Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną (SPIMM-300) (RePOWER)

9 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.

Prospektywne badanie obserwacyjne pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną (SPIMM-300)

Jest to badanie obserwacyjne pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną z objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi sugerującymi miopatię. Badacz zidentyfikuje potencjalnych pacjentów na podstawie istniejącej dokumentacji medycznej i jednej wizyty na miejscu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Badanie obserwacyjne pacjentów z podejrzeniem pierwotnej choroby mitochondrialnej, mające na celu lepsze scharakteryzowanie i skorelowanie objawów i oznak miopatii oraz wyników badań genetycznych i stosowania powszechnie zalecanych metod leczenia. Badanie pomoże zdefiniować i zidentyfikować populację pacjentów do przyszłej próby badanego produktu do leczenia pierwotnej choroby mitochondrialnej związanej z objawami przedmiotowymi i podmiotowymi miopatii.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

215

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • St Leonards, Australia
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Caulfield South, Victoria, Australia
        • Calvary Health Care Bethlehem
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • University of Copenhagen
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada
        • Adult Metabolic Diseases Clinic
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • University of Calgary Metabolic Disease Clinica
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53105
        • University Hospital of Bonn
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, 80336
        • Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Universtity
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104'
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
      • Brescia, Włochy
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Messina, Włochy, 98125
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milano, Włochy
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Roma, Włochy, 00168
        • Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
      • Roma, Włochy, 56126
        • Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
      • Roma, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Victoria Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z objawami klinicznymi PMD z objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi sugerującymi miopatię

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i możliwość dostarczenia podpisanego formularza świadomej zgody (ICF) przed udziałem w jakichkolwiek procedurach związanych z badaniem
  • U pacjenta występują objawy kliniczne PMD z objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi sugerującymi miopatię
  • Pacjent jest ambulatoryjny i może podjąć próbę 6MWT

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma objawy PMD z powodu wtórnej dysfunkcji mitochondriów
  • Pacjent był wcześniej narażony na elamipretyd
  • Pacjent nie ma zdolności poznawczych, aby zrozumieć i ukończyć wszystkie oceny badań
  • Pacjent ma historię medyczną ciężkiej niewydolności nerek
  • Historia aktywnego alkoholizmu lub narkomanii w ciągu roku przed rejestracją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena związku genotypu z fenotypem u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Porównaj lokalne i regionalne różnice w standardach opieki i leczeniu pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Porównaj lokalne i regionalne różnice w metodologiach badań genetycznych w kierunku pierwotnej choroby mitochondrialnej
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPIMM-300

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna choroba mitochondrialna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj