Um estudo observacional de pacientes com doença mitocondrial primária (SPIMM-300) (RePOWER)
9 de abril de 2019 atualizado por: Stealth BioTherapeutics Inc.
Um estudo observacional prospectivo de pacientes com doença mitocondrial primária (SPIMM-300)
Este é um estudo observacional de pacientes com doença mitocondrial primária com sinais ou sintomas sugestivos de miopatia.
O Investigador identificará pacientes em potencial por meio de registros médicos existentes e uma visita ao local.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Um estudo observacional de pacientes com doença mitocondrial primária presumida projetado para melhor caracterizar e correlacionar sintomas e sinais de miopatia e resultados de testes genéticos e o uso de tratamentos comumente prescritos.
O estudo ajudará a definir e identificar uma população de sujeitos para um futuro teste de um produto experimental para tratar a doença mitocondrial primária associada a sinais e sintomas de miopatia.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
215
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53105
- University Hospital of Bonn
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Alemanha, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
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St Leonards, Austrália
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Austrália
- Calvary Health Care Bethlehem
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Vancouver, Canadá
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- McMaster University Medical Center
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Copenhagen, Dinamarca
- University of Copenhagen
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, Espanha, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Universtity
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Budapest, Hungria
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Bologna, Itália
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
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Brescia, Itália
- ASST Spedali Civili di Brescia
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Messina, Itália, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, Itália
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Roma, Itália, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Roma, Itália, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Roma, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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London, Reino Unido
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido
- Royal Victoria Infirmary
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes com apresentação clínica de PMD com sinais ou sintomas sugestivos de miopatia
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de fornecer um formulário de consentimento informado (TCLE) assinado antes da participação em qualquer procedimento relacionado ao estudo
- O paciente tem apresentação clínica de PMD com sinais ou sintomas sugestivos de miopatia
- O paciente é ambulatorial e capaz de tentar o TC6
Critério de exclusão:
- Paciente apresenta sintomas de PMD devido a disfunção mitocondrial secundária
- O paciente teve exposição prévia a elamipretida
- O paciente não tem capacidade cognitiva para entender e concluir todas as avaliações do estudo
- O paciente tem um histórico médico de insuficiência renal grave
- Histórico de alcoolismo ativo ou dependência de drogas durante o ano anterior à matrícula
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliar a relação do genótipo com o fenótipo em pacientes com doença mitocondrial primária
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Comparar as diferenças locais e regionais no padrão de atendimento e manejo de pacientes com doença mitocondrial primária
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Compare as diferenças locais e regionais nas metodologias de teste genético para doença mitocondrial primária
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de fevereiro de 2017
Conclusão Primária (Real)
2 de agosto de 2018
Conclusão do estudo (Real)
7 de março de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de fevereiro de 2017
Primeira postagem (Estimativa)
9 de fevereiro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de abril de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de abril de 2019
Última verificação
1 de abril de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SPIMM-300
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