- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03067857
Terapia con células madre derivadas de médula ósea autóloga para la enfermedad de la neurona motora
Terapia de células madre derivadas de médula ósea purificada autóloga para la enfermedad de la neurona motora
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Una enfermedad de la neurona motora (EMN) es cualquiera de varios trastornos neurológicos que afectan selectivamente a las neuronas motoras, las células que controlan los músculos voluntarios del cuerpo. Incluyen esclerosis lateral amiotrófica (ALS), esclerosis lateral primaria (PLS), atrofia muscular progresiva (PMA), parálisis bulbar progresiva (PBP) y parálisis pseudobulbar; Las atrofias musculares espinales también se incluyen a veces en el grupo. Son enfermedades neurodegenerativas que causan una discapacidad creciente y, finalmente, la muerte.
A pesar de la intensa investigación, las enfermedades de las neuronas motoras (MND, por sus siglas en inglés) aún son incurables. Algunos de los factores clave en este fracaso para encontrar una cura han sido la falta de modelos de enfermedades basados en células humanas para el análisis molecular y la detección de fármacos y la dificultad de obtener poblaciones homogéneas de tipos de células específicas para aplicaciones clínicas. La biología de las células madre tiene el potencial de transformar nuestra comprensión de los procesos de las enfermedades y de revolucionar nuestro enfoque para desarrollar nuevas terapias para las MND.
En este estudio, los investigadores sugieren un protocolo para el tratamiento de la MND mediante el trasplante de células madre derivadas de médula ósea autólogas purificadas por vía intratecal e intravenosa.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 24 a 20 años de edad
- Pacientes con el diagnóstico de Enfermedad de la Neurona Motora definitiva
Criterio de exclusión:
- VIH/VHB/VHC
- Neoplasias malignas
- Sangrado
- Neumonía
- Insuficiencia renal
- disfunción hepática
- Anemia severa (hb < 8)
- Enfermedades de la médula ósea
- Embarazo y lactancia
- Afecciones/infecciones médicas agudas, como infecciones respiratorias
- apoyo ventilatorio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
EXPERIMENTAL: Células madre
Trasplante tecal intravenoso e intratecal a través de radiología intervencionista de poblaciones de células madre específicas derivadas de médula ósea autóloga purificada.
|
Poblaciones autólogas de células madre derivadas de médula ósea inyectadas por vía intravenosa e intratecal.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la Escala de Valoración Funcional - a través de cuestionario
Periodo de tiempo: 6 meses
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Cambio en la escala de apelación
Periodo de tiempo: 4 meses
|
4 meses
|
Cambio en SF-36 (La encuesta de salud de formato corto (36) es un artículo de 36)
Periodo de tiempo: 4 meses
|
4 meses
|
Cambio en la Capacidad Vital Forzada (FVC)
Periodo de tiempo: 4 meses
|
4 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Atrofia
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinal
- Parálisis Bulbar Progresiva
Otros números de identificación del estudio
- SCA-MND1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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