Terapia con cellule staminali derivate dal midollo osseo autologo per la malattia del motoneurone

Una malattia del motoneurone (MND) è uno dei numerosi disturbi neurologici che colpiscono selettivamente i motoneuroni, le cellule che controllano i muscoli volontari del corpo. Includono la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la sclerosi laterale primaria (PLS), l'atrofia muscolare progressiva (PMA), la paralisi bulbare progressiva (PBP) e la paralisi pseudobulbare; Anche le atrofie muscolari spinali sono talvolta incluse nel gruppo. Sono malattie neurodegenerative che causano una crescente disabilità e, infine, la morte.

Nonostante l'intensa attività di ricerca, le malattie dei motoneuroni (MND) sono ancora incurabili. Alcuni dei fattori chiave di questa incapacità di trovare una cura sono stati la mancanza di modelli di malattie basate su cellule umane per l'analisi molecolare e lo screening dei farmaci e la difficoltà di ottenere popolazioni omogenee di tipi cellulari specifici per applicazioni cliniche. La biologia delle cellule staminali ha il potenziale per trasformare la nostra comprensione dei processi patologici e per rivoluzionare il nostro approccio allo sviluppo di nuove terapie per le MND.

In questo studio, i ricercatori suggeriscono un protocollo per il trattamento della MND mediante trapianto di cellule staminali autologhe purificate derivate dal midollo osseo attraverso la via intratecale ed endovenosa.