원발성 미토콘드리아 질환 환자에 대한 관찰 연구(SPIMM-300) (RePOWER)
2019년 4월 9일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.
원발성 미토콘드리아 질환 환자에 대한 전향적 관찰 연구(SPIMM-300)
이것은 근병증을 암시하는 징후 또는 증상이 있는 원발성 미토콘드리아 질환 환자에 대한 관찰 연구입니다.
조사관은 기존 의료 기록과 1회의 현장 방문을 통해 잠재적인 환자를 식별합니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
근병증의 증상 및 징후와 유전자 검사 결과 및 일반적으로 처방되는 치료법의 사용을 보다 잘 특성화하고 연관시키기 위해 고안된 원발성 미토콘드리아 질환이 있는 것으로 추정되는 환자에 대한 관찰 연구입니다.
이 연구는 근병증의 징후 및 증상과 관련된 원발성 미토콘드리아 질환을 치료하기 위한 조사 제품의 향후 시험을 위한 대상 집단을 정의하고 식별하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
215
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크
- University of Copenhagen
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Bonn, 독일, 53105
- University Hospital of Bonn
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Bavaria
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Munich, Bavaria, 독일, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford Universtity
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de octubre
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Valencia, 스페인, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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London, 영국
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle upon Tyne, 영국
- Royal Victoria Infirmary
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Bologna, 이탈리아
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
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Brescia, 이탈리아
- ASST Spedali Civili di Brescia
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Messina, 이탈리아, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, 이탈리아
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Roma, 이탈리아, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Roma, 이탈리아, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Roma, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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Vancouver, 캐나다
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
- McMaster University Medical Center
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Budapest, 헝가리
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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St Leonards, 호주
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, 호주
- Calvary Health Care Bethlehem
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
근병증을 암시하는 징후 또는 증상이 있는 PMD의 임상적 징후가 있는 환자
설명
포함 기준:
- 임상시험 관련 절차에 참여하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의서(ICF)를 제공할 의지와 능력
- 환자는 근병증을 암시하는 징후 또는 증상과 함께 PMD의 임상적 징후를 보입니다.
- 환자는 걸을 수 있으며 6MWT를 시도할 수 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 2차 미토콘드리아 기능 장애로 인한 PMD 증상이 있습니다.
- 환자는 이전에 elamipretide에 노출된 적이 있습니다.
- 환자는 모든 연구 평가를 이해하고 완료할 수 있는 인지 능력이 없습니다.
- 환자는 중증 신장애의 병력이 있습니다.
- 등록 전 1년 동안의 활성 알코올 중독 또는 약물 중독의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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원발성 미토콘드리아 질환 환자의 표현형에 대한 유전자형의 관계 평가
기간: 일년
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일년
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원발성 미토콘드리아 질환 환자의 치료 및 관리 표준의 지역 및 지역 차이 비교
기간: 일년
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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원발성 미토콘드리아 질병에 대한 유전자 검사 방법론의 지역적 차이 비교
기간: 일년
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 2월 13일
기본 완료 (실제)
2018년 8월 2일
연구 완료 (실제)
2019년 3월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 2월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 6일
처음 게시됨 (추정)
2017년 2월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 4월 9일
마지막으로 확인됨
2019년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- SPIMM-300
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원발성 미토콘드리아 질환에 대한 임상 시험
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Capital Medical University완전한Transradial Approach, Primary PCI, ST-segment Elevation 심근경색증중국