Наблюдательное исследование пациентов с первичным митохондриальным заболеванием (SPIMM-300) (RePOWER)
9 апреля 2019 г. обновлено: Stealth BioTherapeutics Inc.
Проспективное обсервационное исследование пациентов с первичным митохондриальным заболеванием (SPIMM-300)
Это обсервационное исследование пациентов с первичным митохондриальным заболеванием с признаками или симптомами, указывающими на миопатию.
Исследователь идентифицирует потенциальных пациентов с помощью существующих медицинских карт и одного визита на место.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Обсервационное исследование пациентов с предполагаемым первичным митохондриальным заболеванием, предназначенное для лучшей характеристики и сопоставления симптомов и признаков миопатии с результатами генетических тестов и использованием обычно назначаемых методов лечения.
Исследование поможет определить и идентифицировать популяцию субъектов для будущих испытаний исследуемого продукта для лечения первичного митохондриального заболевания, связанного с признаками и симптомами миопатии.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
215
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
St Leonards, Австралия
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Австралия
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
-
-
-
-
-
Bonn, Германия, 53105
- University Hospital of Bonn
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Германия, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Испания, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Bologna, Италия
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
-
Brescia, Италия
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Messina, Италия, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Италия
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Roma, Италия, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
Roma, Италия, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
-
Roma, Италия
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Vancouver, Канада
- Adult Metabolic Diseases Clinic
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- University of California San Diego
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford Universtity
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 80 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с клиническими проявлениями ПМД с признаками или симптомами, указывающими на миопатию.
Описание
Критерии включения:
- Желание и возможность предоставить подписанную форму информированного согласия (ICF) до участия в любых процедурах, связанных с испытанием
- Пациент имеет клиническую картину ПМД с признаками или симптомами, указывающими на миопатию.
- Пациент амбулаторный и может попробовать 6MWT
Критерий исключения:
- У пациента наблюдаются симптомы ПМД из-за вторичной митохондриальной дисфункции.
- Пациент ранее подвергался воздействию эламипретида.
- Пациент не обладает когнитивными способностями, чтобы понять и выполнить все оценки исследования.
- У пациента в анамнезе тяжелая почечная недостаточность
- История активного алкоголизма или наркомании в течение года до зачисления
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценить отношение генотипа к фенотипу у пациентов с первичным митохондриальным заболеванием
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Сравните местные и региональные различия в стандартах лечения и ведения пациентов с первичным митохондриальным заболеванием.
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Сравните местные и региональные различия в методологиях генетического тестирования первичного митохондриального заболевания.
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 февраля 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 августа 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 марта 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 февраля 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 февраля 2017 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 февраля 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 апреля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 апреля 2019 г.
Последняя проверка
1 апреля 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SPIMM-300
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .