Une étude observationnelle de patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire (SPIMM-300) (RePOWER)
9 avril 2019 mis à jour par: Stealth BioTherapeutics Inc.
Une étude observationnelle prospective de patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire (SPIMM-300)
Il s'agit d'une étude observationnelle de patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire présentant des signes ou des symptômes évoquant une myopathie.
L'enquêteur identifiera les patients potentiels grâce aux dossiers médicaux existants et à une visite sur place.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Une étude observationnelle de patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire présumée conçue pour mieux caractériser et corréler les symptômes et les signes de myopathie et les résultats des tests génétiques et l'utilisation de traitements couramment prescrits.
L'étude aidera à définir et à identifier une population de sujets pour un futur essai d'un produit expérimental pour traiter la maladie mitochondriale primaire associée aux signes et symptômes de la myopathie.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
215
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne, 53105
- University Hospital of Bonn
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Bavaria
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Munich, Bavaria, Allemagne, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
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St Leonards, Australie
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, Australie
- Calvary Health Care Bethlehem
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Vancouver, Canada
- Adult Metabolic Diseases Clinic
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada
- McMaster University Medical Center
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Copenhagen, Danemark
- University of Copenhagen
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, Espagne, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Budapest, Hongrie
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
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Bologna, Italie
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
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Brescia, Italie
- ASST Spedali Civili di Brescia
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Messina, Italie, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
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Milano, Italie
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Roma, Italie, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
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Roma, Italie, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
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Roma, Italie
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
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London, Royaume-Uni
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
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Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni
- Royal Victoria Infirmary
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford Universtity
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients présentant un tableau clinique de PMD avec des signes ou des symptômes évocateurs de myopathie
La description
Critère d'intégration:
- Disposé et capable de fournir un formulaire de consentement éclairé (ICF) signé avant de participer à toute procédure liée à un essai
- Le patient présente une présentation clinique de PMD avec des signes ou des symptômes évocateurs de myopathie
- Le patient est ambulatoire et capable de tenter le 6MWT
Critère d'exclusion:
- Le patient présente des symptômes de PMD dus à un dysfonctionnement mitochondrial secondaire
- Le patient a déjà été exposé à l'élamiprétide
- Le patient n'a pas la capacité cognitive de comprendre et de compléter toutes les évaluations de l'étude
- Le patient a des antécédents médicaux d'insuffisance rénale sévère
- Antécédents d'alcoolisme actif ou de toxicomanie au cours de l'année précédant l'inscription
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Évaluer la relation entre le génotype et le phénotype chez les patients atteints d'une maladie mitochondriale primaire
Délai: 1 an
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1 an
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Comparer les différences locales et régionales dans la norme de soins et la prise en charge des patients atteints de maladie mitochondriale primaire
Délai: 1 an
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Comparer les différences locales et régionales dans les méthodologies de test génétique pour la maladie mitochondriale primaire
Délai: 1 an
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 février 2017
Achèvement primaire (Réel)
2 août 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
7 mars 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 février 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 février 2017
Première publication (Estimation)
9 février 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 avril 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 avril 2019
Dernière vérification
1 avril 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SPIMM-300
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .