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Terapia con células madre derivadas de médula ósea autóloga para la enfermedad de la neurona motora

4 de junio de 2018 actualizado por: Stem Cells Arabia

Terapia de células madre derivadas de médula ósea purificada autóloga para la enfermedad de la neurona motora

En este documento, los investigadores estudian la seguridad y la eficacia del trasplante de células madre autólogas derivadas de la médula ósea trasplantadas por vía intratecal mediante radiología intervencionista y por vía intravenosa.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Una enfermedad de la neurona motora (EMN) es cualquiera de varios trastornos neurológicos que afectan selectivamente a las neuronas motoras, las células que controlan los músculos voluntarios del cuerpo. Incluyen esclerosis lateral amiotrófica (ALS), esclerosis lateral primaria (PLS), atrofia muscular progresiva (PMA), parálisis bulbar progresiva (PBP) y parálisis pseudobulbar; Las atrofias musculares espinales también se incluyen a veces en el grupo. Son enfermedades neurodegenerativas que causan una discapacidad creciente y, finalmente, la muerte.

A pesar de la intensa investigación, las enfermedades de las neuronas motoras (MND, por sus siglas en inglés) aún son incurables. Algunos de los factores clave en este fracaso para encontrar una cura han sido la falta de modelos de enfermedades basados ​​en células humanas para el análisis molecular y la detección de fármacos y la dificultad de obtener poblaciones homogéneas de tipos de células específicas para aplicaciones clínicas. La biología de las células madre tiene el potencial de transformar nuestra comprensión de los procesos de las enfermedades y de revolucionar nuestro enfoque para desarrollar nuevas terapias para las MND.

En este estudio, los investigadores sugieren un protocolo para el tratamiento de la MND mediante el trasplante de células madre derivadas de médula ósea autólogas purificadas por vía intratecal e intravenosa.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

24 años a 70 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de 24 a 20 años de edad
  • Pacientes con el diagnóstico de Enfermedad de la Neurona Motora definitiva

Criterio de exclusión:

  • VIH/VHB/VHC
  • Neoplasias malignas
  • Sangrado
  • Neumonía
  • Insuficiencia renal
  • disfunción hepática
  • Anemia severa (hb < 8)
  • Enfermedades de la médula ósea
  • Embarazo y lactancia
  • Afecciones/infecciones médicas agudas, como infecciones respiratorias
  • apoyo ventilatorio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Células madre
Trasplante tecal intravenoso e intratecal a través de radiología intervencionista de poblaciones de células madre específicas derivadas de médula ósea autóloga purificada.
Poblaciones autólogas de células madre derivadas de médula ósea inyectadas por vía intravenosa e intratecal.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios en la Escala de Valoración Funcional - a través de cuestionario
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la escala de apelación
Periodo de tiempo: 4 meses
4 meses
Cambio en SF-36 (La encuesta de salud de formato corto (36) es un artículo de 36)
Periodo de tiempo: 4 meses
4 meses
Cambio en la Capacidad Vital Forzada (FVC)
Periodo de tiempo: 4 meses
4 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2016

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de enero de 2019

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de agosto de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de febrero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

1 de marzo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

6 de junio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2018

Última verificación

1 de junio de 2018

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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