Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji ACZ885 (kanakinumab) u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

7 października 2021 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wielodawkowe, zaślepione przez badanego i badacza, kontrolowane placebo, równoległe badanie projektowe mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji ACZ885 (kanakinumab) u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z anemią sierpowatą

Badanie ocenia skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję ACZ885 (kanakinumab) u dzieci i młodych dorosłych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NZK).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to 24-tygodniowe badanie ambulatoryjne, po którym następowała dodatkowa 24-tygodniowa faza otwarta. Było to zaślepione przez badanego i badacza, randomizowane, kontrolowane placebo, niepotwierdzające badanie w grupach równoległych, mające na celu ocenę skuteczności klinicznej ACZ885 podawanego s.c. w sześciu wstrzyknięciach podanych w odstępie 28 dni (w każdej fazie badania).

Dzieci i młode osoby dorosłe, u których zdiagnozowano anemię sierpowatokrwinkową (NZK), zaplanowano losowo przydzielić do grupy otrzymującej leczenie ACZ885 lub placebo w stosunku 1:1.

Dla każdego pacjenta przewidziano maksymalnie 28-dniowy okres przesiewowy, który obejmował rejestrowanie dziennej częstotliwości i intensywności bólu za pomocą e-dziennika przez co najmniej 1 tydzień. Pacjenci, którzy spełnili kryteria kwalifikacyjne podczas badań przesiewowych, zostali poddani ocenie wyjściowej oceny klinicznej i oceny biomarkerów przed podaniem pierwszej dawki.

W dniu 1, co miesiąc s.c. dawkowanie ACZ885 rozpoczęto od 4 mg/kg dla pacjentów ważących ≤40 kg i 300 mg dla wszystkich pozostałych pacjentów. Osobnikom w grupie otrzymującej placebo wstrzyknięto placebo w podobny sposób. Wszyscy badani co miesiąc wracali do ośrodków badawczych w celu kontroli bezpieczeństwa, gdy otrzymywali leczenie ACZ885 lub placebo.

Ostateczne, zaślepione dawkowanie podano w 20. tygodniu, a następnie dokonano zaślepionych ocen klinicznych w 24. tygodniu. Osobnikom z obu ramion badania zaoferowano następnie opcjonalne, otwarte, miesięczne dawkowanie ACZ885 przez dodatkowe 24 tygodnie (tygodnie 24-48) z oceną wyników klinicznych.

Pacjenci wrócili na wizytę końcową badania (EOS) w 56. tygodniu. W przypadku osób, które zdecydowały się nie uczestniczyć w opcjonalnej, otwartej części badania lub osób, które przerwały leczenie przedwcześnie z jakiegokolwiek innego powodu, wizyta EOS miała miejsce około 8 tygodni po otrzymaniu ostatniej dawki.

Po włączeniu 49 pacjentów firma Novartis zdecydowała o wcześniejszym zakończeniu badania ze względów strategicznych niezwiązanych z bezpieczeństwem i zdecydowała, że ​​nie jest potrzebna dodatkowa rejestracja w celu interpretacji celów badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Guateng
      • Johannesburg, Guateng, Afryka Południowa, 2193
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Indyk, 33343
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Novartis Investigative Site
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
    • Staffordshire
      • Wolverhampton, Staffordshire, Zjednoczone Królestwo, WS11 5XY
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 20 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 8 do 20 lat (włącznie) ze zdiagnozowaną anemią sierpowatą (HbSS) lub talasemią sierpowatą beta0 (udokumentowaną badaniami rodzinnymi lub analizą hemoglobiny lub DNA).
  • Przed wykonaniem jakiejkolwiek oceny należy uzyskać pisemną świadomą zgodę pacjenta w wieku ≥18 lat. Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda dziecka, jeśli dotyczy, są wymagane przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny u pacjentów w wieku < 18 lat.
  • Wykrywalna linia bazowa bólu podstawowego lub epizodycznego mierzona za pomocą codziennego e-dzienniczka przez 1 do 2 tygodni w okresie przesiewowym, jak określono poniżej: Średni dzienny wynik bólu ≥ 1 cm bez stosowania środków przeciwbólowych przez okres co najmniej 7 dni i/lub Co najmniej jeden epizod bólu wymagający stosowania leków przeciwbólowych przez okres do 14 dni.
  • Występowanie w wywiadzie ≥2 epizodów bólu naczynioruchowego w ciągu ostatniego roku, zdefiniowanego jako ból bez innej, innej niż sierpowatokrwinkowa, możliwej do zidentyfikowania przyczyny, który wymaga analgezji i zakłóca normalną codzienną rutynę pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia znanej nadwrażliwości na kanakinumab.
  • Trwające lub leczenie w ciągu ostatnich 3 miesięcy za pomocą transfuzji krwinek czerwonych lub objawy przeładowania żelazem wymagające terapii chelatującej.
  • Przezczaszkowe badanie dopplerowskie w ciągu ostatniego roku lub w badaniu przesiewowym u pacjentów z dostępnym oknem przezskroniowym, wykazujących prędkość w tętnicy środkowej lub przedniej mózgu lub tętnicy szyjnej wewnętrznej ≥200 cm/s.
  • Podanie jakichkolwiek innych produktów krwiopochodnych w ciągu 3 tygodni od wizyty przesiewowej.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Miesięczne dawki 4 mg/kg mc. dla pacjentów o masie ciała ≤40 kg i 300 mg dla wszystkich pozostałych pacjentów
Lek: Placebo
Miesięczne dawki placebo odpowiadające podanej dawce kanakinumabu s.c.
Eksperymentalny: ACZ885
Miesięczne dawki 300 mg (4 mg/kg dla pacjentów ≤ 40 kg) kanakinumabu s.c.
Lek: ACZ885
Miesięczne dawki 4 mg/kg mc. dla pacjentów o masie ciała ≤40 kg i 300 mg dla wszystkich pozostałych pacjentów
Inne nazwy:
  • Kanakinumab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej 4-tygodniowego średniego dziennego bólu mierzonego za pomocą Visual Analog Score (VAS) w okresie od 8 do 12 tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (do 28 dni przed rozpoczęciem leczenia), od 8. do 12. tygodnia
Do rejestrowania dotkliwości użyto wizualnej skali analogowej (VAS). Pacjenci pediatryczni i młodzi dorośli oceniali codzienną intensywność bólu związanego z anemią sierpowatą raz dziennie wieczorem, stosując 11-punktową numeryczną skalę ocen od 0 do 10, z wyższymi ocenami związanymi z bardziej intensywnym bólem (0 = brak bólu, 10 = najgorszy ból) . Dla każdego pacjenta przewidziano maksymalnie 28-dniowy okres przesiewowy, który obejmował rejestrowanie dziennej intensywności bólu za pomocą e-dziennika przez co najmniej 1 tydzień. Średnie dzienne wyniki bólu w okresie przesiewowym wykorzystano do wyznaczenia wartości wyjściowej. Obliczono średnią w okresie od 8 do 12 tygodni i przeanalizowano zmianę średniego dziennego VAS bólu w porównaniu z wartością wyjściową, stosując model bayesowski dla powtarzanych pomiarów.
Wartość wyjściowa (do 28 dni przed rozpoczęciem leczenia), od 8. do 12. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej średniego dziennego bólu VAS w odstępach 4 tygodni do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (do 28 dni przed rozpoczęciem leczenia), Tydzień 0 do 4, Tydzień 4 do 8, Tydzień 8 do 12, Tydzień 12 do 16, Tydzień 16 do 20 i Tydzień 20 do 24
Do rejestrowania dotkliwości użyto wizualnej skali analogowej (VAS). Pacjenci pediatryczni i młodzi dorośli oceniali codzienną intensywność bólu związanego z anemią sierpowatą raz dziennie wieczorem, stosując 11-punktową numeryczną skalę ocen od 0 do 10, z wyższymi ocenami związanymi z bardziej intensywnym bólem (0 = brak bólu, 10 = najgorszy ból) . Obliczono średnią z 4-tygodniowego odstępu do 24 tygodnia.
Wartość wyjściowa (do 28 dni przed rozpoczęciem leczenia), Tydzień 0 do 4, Tydzień 4 do 8, Tydzień 8 do 12, Tydzień 12 do 16, Tydzień 16 do 20 i Tydzień 20 do 24
Zmiana stężenia białka C-reaktywnego o wysokiej czułości (hsCRP) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
hs-CRP jest biomarkerem reprezentującym proces zapalny.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana stężenia białych krwinek (WBC) od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Liczbę białych krwinek zastosowano jako marker laboratoryjny do określenia działania leku
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana stężenia bezwzględnej liczby neutrofili od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Zmierzono bezwzględną liczbę neutrofilów jako marker laboratoryjny do określenia działania leku
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana stężenia bezwzględnego monocytów krwi od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Zmierzono bezwzględną liczbę monocytów krwi jako marker laboratoryjny do określenia działania leku.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Hemoglobinę zastosowano jako marker hemolizy do określenia działania leku.
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana liczby retikulocytów od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Liczbę retikulocytów zastosowano jako marker hemolizy do określenia działania leku
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana stężenia bilirubiny od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Bilirubina została użyta jako marker hemolizy do określenia działania leku
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana stężenia dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
LDH zastosowano jako marker hemolizy do określenia działania leku
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana stężenia haptoglobiny od wartości początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
Haptoglobinę zastosowano jako marker hemolizy do określenia działania leku
Linia bazowa, tydzień 12
Zmiana stężenia procentowego nasycenia tlenem (SAO2) od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12
SAO2 zastosowano jako marker hemolizy do określenia działania leku
Linia bazowa, tydzień 12
Liczba dni nieobecnych w szkole lub pracy z powodu bólu zgodnie z rejestracją w dzienniku elektronicznym
Ramy czasowe: do 24 tygodnia
Liczba dni nieobecności w szkole lub pracy związanych z NZK pochodziła z zapisów eDziennika.
do 24 tygodnia
Liczba ostrych transfuzji krwi na pacjenta według okresu badania — okres podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: 12 tygodni
Występowanie ostrych transfuzji krwi podsumowano jako odsetek osób, które otrzymały co najmniej jedną ostrą transfuzję krwi oraz wskaźnik zdarzeń ostrych transfuzji krwi na pacjenta, według okresu badania, grupy i powodu transfuzji.
12 tygodni
Średnie stężenie w surowicy po wielokrotnym podaniu ACZ885
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, 12, 20 i 24
Próbki farmakokinetyczne pobrano na początku badania, w 4, 12, 20 i 24 tygodniu. Odnotowano średnią i odchylenie standardowe stężenia ACZ885. Analizie poddano tylko tych uczestników, którzy byli dostępni w określonych punktach czasowych
Wartość wyjściowa, tydzień 4, 12, 20 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 czerwca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CACZ885X2206

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj