Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ACZ885 (Kanakinumab) hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél

2021. október 7. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Több dózisú, alanyok és kutatók által vak, placebo-kontrollos, párhuzamos tervezési vizsgálat az ACZ885 (Canakinumab) hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére sarlósejtes vérszegénységben szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél

A vizsgálat az ACZ885 (kanakinumab) hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli sarlósejtes vérszegénységben (SCA) szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy ambuláns, 24 hetes vizsgálat volt, amelyet egy további 24 hetes nyílt szakasz követett. Ez egy alanyok és kutatók által vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, nem megerősítő vizsgálat volt a szubkután beadott ACZ885 klinikai hatékonyságának értékelésére. hat injekcióban, 28 napos különbséggel (a vizsgálat minden fázisában).

A sarlósejtes vérszegénységgel (SCA) diagnosztizált gyermek- és fiatal felnőtt alanyokat 1:1 arányban ACZ885-kezelésre vagy placebo-kezelésre tervezték randomizálni.

Minden alany esetében volt egy maximum 28 napos szűrési időszak, amely magában foglalta a fájdalom napi gyakoriságának és intenzitásának e-naplóval történő rögzítését legalább 1 hétig. Azon alanyok, akik megfeleltek a szűrés alkalmassági kritériumainak, az első dózis beadása előtt kiindulási klinikai és biomarker-értékeléseken estek át.

Az 1. napon havi s.c. az ACZ885 adagolása 4 mg/kg-mal kezdődött ≤40 kg testtömegű alanyoknál és 300 mg-mal az összes többi alanynál. A placebóval kezelt csoport alanyai hasonló módon kaptak placebót. Minden alany havi rendszerességgel visszatért a vizsgálati központba biztonsági ellenőrzésre, amikor ACZ885-tel vagy placebóval kezelték őket.

Az utolsó vak adagolást a 20. héten adták be, majd a 24. héten vak klinikai értékelést végeztek. Ezután mindkét vizsgálati kar alanyainak opcionális, nyílt elrendezésű havi ACZ885 adagolást ajánlottak további 24 hétig (24-48. hét) a klinikai kimenetel értékelésével.

Az alanyok az 56. héten visszatértek a tanulmány végi (EOS) látogatásra. Azoknál az alanyoknál, akik úgy döntöttek, hogy nem vesznek részt a vizsgálat opcionális, nyílt részében, vagy akik más okból korán abbahagyták a kezelést, az EOS látogatásra körülbelül 8 héttel az utolsó adag beadása után került sor.

49 alany felvételét követően a Novartis a biztonsággal nem összefüggő stratégiai okok miatt a vizsgálat idő előtti befejezése mellett döntött, és úgy döntött, hogy nincs szükség további felvételre a vizsgálati célok értelmezéséhez.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

49

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
    • Guateng
      • Johannesburg, Guateng, Dél-Afrika, 2193
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
    • Staffordshire
      • Wolverhampton, Staffordshire, Egyesült Királyság, WS11 5XY
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Novartis Investigative Site
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Pulyka, 33343
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Sarlósejtes vérszegénységgel (HbSS) vagy sarlósejtes béta0-talaszémiával diagnosztizált 8-20 éves férfi és női alanyok (mindkettőt családi tanulmányok, vagy hemoglobin- vagy DNS-elemzés dokumentál).
  • Bármilyen vizsgálat elvégzése előtt be kell szerezni a 18 évesnél idősebb betegek írásos beleegyezését. A 18 évesnél fiatalabb betegek esetében a vizsgálat elvégzése előtt a szülő vagy törvényes gyám írásos, tájékozott beleegyezése és adott esetben a gyermek hozzájárulása szükséges.
  • A háttér- vagy epizodikus fájdalom kimutatható alapértéke napi e-naplóval mérve 1-2 héten keresztül a szűrési időszak alatt, az alábbiak szerint: Átlagos napi fájdalompontszám ≥ 1 cm fájdalomcsillapító alkalmazása nélkül legalább 7 napig és/vagy legalább egy fájdalomcsillapítót igénylő epizód legfeljebb 14 napig.
  • Az anamnézisben szereplő ≥2 érelzáródásos fájdalomepizód az elmúlt évben, olyan fájdalomként definiálva, amelynek nincs más, nem sarlósejtes azonosítható oka, amely fájdalomcsillapítást igényel, és megzavarja a beteg szokásos napi rutinját.

Kizárási kritériumok:

  • Kanakinumabbal szembeni ismert túlérzékenység a kórtörténetben.
  • Folyamatban lévő vagy az elmúlt 3 hónapban végzett vörösvérsejt-transzfúziós terápia, vagy vastúlterhelésre utaló jele van, amely kelátképző terápiát igényel.
  • Transcranialis Doppler ultrahang az elmúlt évben vagy szűréskor olyan betegeknél, akiknek hozzáférhető transztemporális ablaka van, és az agyi artéria középső vagy elülső vagy belső nyaki artériája sebessége ≥200 cm/sec.
  • Minden más vérkészítmény beadása a szűrővizsgálatot követő 3 héten belül.

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
4 mg/ttkg havi adag ≤40 kg testtömegű alanyoknál és 300 mg minden más alanynál
Drog: Placebo
A placebo havi adagjai a beadott kanakinumab s.c. dózisának megfelelően.
Kísérleti: ACZ885
Havi 300 mg-os (4 mg/ttkg ≤ 40 kg-os betegeknél) kanakinumab s.c.
Drog: ACZ885
4 mg/ttkg havi adag ≤40 kg testtömegű alanyoknál és 300 mg minden más alanynál
Más nevek:
  • Kanakinumab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a vizuális analóg pontszámmal (VAS) mért 4 hetes átlagos napi fájdalom kiindulási értékéhez képest a 8. és 12. hét közötti időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot (legfeljebb 28 nappal a kezelés megkezdése előtt), 8-12. hét
Vizuális analóg skálát (VAS) használtunk a súlyosság rögzítésére. A gyermekgyógyászati ​​és fiatal felnőtt résztvevők naponta egyszer, este értékelték a napi sarlósejtes fájdalom intenzitását egy 0-tól 10-ig tartó 11 pontos numerikus értékelési skálán, az erősebb fájdalommal magasabb értékelésekkel (0 = nincs fájdalom, 10 = legrosszabb fájdalom) . Minden alany esetében volt egy maximum 28 napos szűrési időszak, amely magában foglalta a fájdalom napi intenzitásának e-naplóval történő rögzítését legalább 1 hétig. A szűrési időszak átlagos napi fájdalomeredményeiből származtattuk az alapértéket. A 8. és 12. hét átlagát kiszámítottuk, és az átlagos napi fájdalom VAS értékének változását a kiindulási értékhez képest Bayes-modell segítségével elemeztük ismételt mérésekhez.
Kiindulási állapot (legfeljebb 28 nappal a kezelés megkezdése előtt), 8-12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az átlagos napi fájdalom kiindulási értékéről 4 hetes időközönként a 24. hétre
Időkeret: Kiindulási állapot (legfeljebb 28 nappal a kezelés megkezdése előtt), 0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét, 12-16 hét, 16-20 hét és 20-24 hét
Vizuális analóg skálát (VAS) használtunk a súlyosság rögzítésére. A gyermekgyógyászati ​​és fiatal felnőtt résztvevők naponta egyszer, este értékelték a napi sarlósejtes fájdalom intenzitását egy 0-tól 10-ig tartó 11 pontos numerikus értékelési skálán, az erősebb fájdalommal magasabb értékelésekkel (0 = nincs fájdalom, 10 = legrosszabb fájdalom) . A 24. hétig tartó 4 hetes intervallum átlagát számítottuk ki.
Kiindulási állapot (legfeljebb 28 nappal a kezelés megkezdése előtt), 0-4 hét, 4-8 hét, 8-12 hét, 12-16 hét, 16-20 hét és 20-24 hét
A nagy érzékenységű C-reaktív fehérje (hsCRP) koncentrációjának változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A hs-CRP egy biomarker, amely a gyulladásos folyamatot reprezentálja.
Alapállapot, 12. hét
A fehérvérsejt-koncentráció (WBC) számának változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A fehérvérsejtszámot laboratóriumi markerként használták a gyógyszer hatásának meghatározására
Alapállapot, 12. hét
A neutrofilek abszolút számának változása a kiindulási értékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A neutrofilek abszolút számát laboratóriumi markerként mértük a gyógyszer hatásának meghatározására.
Alapállapot, 12. hét
A vérmonociták abszolút számának változása a kiindulási értékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A vér monociták abszolút számát mértük laboratóriumi markerként, hogy meghatározzuk a gyógyszer hatását.
Alapállapot, 12. hét
A hemoglobin-koncentráció változása a kiindulási értékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A hemoglobint hemolízis markerként használták a gyógyszer hatásának meghatározására.
Alapállapot, 12. hét
A retikulocitaszám változása a kiindulási értékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A retikulocitaszámot hemolízis markerként használtuk a gyógyszer hatásának meghatározására
Alapállapot, 12. hét
A bilirubin koncentrációjának változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A bilirubint hemolízis markerként használták a gyógyszer hatásának meghatározására
Alapállapot, 12. hét
A laktát-dehidrogenáz (LDH) koncentrációjának változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
Az LDH-t hemolízis markerként használtuk a gyógyszer hatásának meghatározására
Alapállapot, 12. hét
A Haptoglobin koncentrációjának változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A haptoglobint hemolízis markerként használták a gyógyszer hatásának meghatározására
Alapállapot, 12. hét
Az oxigén százalékos telítettség (SAO2) koncentrációjának változása az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot, 12. hét
A SAO2-t hemolízis markerként használták a gyógyszer hatásának meghatározására
Alapállapot, 12. hét
A fájdalom miatt az iskolából vagy a munkából hiányzó napok száma az E-napló szerint
Időkeret: 24 hétig
Az SCA-val kapcsolatos iskolából vagy munkából hiányzó napok számát az eDiary rekordokból származtattuk.
24 hétig
Akut vérátömlesztések száma betegenként vizsgálati időszak szerint – kettős vak időszak
Időkeret: 12 hét
Az akut vérátömlesztések előfordulását a legalább egy akut vérátömlesztésben részesült alanyok arányában és az akut vérátömlesztések eseményarányában foglaltuk össze vizsgálati időszakonként, csoportonként és a transzfúzió okánként.
12 hét
Átlagos szérumkoncentráció az ACZ885 ismételt adagolása után
Időkeret: Alapállapot, 4., 12., 20. és 24. hét
A PK-mintákat az alaphelyzetben, a 4., 12., 20. és 24. héten gyűjtöttük. Az ACZ885 koncentráció átlagát és szórását jelentették. Csak a megadott időpontokban elérhető résztvevőket elemeztük
Alapállapot, 4., 12., 20. és 24. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. április 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. június 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. április 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. november 8.

Első közzététel (Becslés)

2016. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 7.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CACZ885X2206

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes vérszegénység

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malaysia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel