Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse af patienter med primær mitokondriel sygdom (SPIMM-300) (RePOWER)

9. april 2019 opdateret af: Stealth BioTherapeutics Inc.

En prospektiv observationsundersøgelse af patienter med primær mitokondriel sygdom (SPIMM-300)

Dette er en observationsundersøgelse af patienter med primær mitokondriel sygdom med enten tegn eller symptomer, der tyder på myopati. Efterforskeren vil identificere potentielle patienter gennem eksisterende lægejournaler og ét besøg på stedet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

En observationsundersøgelse af patienter med formodet primær mitokondriel sygdom designet til bedre at karakterisere og korrelere symptomer og tegn på myopati og genetiske testresultater og brugen af ​​almindeligt ordinerede behandlinger. Studiet vil hjælpe med at definere og identificere en forsøgspersonpopulation til et fremtidigt forsøg med et forsøgsprodukt til behandling af primær mitokondriel sygdom forbundet med tegn og symptomer på myopati.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

215

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • St Leonards, Australien
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australien
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Canada
      • Vancouver, Canada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • University of Calgary Metabolic Disease Clinica
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University Medical Center
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • University of Copenhagen
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • Royal Victoria Infirmary
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Universtity
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104'
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
      • Brescia, Italien
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Italien
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Italien, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Italien, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • University Hospital of Bonn
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med klinisk præsentation af PMD med enten tegn eller symptomer, der tyder på myopati

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give en underskrevet informeret samtykkeformular (ICF) forud for deltagelse i eventuelle retssagsrelaterede procedurer
  • Patienten har klinisk præsentation af PMD med enten tegn eller symptomer, der tyder på myopati
  • Patienten er ambulant og i stand til at prøve 6MWT

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har symptomer på PMD på grund af sekundær mitokondriel dysfunktion
  • Patienten har tidligere været udsat for elamipretid
  • Patienten har ikke den kognitive kapacitet til at forstå og fuldføre alle undersøgelsesvurderinger
  • Patienten har en sygehistorie med alvorligt nedsat nyrefunktion
  • Historie om aktiv alkoholisme eller stofmisbrug i løbet af året før indskrivning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurder forholdet mellem genotype og fænotype hos patienter med primær mitokondriel sygdom
Tidsramme: 1 år
1 år
Sammenlign lokale og regionale forskelle i standard for pleje og behandling af patienter med primær mitokondriel sygdom
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammenlign lokale og regionale forskelle i genetiske testmetoder for primær mitokondriel sygdom
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. august 2018

Studieafslutning (Faktiske)

7. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. februar 2017

Først opslået (Skøn)

9. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPIMM-300

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær mitokondriel sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner