Un estudio observacional de pacientes con enfermedad mitocondrial primaria (SPIMM-300) (RePOWER)
9 de abril de 2019 actualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.
Un estudio observacional prospectivo de pacientes con enfermedad mitocondrial primaria (SPIMM-300)
Este es un estudio observacional de pacientes con enfermedad mitocondrial primaria con signos o síntomas sugestivos de miopatía.
El investigador identificará a los pacientes potenciales a través de los registros médicos existentes y una visita in situ.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Un estudio observacional de pacientes con presunta enfermedad mitocondrial primaria diseñado para caracterizar y correlacionar mejor los síntomas y signos de miopatía y los resultados de las pruebas genéticas y el uso de los tratamientos comúnmente prescritos.
El estudio ayudará a definir e identificar una población de sujetos para un ensayo futuro de un producto en investigación para tratar la enfermedad mitocondrial primaria asociada con signos y síntomas de miopatía.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
215
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53105
- University Hospital of Bonn
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Alemania, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
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St Leonards, Australia
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Australia
- Calvary Health Care Bethlehem
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Vancouver, Canadá
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- McMaster University Medical Center
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Copenhagen, Dinamarca
- University of Copenhagen
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Madrid, España
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, España, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Universtity
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Budapest, Hungría
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Bologna, Italia
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
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Brescia, Italia
- Asst Spedali Civili Di Brescia
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Messina, Italia, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, Italia
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Roma, Italia, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Roma, Italia, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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London, Reino Unido
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido
- Royal Victoria Infirmary
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 80 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes con presentación clínica de PMD con signos o síntomas sugestivos de miopatía
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de proporcionar un formulario de consentimiento informado (ICF) firmado antes de la participación en cualquier procedimiento relacionado con el ensayo
- El paciente tiene una presentación clínica de PMD con signos o síntomas sugestivos de miopatía
- El paciente es ambulatorio y capaz de intentar 6MWT
Criterio de exclusión:
- El paciente tiene síntomas de PMD debido a una disfunción mitocondrial secundaria
- El paciente ha tenido exposición previa a elamipretide
- El paciente no tiene la capacidad cognitiva para comprender y completar todas las evaluaciones del estudio
- El paciente tiene antecedentes médicos de insuficiencia renal grave.
- Antecedentes de alcoholismo activo o adicción a las drogas durante el año anterior a la inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluar la relación del genotipo con el fenotipo en pacientes con enfermedad mitocondrial primaria
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Compare las diferencias locales y regionales en el estándar de atención y manejo de pacientes con enfermedad mitocondrial primaria
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Compare las diferencias locales y regionales en las metodologías de pruebas genéticas para la enfermedad mitocondrial primaria
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de febrero de 2017
Finalización primaria (Actual)
2 de agosto de 2018
Finalización del estudio (Actual)
7 de marzo de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de febrero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de abril de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2019
Última verificación
1 de abril de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SPIMM-300
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .