Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní terapie kmenovými buňkami z kostní dřeně pro onemocnění motorických neuronů

4. června 2018 aktualizováno: Stem Cells Arabia

Autologní purifikovaná léčba kmenovými buňkami získanými z kostní dřeně pro onemocnění motorických neuronů

Zde výzkumníci studují bezpečnost a účinnost transplantace purifikovaných autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně transplantovaných intratekální cestou intervenční radiologií a intravenózní cestou.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Onemocnění motorických neuronů (MND) je některá z několika neurologických poruch, které selektivně ovlivňují motorické neurony, buňky, které řídí dobrovolné svaly těla. Zahrnují amyotrofickou laterální sklerózu (ALS), primární laterální sklerózu (PLS), progresivní svalovou atrofii (PMA), progresivní bulbární obrnu (PBP) a pseudobulbární obrnu; Spinální svalové atrofie jsou také někdy zahrnuty do skupiny. Jsou to neurodegenerativní onemocnění, která způsobují rostoucí invaliditu a nakonec i smrt.

Navzdory intenzivnímu výzkumu jsou onemocnění motorických neuronů (MND) stále nevyléčitelná. Některé z klíčových faktorů tohoto neúspěchu při hledání léku byly chybějící modely onemocnění na lidských buňkách pro molekulární analýzu a screening léků a obtížnost získání homogenních populací specifických buněčných typů pro klinické aplikace. Biologie kmenových buněk má potenciál změnit naše chápání chorobných procesů a revolucionizovat náš přístup k vývoji nových terapií MND.

V této studii výzkumníci navrhují protokol pro léčbu MND transplantací purifikovaných autologních kmenových buněk derivovaných z kostní dřeně intratekální a intravenózní cestou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

24 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 24-20 let
  • Pacienti s diagnózou definitivního onemocnění motorických neuronů

Kritéria vyloučení:

  • HIV/HBV/HCV
  • Malignity
  • Krvácející
  • Zápal plic
  • Selhání ledvin
  • dysfunkce jater
  • Těžká anémie (hb < 8)
  • Nemoci kostní dřeně
  • Těhotenství a kojení
  • Akutní zdravotní stavy/infekce, jako jsou infekce dýchacích cest
  • ventilační podpora

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Kmenové buňky
Intravenózní a intratekální tekální transplantace prostřednictvím intervenční radiologie purifikovaných autologních populací specifických kmenových buněk odvozených z kostní dřeně.
Biologický: Kmenové buňky
Populace autologních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně injikované intravenózní a intratekální cestou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny ve funkční hodnotící škále - prostřednictvím dotazníku
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna v Appelově měřítku
Časové okno: 4 měsíce
4 měsíce
Změna v SF-36 (Krátký formulář (36) Health Survey je 36 položka)
Časové okno: 4 měsíce
4 měsíce
Změna vynucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: 4 měsíce
4 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stem Cells Arabia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2016

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. ledna 2019

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

1. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2018

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCA-MND1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc motorických neuronů

Klinické studie na Kmenové buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit