Een observationele studie van patiënten met primaire mitochondriale ziekte (SPIMM-300) (RePOWER)
9 april 2019 bijgewerkt door: Stealth BioTherapeutics Inc.
Een prospectieve observationele studie van patiënten met primaire mitochondriale ziekte (SPIMM-300)
Dit is een observationele studie van patiënten met primaire mitochondriale ziekte met tekenen of symptomen die wijzen op myopathie.
De onderzoeker zal potentiële patiënten identificeren aan de hand van bestaande medische dossiers en één bezoek ter plaatse.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Een observationele studie van patiënten met vermoedelijke primaire mitochondriale ziekte, ontworpen om symptomen en tekenen van myopathie en genetische testresultaten en het gebruik van algemeen voorgeschreven behandelingen beter te karakteriseren en te correleren.
De studie zal helpen bij het definiëren en identificeren van een proefpersoonpopulatie voor een toekomstige proef met een onderzoeksproduct voor de behandeling van primaire mitochondriale ziekte geassocieerd met tekenen en symptomen van myopathie.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
215
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
St Leonards, Australië
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Australië
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
-
-
-
Vancouver, Canada
- Adult Metabolic Diseases Clinic
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Bonn, Duitsland, 53105
- University Hospital of Bonn
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Duitsland, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
-
-
-
-
-
Bologna, Italië
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
-
Brescia, Italië
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Messina, Italië, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Italië
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Roma, Italië, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
Roma, Italië, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
-
Roma, Italië
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spanje, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- University of California San Diego
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford Universtity
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 80 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met klinische presentatie van PMD met tekenen of symptomen die wijzen op myopathie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat om een ondertekend toestemmingsformulier (ICF) te verstrekken voorafgaand aan deelname aan procedures die verband houden met onderzoeken
- Patiënt heeft een klinische presentatie van PMD met tekenen of symptomen die wijzen op myopathie
- Patiënt is ambulant en in staat om 6MWT te proberen
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt heeft symptomen van PMD als gevolg van secundaire mitochondriale disfunctie
- Patiënt is eerder blootgesteld aan elamipretide
- Patiënt heeft niet de cognitieve capaciteit om alle onderzoeksbeoordelingen te begrijpen en af te ronden
- Patiënt heeft een medische voorgeschiedenis van ernstige nierinsufficiëntie
- Geschiedenis van actief alcoholisme of drugsverslaving gedurende het jaar voorafgaand aan de inschrijving
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Beoordeel de relatie tussen genotype en fenotype bij patiënten met primaire mitochondriale ziekte
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Vergelijk lokale en regionale verschillen in zorgstandaard en behandeling van patiënten met primaire mitochondriale ziekte
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Vergelijk lokale en regionale verschillen in genetische testmethoden voor primaire mitochondriale ziekte
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 februari 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 augustus 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 maart 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 februari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 februari 2017
Eerst geplaatst (Schatting)
9 februari 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 april 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 april 2019
Laatst geverifieerd
1 april 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SPIMM-300
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .