を、反復測定用のベイジアン モデルを使用して分析しました。
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ベースライン (治療開始の 28 日前まで)、8 ～ 12 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週までの4週間間隔にわたる平均毎日の痛みVASのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（治療開始の28日前まで）、0～4週目、4～8週目、8～12週目、12～16週目、16～20週目、20～24週目
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重症度を記録するために、ビジュアル アナログ スケール (VAS) が使用されました。
小児および若年成人の参加者は、0 から 10 までの 11 点の数値評価尺度を使用して、鎌状赤血球症に関連する毎日の痛みの強さを 0 から 10 までの数値で評価し、より強い痛みに関連する評価を行いました (0 = 痛みなし、10 = 最悪の痛み)。 .
24 週までの 4 週間間隔の平均を計算しました。
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ベースライン（治療開始の28日前まで）、0～4週目、4～8週目、8～12週目、12～16週目、16～20週目、20～24週目
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高感度 C 反応性タンパク質 (hsCRP) の濃度のベースラインから 12 週までの変化
時間枠：ベースライン、12週目
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hs-CRPは炎症過程を表すバイオマーカーです。
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ベースライン、12週目
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ベースラインから 12 週目までの白血球 (WBC) 数の濃度の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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白血球数は、薬の効果を判断するための検査マーカーとして使用されました
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ベースライン、12週目
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ベースラインから12週までの好中球の絶対数の濃度の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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好中球の絶対数は、薬の効果を判断するための検査マーカーとして測定されました
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ベースライン、12週目
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ベースラインから12週までの血中単球の絶対数の濃度の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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血中単球の絶対数は、薬の効果を判断するための実験室マーカーとして測定されました。
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ベースライン、12週目
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ベースラインから12週目までのヘモグロビン濃度の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ヘモグロビンは、薬の効果を判断するための溶血マーカーとして使用されました。
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ベースライン、12週目
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ベースラインから12週目までの網状赤血球数の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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網状赤血球数は、薬の効果を判断するための溶血マーカーとして使用されました
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ベースライン、12週目
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ベースラインから12週目までのビリルビン濃度の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ビリルビンは、薬の効果を判断するための溶血マーカーとして使用されました
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ベースライン、12週目
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ベースラインから12週目までの乳酸脱水素酵素（LDH）濃度の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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LDHは、薬の効果を判断するための溶血マーカーとして使用されました
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ベースライン、12週目
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ベースラインから12週目までのハプトグロビン濃度の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ハプトグロビンは、薬の効果を判断するための溶血マーカーとして使用されました
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ベースライン、12週目
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ベースラインから 12 週目までの酸素飽和度 (SAO2) の濃度の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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SAO2は、薬の効果を判断するための溶血マーカーとして使用されました
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ベースライン、12週目
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電子日記に記録された、痛みのために学校または仕事を休んだ日数
時間枠：24週目まで
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学校または仕事を休んだ SCA 関連の日数は、eDiary の記録から導き出されました。
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24週目まで
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研究期間ごとの患者あたりの急性輸血回数 - 二重盲検期間
時間枠：12週間
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急性輸血の発生は、研究期間、グループ、および輸血の理由ごとに、少なくとも 1 回の急性輸血を受けた被験者の割合、および被験者あたりの急性輸血の発生率として要約されました。
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12週間
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ACZ885の反復投与後の平均血清濃度
時間枠：ベースライン、4、12、20、24 週目
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PK サンプルは、ベースライン、4、12、20、および 24 週目に収集されました。
ACZ885濃度の平均および標準偏差が報告されました。
指定された時点で利用可能な参加者のみが分析されました
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ベースライン、4、12、20、24 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年4月5日
一次修了 (実際)
2019年6月27日
研究の完了 (実際)
2020年4月27日
試験登録日
最初に提出
2016年10月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月8日
最初の投稿 (見積もり)
2016年11月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年10月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月7日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CACZ885X2206
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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