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Studio di efficacia, sicurezza e tollerabilità di ACZ885 (Canakinumab) in pazienti pediatrici e giovani adulti con anemia falciforme

18 dicembre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di disegno parallelo a dose multipla, in cieco per soggetto e sperimentatore, controllato con placebo, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ACZ885 (Canakinumab) in pazienti pediatrici e giovani adulti con anemia falciforme

Lo studio valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ACZ885 (canakinumab) in pazienti pediatrici e giovani adulti con anemia falciforme (SCA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio ambulatoriale di 24 settimane seguito da un'ulteriore fase in aperto di 24 settimane. Si trattava di uno studio in cieco per soggetto e sperimentatore, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, non confermativo per valutare l'efficacia clinica di ACZ885 somministrato s.c. in sei iniezioni somministrate a distanza di 28 giorni (in ciascuna fase dello studio).

I soggetti pediatrici e giovani adulti con diagnosi di anemia falciforme (SCA) dovevano essere randomizzati al trattamento con ACZ885 o al trattamento con placebo in un rapporto 1:1.

Per ogni soggetto, c'era un periodo massimo di screening di 28 giorni che includeva la registrazione della frequenza e dell'intensità del dolore quotidiano tramite diario elettronico per almeno 1 settimana. I soggetti che hanno soddisfatto i criteri di ammissibilità allo screening sono stati sottoposti a valutazione delle valutazioni cliniche e dei biomarcatori di base prima della somministrazione della prima dose.

Il giorno 1, mensile s.c. la somministrazione di ACZ885 è iniziata con 4 mg/kg per i soggetti di peso ≤40 kg e 300 mg per tutti gli altri soggetti. Ai soggetti nel braccio di trattamento con placebo è stato iniettato il placebo in modo simile. Tutti i soggetti sono tornati ai centri di studio per i controlli di sicurezza su base mensile quando hanno ricevuto il trattamento con ACZ885 o placebo.

Il dosaggio finale in cieco è stato somministrato alla settimana 20, seguito da valutazioni cliniche in cieco alla settimana 24. Ai soggetti di entrambi i bracci dello studio è stata quindi offerta la somministrazione mensile facoltativa in aperto di ACZ885 per ulteriori 24 settimane (settimane 24-48) con valutazione dell'esito clinico.

I soggetti sono tornati per la visita di fine studio (EOS) alla settimana 56. Per i soggetti che hanno scelto di non partecipare alla parte facoltativa in aperto dello studio, o per coloro che hanno interrotto il trattamento in anticipo per qualsiasi altro motivo, è stata effettuata una visita EOS circa 8 settimane dopo l'ultima dose ricevuta.

Dopo l'arruolamento di 49 soggetti, Novartis ha deciso di interrompere anticipatamente lo studio per ragioni strategiche non legate alla sicurezza e ha deciso che non era necessario un ulteriore arruolamento per interpretare gli obiettivi dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Afula, Israele, 1834111
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
    • Staffordshire
      • Wolverhampton, Staffordshire, Regno Unito, WS11 5XY
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Novartis Investigative Site
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Novartis Investigative Site
  • Sud Africa
    • Guateng
      • Johannesburg, Guateng, Sud Africa, 2193
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Turchia (Türkiye), 33343
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 8 e 20 anni (entrambi inclusi) con diagnosi di anemia falciforme (HbSS) o talassemia falciforme beta0 (documentata da studi familiari o analisi dell'emoglobina o del DNA).
  • Il consenso informato scritto del paziente da quelli di età ≥18 anni deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione. Il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e il consenso del bambino, se appropriato, sono richiesti prima che venga eseguita qualsiasi valutazione per i pazienti < 18 anni di età.
  • Baseline rilevabile di dolore di fondo o episodico misurato dal diario elettronico quotidiano per 1 o 2 settimane durante il periodo di screening come definito di seguito: Punteggio medio del dolore giornaliero ≥ 1 cm senza uso di analgesici per un periodo di almeno 7 giorni e/o, Almeno un episodio di dolore che richiede l'uso di analgesici per un periodo fino a 14 giorni.
  • Storia di ≥2 episodi di dolore vaso-occlusivo nell'ultimo anno, definito come dolore senza altra causa identificabile non falciforme che richiede analgesia e interferisce con la normale routine quotidiana del paziente.

Criteri di esclusione:

  • Storia di nota ipersensibilità a canakinumab.
  • In corso o in trattamento negli ultimi 3 mesi con terapia trasfusionale di globuli rossi o evidenza di sovraccarico di ferro che richiede terapia chelante.
  • Ecografia Doppler transcranica nell'ultimo anno o allo screening in pazienti con una finestra transtemporale accessibile, che dimostri una velocità nell'arteria cerebrale media o anteriore o nell'arteria carotide interna ≥200 cm/sec.
  • Somministrazione di qualsiasi altro emoderivato entro 3 settimane dalla visita di screening.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Dosi mensili di 4 mg/kg per soggetti di peso ≤40 kg e 300 mg per tutti gli altri soggetti
Droga: Placebo
Dosi mensili di placebo corrispondenti alla dose somministrata di canakinumab s.c.
Sperimentale: ACZ885
Dosi mensili di 300 mg (4 mg/kg per pazienti ≤ 40 kg) canakinumab s.c.
Droga: ACZ885
Dosi mensili di 4 mg/kg per soggetti di peso ≤40 kg e 300 mg per tutti gli altri soggetti
Altri nomi:
  • Canakinumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del dolore giornaliero medio di 4 settimane misurato dal punteggio analogico visivo (VAS) nel periodo dalla settimana 8 alla 12
Lasso di tempo: Basale (fino a 28 giorni prima dell'inizio del trattamento), dalla settimana 8 alla 12
La scala analogica visiva (VAS) è stata utilizzata per registrare la gravità. I partecipanti pediatrici e giovani adulti hanno valutato l'intensità del dolore quotidiano associato all'anemia falciforme una volta al giorno alla sera utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 a 10 con valutazioni più alte associate a dolore più intenso (0 = nessun dolore, 10 = dolore peggiore) . Per ogni soggetto, c'era un periodo di screening massimo di 28 giorni che includeva la registrazione dell'intensità del dolore quotidiano tramite diario elettronico per almeno 1 settimana. I risultati medi giornalieri del dolore nel periodo di screening sono stati utilizzati per ricavare il valore basale. È stata calcolata la media dalla settimana 8 alla 12 e la variazione rispetto al basale nella VAS media giornaliera del dolore è stata analizzata utilizzando un modello bayesiano per misurazioni ripetute.
Basale (fino a 28 giorni prima dell'inizio del trattamento), dalla settimana 8 alla 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale della VAS media giornaliera del dolore su intervalli di 4 settimane fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale (fino a 28 giorni prima dell'inizio del trattamento), Settimana da 0 a 4, Settimana da 4 a 8, Settimana da 8 a 12, Settimana da 12 a 16, Settimana da 16 a 20 e Settimana da 20 a 24
La scala analogica visiva (VAS) è stata utilizzata per registrare la gravità. I partecipanti pediatrici e giovani adulti hanno valutato l'intensità del dolore quotidiano associato all'anemia falciforme una volta al giorno alla sera utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 a 10 con valutazioni più alte associate a dolore più intenso (0 = nessun dolore, 10 = dolore peggiore) . È stata calcolata la media dell'intervallo di 4 settimane fino alla settimana 24.
Basale (fino a 28 giorni prima dell'inizio del trattamento), Settimana da 0 a 4, Settimana da 4 a 8, Settimana da 8 a 12, Settimana da 12 a 16, Settimana da 16 a 20 e Settimana da 20 a 24
Variazione della concentrazione della proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hsCRP) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
hs-CRP è un biomarcatore che rappresenta il processo infiammatorio.
Basale, settimana 12
Variazione della concentrazione di globuli bianchi (WBC) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
La conta leucocitaria è stata utilizzata come marcatore di laboratorio per determinare l'effetto del farmaco
Basale, settimana 12
Variazione della concentrazione della conta assoluta dei neutrofili dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
La conta assoluta dei neutrofili è stata misurata come marcatore di laboratorio per determinare l'effetto del farmaco
Basale, settimana 12
Variazione della concentrazione della conta assoluta dei monociti del sangue dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Il conteggio assoluto dei monociti del sangue è stato misurato come marcatore di laboratorio per determinare l'effetto del farmaco.
Basale, settimana 12
Variazione della concentrazione di emoglobina dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
L'emoglobina è stata utilizzata come marcatore di emolisi per determinare l'effetto del farmaco.
Basale, settimana 12
Variazione della conta dei reticolociti dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
La conta dei reticolociti è stata utilizzata come marcatore di emolisi per determinare l'effetto del farmaco
Basale, settimana 12
Variazione della concentrazione di bilirubina dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
La bilirubina è stata utilizzata come marcatore di emolisi per determinare l'effetto del farmaco
Basale, settimana 12
Variazione della concentrazione di lattato deidrogenasi (LDH) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
LDH è stato utilizzato come marcatore di emolisi per determinare l'effetto del farmaco
Basale, settimana 12
Variazione della concentrazione di aptoglobina dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
L'aptoglobina è stata utilizzata come marcatore di emolisi per determinare l'effetto del farmaco
Basale, settimana 12
Variazione della concentrazione della saturazione percentuale di ossigeno (SAO2) dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
SAO2 è stato utilizzato come marcatore di emolisi per determinare l'effetto del farmaco
Basale, settimana 12
Numero di giorni di assenza da scuola o dal lavoro a causa del dolore registrato da E-diary
Lasso di tempo: fino alla settimana 24
Il numero di giorni di assenza da scuola o dal lavoro correlati alla SCA è stato ricavato dai record eDiary.
fino alla settimana 24
Numero di trasfusioni acute di sangue per paziente per periodo di studio - Periodo in doppio cieco
Lasso di tempo: 12 settimane
L'occorrenza di trasfusioni di sangue acute è stata riassunta come la percentuale di soggetti che hanno ricevuto almeno una trasfusione di sangue acuta e il tasso di eventi di trasfusioni di sangue acute per soggetto, per periodo di studio, gruppo e motivo della trasfusione.
12 settimane
Concentrazione sierica media dopo somministrazione ripetuta di ACZ885
Lasso di tempo: Basale, Settimana 4, 12, 20 e 24
I campioni farmacocinetici sono stati raccolti al basale, alla settimana 4, 12, 20 e 24. È stata riportata la media e la deviazione standard della concentrazione di ACZ885. Sono stati analizzati solo i partecipanti disponibili nei punti temporali specificati
Basale, Settimana 4, 12, 20 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

27 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

27 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

10 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CACZ885X2206

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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