原発性ミトコンドリア病患者の観察研究 (SPIMM-300) (RePOWER)
2019年4月9日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
原発性ミトコンドリア病患者の前向き観察研究 (SPIMM-300)
これは、ミオパシーを示唆する徴候または症状を伴う原発性ミトコンドリア病患者の観察研究です。
治験責任医師は、既存の医療記録と 1 回のオンサイト訪問を通じて潜在的な患者を特定します。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
原発性ミトコンドリア病と推定される患者の観察研究は、ミオパチーの症状と徴候、遺伝子検査結果、および一般的に処方される治療の使用をより適切に特徴付け、相関させるように設計されています。
この研究は、ミオパシーの兆候と症状に関連する原発性ミトコンドリア病を治療するための治験薬の将来の試験の対象集団を定義および特定するのに役立ちます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
215
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California San Diego
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Universtity
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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London、イギリス
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle upon Tyne、イギリス
- Royal Victoria Infirmary
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Bologna、イタリア
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
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Brescia、イタリア
- Asst Spedali Civili Di Brescia
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Messina、イタリア、98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano、イタリア
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Roma、イタリア、00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Roma、イタリア、56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Roma、イタリア
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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St Leonards、オーストラリア
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Caulfield South、Victoria、オーストラリア
- Calvary Health Care Bethlehem
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Vancouver、カナダ
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ
- McMaster University Medical Center
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia、スペイン、46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Copenhagen、デンマーク
- University of Copenhagen
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Bonn、ドイツ、53105
- University Hospital of Bonn
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Bavaria
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Munich、Bavaria、ドイツ、80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
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Budapest、ハンガリー
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～80年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
-ミオパシーを示唆する徴候または症状を伴うPMDの臨床症状のある患者
説明
包含基準:
- -任意の試験関連手順に参加する前に、署名済みのインフォームドコンセントフォーム（ICF）を提供する意思と能力がある
- -患者は、ミオパチーを示唆する徴候または症状を伴うPMDの臨床症状を持っています
- -患者は歩行可能であり、6MWTを試みることができます
除外基準:
- 患者は二次ミトコンドリア機能障害による PMD の症状がある
- -患者は以前にエラミプレチドに曝露したことがあります
- -患者は、すべての研究評価を理解し、完了する認知能力を持っていません
- -患者は重度の腎障害の病歴があります
- 入学前1年間のアルコール依存症または薬物依存症の既往歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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原発性ミトコンドリア病患者における遺伝子型と表現型の関係を評価する
時間枠：1年
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1年
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原発性ミトコンドリア病患者の標準治療と管理における地方と地域の違いを比較する
時間枠：1年
|
1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
原発性ミトコンドリア病の遺伝子検査方法の地方と地域の違いを比較する
時間枠：1年
|
1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年2月13日
一次修了 (実際)
2018年8月2日
研究の完了 (実際)
2019年3月7日
試験登録日
最初に提出
2017年2月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年2月6日
最初の投稿 (見積もり)
2017年2月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年4月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年4月9日
最終確認日
2019年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- SPIMM-300
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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