Uno studio osservazionale su pazienti con malattia mitocondriale primaria (SPIMM-300) (RePOWER)
9 aprile 2019 aggiornato da: Stealth BioTherapeutics Inc.
Uno studio osservazionale prospettico di pazienti con malattia mitocondriale primaria (SPIMM-300)
Questo è uno studio osservazionale su pazienti con malattia mitocondriale primaria con segni o sintomi suggestivi di miopatia.
Lo sperimentatore identificherà i potenziali pazienti attraverso le cartelle cliniche esistenti e una visita in loco.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Uno studio osservazionale su pazienti con presunta malattia mitocondriale primaria progettato per meglio caratterizzare e correlare sintomi e segni di miopatia e risultati dei test genetici e l'uso di trattamenti comunemente prescritti.
Lo studio aiuterà a definire e identificare una popolazione di soggetti per una futura sperimentazione di un prodotto sperimentale per il trattamento della malattia mitocondriale primaria associata a segni e sintomi di miopatia.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
215
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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St Leonards, Australia
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Australia
- Calvary Health Care Bethlehem
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Vancouver, Canada
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada
- McMaster University Medical Center
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Copenhagen, Danimarca
- University of Copenhagen
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Bonn, Germania, 53105
- University Hospital of Bonn
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Germania, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
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Bologna, Italia
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
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Brescia, Italia
- ASST Spedali Civili di Brescia
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Messina, Italia, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, Italia
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Roma, Italia, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Roma, Italia, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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London, Regno Unito
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito
- Royal Victoria Infirmary
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, Spagna, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford Universtity
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Budapest, Ungheria
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti con presentazione clinica di PMD con segni o sintomi suggestivi di miopatia
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Disponibilità e capacità di fornire un modulo di consenso informato (ICF) firmato prima della partecipazione a qualsiasi procedura correlata allo studio
- Il paziente ha una presentazione clinica di PMD con segni o sintomi suggestivi di miopatia
- Il paziente è deambulante e in grado di tentare il 6MWT
Criteri di esclusione:
- Il paziente presenta sintomi di PMD dovuti a disfunzione mitocondriale secondaria
- Il paziente ha avuto una precedente esposizione a elamipretide
- Il paziente non ha la capacità cognitiva per comprendere e completare tutte le valutazioni dello studio
- Il paziente ha una storia clinica di grave insufficienza renale
- Storia di alcolismo attivo o tossicodipendenza durante l'anno prima dell'iscrizione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valutare la relazione tra genotipo e fenotipo in pazienti con malattia mitocondriale primaria
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Confronta le differenze locali e regionali nello standard di cura e nella gestione dei pazienti con malattia mitocondriale primaria
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Confronta le differenze locali e regionali nelle metodologie di test genetici per la malattia mitocondriale primaria
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 febbraio 2017
Completamento primario (Effettivo)
2 agosto 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
7 marzo 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 febbraio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 febbraio 2017
Primo Inserito (Stima)
9 febbraio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 aprile 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 aprile 2019
Ultimo verificato
1 aprile 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPIMM-300
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