Primer mitokondriális betegségben szenvedő betegek megfigyeléses vizsgálata (SPIMM-300) (RePOWER)
2019. április 9. frissítette: Stealth BioTherapeutics Inc.
Prospektív megfigyelési vizsgálat elsődleges mitokondriális betegségben szenvedő betegeken (SPIMM-300)
Ez egy megfigyeléses vizsgálat primer mitokondriális betegségben szenvedő betegeken, akiknél myopathiára utaló jelek vagy tünetek jelentkeznek.
A vizsgáló a potenciális betegeket a meglévő orvosi feljegyzések és egy helyszíni látogatás alapján azonosítja.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Feltehetően elsődleges mitokondriális betegségben szenvedő betegek megfigyeléses vizsgálata, amelynek célja a myopathia tüneteinek és jeleinek, valamint a genetikai tesztek eredményeinek jobb jellemzése és összefüggése, valamint az általánosan előírt kezelések alkalmazása.
A tanulmány segít meghatározni és azonosítani az alany populációt a myopathia jeleivel és tüneteivel járó elsődleges mitokondriális betegség kezelésére szolgáló vizsgálati készítmény jövőbeli vizsgálatához.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
215
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
St Leonards, Ausztrália
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Ausztrália
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia
- University of Copenhagen
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- University of California San Diego
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford Universtity
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104'
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- The University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada
- Adult Metabolic Diseases Clinic
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- University of Calgary Metabolic Disease Clinica
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders
-
-
-
-
-
Bonn, Németország, 53105
- University Hospital of Bonn
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Németország, 80336
- Klinikim der Universitat Muchen, Friedrich-Baur Institute
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bolgna, Bellaria Hospital
-
Brescia, Olaszország
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Messina, Olaszország, 98125
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Olaszország
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Roma, Olaszország, 00168
- Istituto di Neurologia, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli
-
Roma, Olaszország, 56126
- Dipartimento Ambientale di Neuroscienze
-
Roma, Olaszország
- Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Neurology Department Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
PMD klinikai megjelenésű betegek myopathiára utaló jelekkel vagy tünetekkel
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hajlandó és képes aláírt informált beleegyezési űrlapot (ICF) nyújtani, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárásban részt venne
- A betegnél a PMD klinikai megjelenése van, myopathiára utaló jelekkel vagy tünetekkel
- A beteg ambuláns, és képes megkísérelni a 6MWT-t
Kizárási kritériumok:
- A betegnek PMD tünetei vannak a másodlagos mitokondriális diszfunkció miatt
- A beteg korábban elamipretiddel kezelt
- A páciensnek nincs kognitív képessége ahhoz, hogy megértse és elvégezze az összes vizsgálati értékelést
- A beteg kórtörténetében súlyos vesekárosodás szerepel
- Aktív alkoholizmus vagy kábítószer-függőség története a beiratkozás előtti évben
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A genotípus és a fenotípus kapcsolatának felmérése elsődleges mitokondriális betegségben szenvedő betegeknél
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
Hasonlítsa össze a helyi és regionális különbségeket az elsődleges mitokondriális betegségben szenvedő betegek ellátási színvonalában és kezelésében
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Hasonlítsa össze a helyi és regionális különbségeket az elsődleges mitokondriális betegség genetikai vizsgálati módszereiben
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. február 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. augusztus 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. március 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. február 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. február 6.
Első közzététel (Becslés)
2017. február 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. április 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. április 9.
Utolsó ellenőrzés
2019. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPIMM-300
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .