Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af ACZ885 (Canakinumab) hos pædiatriske og unge voksne patienter med seglcelleanæmi

18. december 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En flerdosis, forsøgs- og investigator-blindet, placebo-kontrolleret, parallel designundersøgelse til at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ACZ885 (Canakinumab) hos pædiatriske og unge voksne patienter med seglcelleanæmi

Studiet vurderer virkningen, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ACZ885 (canakinumab) hos pædiatriske og unge voksne patienter med seglcelleanæmi (SCA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et ambulant-baseret 24-ugers studie efterfulgt af en yderligere 24-ugers åben-label fase. Det var et emne- og investigator-blindet, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppe, ikke-bekræftende undersøgelse for at vurdere den kliniske effekt af ACZ885 administreret s.c. i seks injektioner givet med 28 dages mellemrum (i hver fase af undersøgelsen).

Pædiatriske og unge voksne personer diagnosticeret med seglcelleanæmi (SCA) var planlagt til at blive randomiseret til enten ACZ885-behandling eller placebobehandling i et 1:1-forhold.

For hvert forsøgsperson var der en maksimal screeningsperiode på 28 dage, der omfattede registrering af daglig smertefrekvens og intensitet ved hjælp af e-dagbog i mindst 1 uge. Forsøgspersoner, der opfyldte berettigelseskriterierne ved screening, gennemgik evaluering af baseline kliniske og biomarkørvurderinger før første dosisadministration.

På dag 1, månedlig s.c. dosering med ACZ885 startede ved 4 mg/kg for forsøgspersoner, der vejede ≤40 kg og 300 mg for alle andre forsøgspersoner. Forsøgspersoner i placebobehandlingsarmen blev injiceret med placebo på en lignende måde. Alle forsøgspersoner vendte tilbage til studiecentrene til sikkerhedstjek på månedlig basis, når de modtog behandling med enten ACZ885 eller placebo.

Den endelige blindede dosering blev givet i uge 20, efterfulgt af blindede kliniske vurderinger i uge 24. Forsøgspersoner fra begge undersøgelsesarme blev derefter tilbudt valgfri, åben månedlig dosering af ACZ885 i yderligere 24 uger (uge 24-48) med klinisk resultatvurdering.

Forsøgspersoner returneres til afslutningen af ​​undersøgelsen (EOS) besøg i uge 56. For forsøgspersoner, der valgte ikke at deltage i den valgfrie, åbne del af undersøgelsen, eller for dem, der stoppede behandlingen tidligt af en hvilken som helst anden grund, fandt et EOS-besøg sted ca. 8 uger efter sidste modtagne dosis.

Efter tilmelding af 49 forsøgspersoner besluttede Novartis at afslutte undersøgelsen tidligt på grund af strategiske årsager, der ikke var relateret til sikkerhed, og besluttede, at der ikke var behov for yderligere tilmelding for at fortolke undersøgelsens mål.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Novartis Investigative Site
    • Staffordshire
      • Wolverhampton, Staffordshire, Det Forenede Kongerige, WS11 5XY
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Novartis Investigative Site
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Novartis Investigative Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
    • Guateng
      • Johannesburg, Guateng, Sydafrika, 2193
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 33343
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 8-20 år (begge inklusive) diagnosticeret med seglcelleanæmi (HbSS) eller segl beta0-thalassæmi (dokumenteret ved familieundersøgelser eller analyse af enten hæmoglobin eller DNA).
  • Patientens skriftlige informerede samtykke fra de ≥18 år skal indhentes, før en vurdering udføres. Forældre eller værges skriftlige informerede samtykke og barnets samtykke, hvis det er relevant, er påkrævet, før der udføres en vurdering for patienter < 18 år.
  • Påviselig baseline af baggrunds- eller episodiske smerter målt ved daglig e-dagbog over 1 til 2 uger i screeningsperioden som defineret nedenfor: Gennemsnitlig daglig smertescore ≥ 1 cm uden brug af smertestillende medicin over en periode på mindst 7 dage og/eller mindst én episode med smerte, der kræver smertestillende brug i en periode på op til 14 dage.
  • Anamnese med ≥2 vaso-okklusive smerteepisoder inden for det seneste år, defineret som smerter uden anden, ikke-seglcelle identificerbar årsag, der kræver analgesi og forstyrrer patientens normale daglige rutine.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med kendt overfølsomhed over for canakinumab.
  • Igangværende eller behandling inden for de seneste 3 måneder med transfusionsterapi for røde blodlegemer, eller har tegn på jernoverbelastning, der kræver kelationsbehandling.
  • Transkraniel Doppler-ultralyd i det seneste år eller ved screening hos patienter med et tilgængeligt transtemporalt vindue, der viser hastighed i den midterste eller anteriore cerebrale eller indre halspulsåre ≥200 cm/sek.
  • Administration af andre blodprodukter inden for 3 uger efter screeningsbesøget.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Månedlige doser på 4 mg/kg for forsøgspersoner, der vejer ≤40 kg og 300 mg for alle andre forsøgspersoner
Medicin: Placebo
Månedlige doser af placebo for at matche den administrerede dosis canakinumab s.c.
Eksperimentel: ACZ885
Månedlige doser på 300 mg (4 mg/kg til patienter ≤ 40 kg) canakinumab s.c.
Medicin: ACZ885
Månedlige doser på 4 mg/kg for forsøgspersoner, der vejer ≤40 kg og 300 mg for alle andre forsøgspersoner
Andre navne:
  • Canakinumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for 4 ugers gennemsnitlig daglig smerte målt ved visuel analog score (VAS) i løbet af uge 8 til 12
Tidsramme: Baseline (op til 28 dage før behandlingsstart), uge ​​8 til 12
Visuel analog skala (VAS) blev brugt til at registrere sværhedsgraden. Pædiatriske og unge voksne deltagere vurderede deres daglige seglcelleassocierede smerteintensitet én gang hver dag om aftenen ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 til 10 med højere vurderinger forbundet med mere intens smerte (0 = ingen smerte, 10 = værste smerte) . For hvert forsøgsperson var der en maksimal screeningsperiode på 28 dage, der omfattede registrering af daglig smerteintensitet ved hjælp af e-dagbog i mindst 1 uge. De gennemsnitlige daglige smerteresultater i screeningsperioden blev brugt til at udlede basislinjeværdien. Gennemsnittet over uge 8 til 12 blev beregnet, og ændringen fra baseline i den gennemsnitlige daglige smerte VAS blev analyseret ved hjælp af en Bayesiansk model for gentagne målinger.
Baseline (op til 28 dage før behandlingsstart), uge ​​8 til 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for gennemsnitlig daglig smerte VAS over 4 ugers intervaller op til uge 24
Tidsramme: Baseline (op til 28 dage før behandlingsstart), uge ​​0 til 4, uge ​​4 til 8, uge ​​8 til 12, uge ​​12 til 16, uge ​​16 til 20 og uge 20 til 24
Visuel analog skala (VAS) blev brugt til at registrere sværhedsgraden. Pædiatriske og unge voksne deltagere vurderede deres daglige seglcelleassocierede smerteintensitet én gang hver dag om aftenen ved hjælp af en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 til 10 med højere vurderinger forbundet med mere intens smerte (0 = ingen smerte, 10 = værste smerte) . Gennemsnittet af 4 ugers interval op til uge 24 blev beregnet.
Baseline (op til 28 dage før behandlingsstart), uge ​​0 til 4, uge ​​4 til 8, uge ​​8 til 12, uge ​​12 til 16, uge ​​16 til 20 og uge 20 til 24
Ændring i koncentrationen af ​​højfølsomt C-reaktivt protein (hsCRP) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
hs-CRP er en biomarkør, der repræsenterer inflammationsprocessen.
Baseline, uge ​​12
Ændring i koncentrationen af ​​hvide blodlegemer (WBC) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
WBC-tal blev brugt som en laboratoriemarkør til at bestemme virkningen af ​​lægemidlet
Baseline, uge ​​12
Ændring i koncentrationen af ​​absolut antal neutrofiler fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Det absolutte antal neutrofiler blev målt som en laboratoriemarkør for at bestemme virkningen af ​​lægemidlet
Baseline, uge ​​12
Ændring i koncentrationen af ​​det absolutte antal af blodmonocytter fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Det absolutte antal blodmonocytter blev målt som en laboratoriemarkør for at bestemme virkningen af ​​lægemidlet.
Baseline, uge ​​12
Ændring i koncentrationen af ​​hæmoglobin fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Hæmoglobin blev brugt som hæmolysemarkør til at bestemme virkningen af ​​lægemidlet.
Baseline, uge ​​12
Ændring i retikulocyttallet fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Retikulocyttal blev brugt som hæmolysemarkør til at bestemme virkningen af ​​lægemidlet
Baseline, uge ​​12
Ændring i koncentrationen af ​​bilirubin fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Bilirubin blev brugt som hæmolysemarkør til at bestemme virkningen af ​​lægemidlet
Baseline, uge ​​12
Ændring i koncentrationen af ​​laktatdehydrogenase (LDH) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
LDH blev brugt som hæmolysemarkør til at bestemme virkningen af ​​lægemidlet
Baseline, uge ​​12
Ændring i koncentrationen af ​​Haptoglobin fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Haptoglobin blev brugt som hæmolysemarkør til at bestemme virkningen af ​​lægemidlet
Baseline, uge ​​12
Ændring i koncentrationen af ​​iltprocentmætning (SAO2) fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
SAO2 blev brugt som hæmolysemarkør til at bestemme virkningen af ​​lægemidlet
Baseline, uge ​​12
Antal dage fraværende fra skole eller arbejde på grund af smerter som registreret af e-dagbog
Tidsramme: op til uge 24
Antallet af SCA-relaterede dage fraværende fra skole eller arbejde blev afledt af eDiary-registreringer.
op til uge 24
Antal akutte blodtransfusioner pr. patient efter undersøgelsesperiode - dobbeltblind periode
Tidsramme: 12 uger
Forekomsten af ​​akutte blodtransfusioner blev opsummeret som andelen af ​​forsøgspersoner, der modtog mindst én akut blodtransfusion og hændelsen af ​​akutte blodtransfusioner pr. forsøgsperson, efter undersøgelsesperiode, gruppe og årsag til transfusion.
12 uger
Gennemsnitlig serumkoncentration efter gentagen dosering af ACZ885
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 12, 20 og 24
PK-prøver blev indsamlet ved baseline, uge ​​4, 12, 20 og 24. Gennemsnit og standardafvigelse af ACZ885-koncentrationen blev rapporteret. Kun de deltagere, der var tilgængelige på de angivne tidspunkter, blev analyseret
Baseline, uge ​​4, 12, 20 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

27. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2016

Først opslået (Anslået)

10. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CACZ885X2206

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner