Observační studie pacientů s primární mitochondriální chorobou (SPIMM-300) (RePOWER)
9. dubna 2019 aktualizováno: Stealth BioTherapeutics Inc.
Prospektivní observační studie pacientů s primární mitochondriální chorobou (SPIMM-300)
Toto je observační studie pacientů s primární mitochondriální chorobou buď se známkami nebo symptomy naznačujícími myopatii.
Zkoušející identifikuje potenciální pacienty prostřednictvím existujících lékařských záznamů a jedné návštěvy na místě.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Observační studie pacientů s předpokládanou primární mitochondriální chorobou navržená tak, aby lépe charakterizovala a korelovala symptomy a známky myopatie a výsledky genetických testů a použití běžně předepisované léčby.
Studie pomůže definovat a identifikovat populaci subjektů pro budoucí zkoušku zkoumaného produktu k léčbě primárního mitochondriálního onemocnění spojeného se známkami a symptomy myopatie.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
215
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
St Leonards, Austrálie
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Austrálie
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko
- University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
-
Brescia, Itálie
- Asst Spedali Civili Di Brescia
-
Messina, Itálie, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Itálie
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Roma, Itálie, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
Roma, Itálie, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
-
Roma, Itálie
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada
- Adult Metabolic Diseases Clinic
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
-
-
-
-
-
Bonn, Německo, 53105
- University Hospital of Bonn
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Německo, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- University of California San Diego
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford Universtity
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s klinickým projevem PMD buď se známkami nebo symptomy naznačujícími myopatii
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ochota a schopnost poskytnout podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) před účastí v jakémkoli řízení souvisejícím s řízením
- Pacient má klinický obraz PMD se známkami nebo symptomy naznačujícími myopatii
- Pacient je ambulantní a schopný pokusit se o 6MWT
Kritéria vyloučení:
- Pacient má příznaky PMD v důsledku sekundární mitochondriální dysfunkce
- Pacient byl již dříve vystaven elamipretidu
- Pacient nemá kognitivní kapacitu, aby porozuměl a dokončil všechna hodnocení studie
- Pacient má v anamnéze závažné poškození ledvin
- Anamnéza aktivního alkoholismu nebo drogové závislosti během roku před zápisem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Posoudit vztah genotypu k fenotypu u pacientů s primární mitochondriální chorobou
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
Porovnejte místní a regionální rozdíly ve standardu péče a managementu pacientů s primární mitochondriální chorobou
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Porovnejte místní a regionální rozdíly v metodologiích genetického testování pro primární mitochondriální onemocnění
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. února 2017
Primární dokončení (Aktuální)
2. srpna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
7. března 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. února 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. února 2017
První zveřejněno (Odhad)
9. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. dubna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. dubna 2019
Naposledy ověřeno
1. dubna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SPIMM-300
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .