En observationsstudie av patienter med primär mitokondriell sjukdom (SPIMM-300) (RePOWER)
9 april 2019 uppdaterad av: Stealth BioTherapeutics Inc.
En prospektiv observationsstudie av patienter med primär mitokondriell sjukdom (SPIMM-300)
Detta är en observationsstudie av patienter med primär mitokondriell sjukdom med antingen tecken eller symtom som tyder på myopati.
Utredaren kommer att identifiera potentiella patienter genom befintliga journaler och ett besök på plats.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
En observationsstudie av patienter med förmodad primär mitokondriell sjukdom utformad för att bättre karakterisera och korrelera symtom och tecken på myopati och genetiska testresultat och användningen av vanligt föreskrivna behandlingar.
Studien kommer att hjälpa till att definiera och identifiera en patientpopulation för en framtida prövning av en undersökningsprodukt för att behandla primär mitokondriell sjukdom associerad med tecken och symtom på myopati.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
215
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
St Leonards, Australien
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Australien
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- University of Copenhagen
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- University of California San Diego
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford Universtity
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Italien
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
-
Brescia, Italien
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Messina, Italien, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Italien
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Roma, Italien, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
Roma, Italien, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
-
Roma, Italien
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada
- Adult Metabolic Diseases Clinic
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spanien, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53105
- University Hospital of Bonn
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 80 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med klinisk presentation av PMD med antingen tecken eller symtom som tyder på myopati
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig och kan tillhandahålla ett undertecknat formulär för informerat samtycke (ICF) innan deltagande i förfaranden som är relaterade till rättegången
- Patienten har klinisk presentation av PMD med antingen tecken eller symtom som tyder på myopati
- Patienten är ambulant och kan prova 6MWT
Exklusions kriterier:
- Patienten har symtom på PMD på grund av sekundär mitokondriell dysfunktion
- Patienten har tidigare varit exponering för elamipretid
- Patienten har inte den kognitiva förmågan att förstå och slutföra alla studiebedömningar
- Patienten har en medicinsk historia av allvarligt nedsatt njurfunktion
- Historik om aktiv alkoholism eller drogberoende under året före inskrivningen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Bedöm förhållandet mellan genotyp och fenotyp hos patienter med primär mitokondriell sjukdom
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
Jämför lokala och regionala skillnader i standard för vård och behandling av patienter med primär mitokondriell sjukdom
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Jämför lokala och regionala skillnader i genetiska testmetoder för primär mitokondriell sjukdom
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 februari 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
2 augusti 2018
Avslutad studie (Faktisk)
7 mars 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 februari 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
6 februari 2017
Första postat (Uppskatta)
9 februari 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 april 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 april 2019
Senast verifierad
1 april 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SPIMM-300
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .