原发性线粒体疾病患者的观察性研究 (SPIMM-300) (RePOWER)
2019年4月9日 更新者：Stealth BioTherapeutics Inc.
原发性线粒体疾病患者的前瞻性观察研究 (SPIMM-300)
这是一项针对原发性线粒体疾病患者的观察性研究，其体征或症状提示肌病。
调查员将通过现有的医疗记录和一次现场访问来识别潜在患者。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
一项针对疑似原发性线粒体疾病患者的观察性研究，旨在更好地描述和关联肌病的症状和体征以及基因检测结果和常用处方治疗的使用。
该研究将有助于定义和确定受试者人群，以便在未来对一种研究产品进行试验，以治疗与肌病体征和症状相关的原发性线粒体疾病。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
215
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- University of Copenhagen
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Vancouver、加拿大
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大
- McMaster University Medical Center
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Budapest、匈牙利
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Bonn、德国、53105
- University Hospital of Bonn
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Bavaria
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Munich、Bavaria、德国、80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
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Bologna、意大利
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
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Brescia、意大利
- ASST Spedali Civili di Brescia
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Messina、意大利、98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano、意大利
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Roma、意大利、00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Roma、意大利、56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Roma、意大利
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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St Leonards、澳大利亚
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Caulfield South、Victoria、澳大利亚
- Calvary Health Care Bethlehem
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- University of California San Diego
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford Universtity
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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London、英国
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle upon Tyne、英国
- Royal Victoria Infirmary
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia、西班牙、46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 80年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
PMD 临床表现伴有提示肌病的体征或症状的患者
描述
纳入标准：
- 愿意并能够在参与任何试验相关程序之前提供签署的知情同意书 (ICF)
- 患者有 PMD 的临床表现，伴有提示肌病的体征或症状
- 患者可以走动并能够尝试 6MWT
排除标准：
- 由于继发性线粒体功能障碍，患者出现 PMD 症状
- 患者之前曾接触过 elamipretide
- 患者不具备理解和完成所有研究评估的认知能力
- 患者有严重肾功能损害病史
- 入学前一年有酗酒或吸毒史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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评估原发性线粒体病患者基因型与表型的关系
大体时间：1年
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1年
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比较原发性线粒体病患者护理和管理标准的地方和区域差异
大体时间：1年
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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比较原发性线粒体病基因检测方法的地方和区域差异
大体时间：1年
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年2月13日
初级完成 (实际的)
2018年8月2日
研究完成 (实际的)
2019年3月7日
研究注册日期
首次提交
2017年2月3日
首先提交符合 QC 标准的
2017年2月6日
首次发布 (估计)
2017年2月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年4月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年4月9日
最后验证
2019年4月1日
更多信息
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