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Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ACZ885 (Canakinumab) bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine probanden- und prüferblinde, placebokontrollierte Paralleldesignstudie mit Mehrfachdosis zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ACZ885 (Canakinumab) bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie

Die Studie bewertet die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von ACZ885 (Canakinumab) bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit Sichelzellenanämie (SCA).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine ambulante 24-wöchige Studie, gefolgt von einer zusätzlichen 24-wöchigen Open-Label-Phase. Es handelte sich um eine probanden- und prüferblinde, randomisierte, placebokontrollierte, nicht bestätigende Studie mit Parallelgruppen zur Beurteilung der klinischen Wirksamkeit von ACZ885, das s.c. verabreicht wurde. in sechs Injektionen im Abstand von 28 Tagen (in jeder Phase der Studie).

Pädiatrische und junge erwachsene Patienten, bei denen Sichelzellenanämie (SCA) diagnostiziert wurde, sollten randomisiert entweder einer Behandlung mit ACZ885 oder einer Placebobehandlung im Verhältnis 1:1 zugeteilt werden.

Für jeden Probanden gab es eine Screening-Periode von maximal 28 Tagen, die die Aufzeichnung der täglichen Schmerzhäufigkeit und -intensität per E-Tagebuch für mindestens 1 Woche umfasste. Probanden, die beim Screening die Eignungskriterien erfüllten, wurden vor der ersten Dosisverabreichung einer Bewertung der klinischen Baseline- und Biomarker-Bewertungen unterzogen.

An Tag 1, monatlich s.c. Die Dosierung mit ACZ885 begann mit 4 mg/kg für Probanden mit einem Gewicht von ≤40 kg und 300 mg für alle anderen Probanden. Den Probanden im Placebo-Behandlungsarm wurde Placebo auf ähnliche Weise injiziert. Alle Probanden kehrten monatlich für Sicherheitsüberprüfungen in die Studienzentren zurück, wenn sie entweder mit ACZ885 oder Placebo behandelt wurden.

Die letzte verblindete Dosierung wurde in Woche 20 verabreicht, gefolgt von verblindeten klinischen Bewertungen in Woche 24. Den Probanden aus beiden Studienarmen wurde dann eine optionale, unverblindete monatliche Dosierung von ACZ885 für weitere 24 Wochen (Wochen 24-48) mit klinischer Ergebnisbewertung angeboten.

Die Probanden kehrten für den Besuch am Ende der Studie (EOS) in Woche 56 zurück. Bei Probanden, die sich entschieden haben, nicht an dem optionalen, unverblindeten Teil der Studie teilzunehmen, oder für diejenigen, die die Behandlung aus einem anderen Grund vorzeitig beendet haben, fand ein EOS-Besuch etwa 8 Wochen nach der letzten erhaltenen Dosis statt.

Nach Aufnahme von 49 Probanden entschied Novartis, die Studie aus strategischen Gründen, die nicht mit der Sicherheit zusammenhängen, vorzeitig zu beenden und entschied, dass keine zusätzliche Aufnahme erforderlich sei, um die Studienziele zu interpretieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

49

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Südafrika
    • Guateng
      • Johannesburg, Guateng, Südafrika, 2193
        • Novartis Investigative Site
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33343
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Novartis Investigative Site
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
    • Staffordshire
      • Wolverhampton, Staffordshire, Vereinigtes Königreich, WS11 5XY
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden im Alter von 8 bis 20 Jahren (beide einschließlich), bei denen Sichelzellenanämie (HbSS) oder Sichel-Beta-Thalassämie diagnostiziert wurde (dokumentiert durch Familienstudien oder Analyse von entweder Hämoglobin oder DNA).
  • Die schriftliche Einverständniserklärung des Patienten von Personen im Alter von ≥ 18 Jahren muss eingeholt werden, bevor eine Bewertung durchgeführt wird. Die schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und gegebenenfalls die Zustimmung des Kindes sind erforderlich, bevor eine Bewertung bei Patienten < 18 Jahren durchgeführt wird.
  • Erkennbare Grundlinie von Hintergrund- oder episodischen Schmerzen, gemessen durch tägliches E-Tagebuch über 1 bis 2 Wochen während des Screening-Zeitraums wie unten definiert: Durchschnittlicher täglicher Schmerzwert ≥ 1 cm ohne Schmerzmittelanwendung über einen Zeitraum von mindestens 7 Tagen und/oder mindestens einen Schmerzepisoden, die eine analgetische Anwendung über einen Zeitraum von bis zu 14 Tagen erfordern.
  • Vorgeschichte von ≥ 2 vasookklusiven Schmerzepisoden im vergangenen Jahr, definiert als Schmerz ohne andere, nicht durch Sichelzellen identifizierbare Ursache, die eine Analgesie erfordert und den normalen Tagesablauf des Patienten beeinträchtigt.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Canakinumab in der Vorgeschichte.
  • Fortlaufende oder Behandlung mit Erythrozytentransfusionstherapie in den letzten 3 Monaten oder Anzeichen einer Eisenüberladung, die eine Chelattherapie erfordern.
  • Transkranieller Doppler-Ultraschall im vergangenen Jahr oder beim Screening bei Patienten mit einem zugänglichen transtemporalen Fenster, die eine Geschwindigkeit in der mittleren oder vorderen zerebralen oder inneren Halsschlagader ≥200 cm/s zeigen.
  • Verabreichung anderer Blutprodukte innerhalb von 3 Wochen nach dem Screening-Besuch.

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Monatliche Dosen von 4 mg/kg für Probanden mit einem Gewicht von ≤40 kg und 300 mg für alle anderen Probanden
Arzneimittel: Placebo
Monatliche Placebo-Dosen entsprechend der verabreichten Canakinumab-s.c.-Dosis
Experimental: ACZ885
Monatliche Dosen von 300 mg (4 mg/kg für Patienten ≤ 40 kg) Canakinumab s.c.
Arzneimittel: ACZ885
Monatliche Dosen von 4 mg/kg für Probanden mit einem Gewicht von ≤40 kg und 300 mg für alle anderen Probanden
Andere Namen:
  • Canakinumab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des durchschnittlichen täglichen Schmerzes über 4 Wochen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Visual Analog Score (VAS) über den Zeitraum von Woche 8 bis 12
Zeitfenster: Baseline (bis zu 28 Tage vor Behandlungsbeginn), Woche 8 bis 12
Zur Erfassung des Schweregrades wurde eine visuelle Analogskala (VAS) verwendet. Pädiatrische und junge erwachsene Teilnehmer bewerteten ihre tägliche mit Sichelzellen verbundene Schmerzintensität einmal täglich am Abend unter Verwendung einer 11-Punkte-Bewertungsskala von 0 bis 10, wobei höhere Bewertungen mit stärkeren Schmerzen verbunden sind (0 = keine Schmerzen, 10 = schlimmste Schmerzen). . Für jeden Probanden gab es eine Screening-Periode von maximal 28 Tagen, die die Aufzeichnung der täglichen Schmerzintensität durch E-Tagebuch für mindestens 1 Woche umfasste. Die durchschnittlichen täglichen Schmerzergebnisse im Untersuchungszeitraum wurden verwendet, um den Ausgangswert abzuleiten. Der Durchschnitt über Woche 8 bis 12 wurde berechnet und die Veränderung der durchschnittlichen täglichen Schmerz-VAS gegenüber dem Ausgangswert wurde unter Verwendung eines Bayes'schen Modells für wiederholte Messungen analysiert.
Baseline (bis zu 28 Tage vor Behandlungsbeginn), Woche 8 bis 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der durchschnittlichen täglichen Schmerz-VAS gegenüber dem Ausgangswert über 4-Wochen-Intervalle bis Woche 24
Zeitfenster: Baseline (bis 28 Tage vor Behandlungsbeginn), Woche 0 bis 4, Woche 4 bis 8, Woche 8 bis 12, Woche 12 bis 16, Woche 16 bis 20 und Woche 20 bis 24
Zur Erfassung des Schweregrades wurde eine visuelle Analogskala (VAS) verwendet. Pädiatrische und junge erwachsene Teilnehmer bewerteten ihre tägliche mit Sichelzellen verbundene Schmerzintensität einmal täglich am Abend unter Verwendung einer 11-Punkte-Bewertungsskala von 0 bis 10, wobei höhere Bewertungen mit stärkeren Schmerzen verbunden sind (0 = keine Schmerzen, 10 = schlimmste Schmerzen). . Der Durchschnitt des 4-Wochen-Intervalls bis Woche 24 wurde berechnet.
Baseline (bis 28 Tage vor Behandlungsbeginn), Woche 0 bis 4, Woche 4 bis 8, Woche 8 bis 12, Woche 12 bis 16, Woche 16 bis 20 und Woche 20 bis 24
Veränderung der Konzentration des hochempfindlichen C-reaktiven Proteins (hsCRP) von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
hs-CRP ist ein Biomarker, der den Entzündungsprozess repräsentiert.
Baseline, Woche 12
Veränderung der Konzentration der weißen Blutkörperchen (WBC) von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die Leukozytenzahl wurde als Labormarker verwendet, um die Wirkung des Medikaments zu bestimmen
Baseline, Woche 12
Änderung der Konzentration der absoluten Neutrophilenzahl von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die absolute Anzahl von Neutrophilen wurde als Labormarker gemessen, um die Wirkung des Arzneimittels zu bestimmen
Baseline, Woche 12
Änderung der Konzentration der absoluten Anzahl von Blutmonozyten von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die absolute Zahl der Blutmonozyten wurde als Labormarker gemessen, um die Wirkung des Medikaments zu bestimmen.
Baseline, Woche 12
Veränderung der Hämoglobinkonzentration von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Hämoglobin wurde als Hämolysemarker verwendet, um die Wirkung des Arzneimittels zu bestimmen.
Baseline, Woche 12
Veränderung der Retikulozytenzahl von Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Die Retikulozytenzahl wurde als Hämolysemarker verwendet, um die Wirkung des Arzneimittels zu bestimmen
Baseline, Woche 12
Veränderung der Bilirubinkonzentration von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Bilirubin wurde als Hämolysemarker verwendet, um die Wirkung des Medikaments zu bestimmen
Baseline, Woche 12
Veränderung der Konzentration von Laktatdehydrogenase (LDH) von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
LDH wurde als Hämolysemarker verwendet, um die Wirkung des Arzneimittels zu bestimmen
Baseline, Woche 12
Veränderung der Konzentration von Haptoglobin von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Haptoglobin wurde als Hämolysemarker verwendet, um die Wirkung des Arzneimittels zu bestimmen
Baseline, Woche 12
Änderung der Konzentration der prozentualen Sauerstoffsättigung (SAO2) von der Baseline bis Woche 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
SAO2 wurde als Hämolysemarker verwendet, um die Wirkung des Medikaments zu bestimmen
Baseline, Woche 12
Anzahl der Tage, die aufgrund von Schmerzen von der Schule oder der Arbeit abwesend sind, wie im E-Tagebuch aufgezeichnet
Zeitfenster: bis Woche 24
Die Anzahl der Tage, die im Zusammenhang mit SCA von der Schule oder der Arbeit abwesend waren, wurde aus eDiary-Aufzeichnungen abgeleitet.
bis Woche 24
Anzahl der akuten Bluttransfusionen pro Patient nach Studienzeitraum – Doppelblindzeitraum
Zeitfenster: 12 Wochen
Das Auftreten akuter Bluttransfusionen wurde zusammengefasst als Anteil der Probanden, die mindestens eine akute Bluttransfusion erhalten haben, und die Ereignisrate akuter Bluttransfusionen pro Proband, nach Studienzeitraum, Gruppe und Transfusionsgrund.
12 Wochen
Mittlere Serumkonzentration nach wiederholter Gabe von ACZ885
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 12, 20 und 24
PK-Proben wurden zu Studienbeginn, Woche 4, 12, 20 und 24 entnommen. Mittelwert und Standardabweichung der ACZ885-Konzentration wurden angegeben. Es wurden nur die Teilnehmer analysiert, die zu den angegebenen Zeitpunkten verfügbar waren
Baseline, Woche 4, 12, 20 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. April 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Juni 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CACZ885X2206

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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