운동 신경 질환에 대한 자가 골수 유래 줄기세포 치료
운동 신경 질환에 대한 자가 정제 골수 유래 줄기 세포 치료
연구 개요
상세 설명
운동 뉴런 질환(MND)은 신체의 수의근을 제어하는 세포인 운동 뉴런에 선택적으로 영향을 미치는 여러 신경 장애 중 하나입니다. 여기에는 근위축성 측삭 경화증(ALS), 원발성 측삭 경화증(PLS), 진행성 근위축증(PMA), 진행성 연수 마비(PBP) 및 가성연수 마비가 포함됩니다. 척수성 근육 위축도 때때로 그룹에 포함됩니다. 이들은 장애를 증가시키고 결국 사망에 이르게 하는 신경퇴행성 질환입니다.
집중적인 연구에도 불구하고 운동 신경 질환(MND)은 여전히 치료가 불가능합니다. 치료법을 찾지 못한 주요 요인 중 일부는 분자 분석 및 약물 스크리닝을 위한 인간 세포 기반 질병 모델의 부족과 임상 적용을 위한 특정 세포 유형의 균질한 집단을 얻는 데 어려움이 있었습니다. 줄기 세포 생물학은 질병 과정에 대한 우리의 이해를 변화시키고 MND에 대한 새로운 치료법을 개발하기 위한 접근 방식을 혁신할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
본 연구에서 연구진은 정제된 자가 골수 유래 줄기세포를 척수강내 및 정맥주사 경로를 통해 이식하여 MND를 치료하기 위한 프로토콜을 제안하였다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 1단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 24~20세 환자
- 확실한 운동신경세포질환 진단을 받은 환자
제외 기준:
- HIV/HBV/HCV
- 악성종양
- 출혈
- 폐렴
- 신부전
- 간 기능 장애
- 심한 빈혈(hb < 8)
- 골수 질환
- 임신과 수유
- 호흡기 감염과 같은 급성 질환/감염
- 환기 지원
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 줄기 세포
정제된 자가 골수 유래 특정 줄기 세포 집단의 중재적 방사선학을 통한 정맥내 및 경막내 이식.
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정맥 및 경막내 경로를 통해 주입된 자가 골수 유래 줄기 세포 집단.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기능 평가 척도의 변화 - 설문지를 통해
기간: 6 개월
|
6 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
Appel Scale의 변화
기간: 4개월
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4개월
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SF-36 변경(간단한 (36) 건강 설문 조사는 36 항목)
기간: 4개월
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4개월
|
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강제폐활량(FVC)의 변화
기간: 4개월
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4개월
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SCA-MND1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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