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Terapia autóloga com células-tronco derivadas da medula óssea para doenças do neurônio motor

4 de junho de 2018 atualizado por: Stem Cells Arabia

Terapia autóloga com células-tronco derivadas da medula óssea purificada para doenças do neurônio motor

Aqui, os investigadores estudam a segurança e a eficácia do transplante de células-tronco derivadas da medula óssea autólogas purificadas, transplantadas por via intratecal por radiologia intervencionista e por via intravenosa.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Uma doença do neurônio motor (MND) é qualquer um dos vários distúrbios neurológicos que afetam seletivamente os neurônios motores, as células que controlam os músculos voluntários do corpo. Eles incluem esclerose lateral amiotrófica (ALS), esclerose lateral primária (PLS), atrofia muscular progressiva (PMA), paralisia bulbar progressiva (PBP) e paralisia pseudobulbar; as atrofias musculares espinhais às vezes também são incluídas no grupo. São doenças neurodegenerativas que causam incapacidade crescente e, eventualmente, a morte.

Apesar da intensa pesquisa, as doenças do neurônio motor (MNDs) ainda são incuráveis. Alguns dos principais fatores dessa falha em encontrar uma cura foram a falta de modelos de doenças baseados em células humanas para análise molecular e triagem de drogas e a dificuldade de obter populações homogêneas de tipos de células específicos para aplicações clínicas. A biologia de células-tronco tem o potencial de transformar nossa compreensão dos processos de doenças e revolucionar nossa abordagem para desenvolver novas terapias para MNDs.

Neste estudo, os pesquisadores sugerem um protocolo para o tratamento de MND por transplante de células-tronco autólogas purificadas derivadas da medula óssea por via intratecal e intravenosa.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

40

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

24 anos a 70 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de 24 a 20 anos
  • Pacientes com diagnóstico definitivo de Doença do Neurônio Motor

Critério de exclusão:

  • HIV/VHB/VHC
  • Malignidades
  • sangramento
  • Pneumonia
  • Insuficiência renal
  • disfunção hepática
  • Anemia grave (hb <8)
  • Doenças da Medula Óssea
  • Gravidez e lactação
  • Condições médicas/infecções agudas, como infecções respiratórias
  • suporte ventilatório

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Células-tronco
Transplante tecal intravenoso e intratecal via radiologia intervencionista de populações de células-tronco específicas derivadas de medula óssea autóloga purificada.
Populações autólogas de células-tronco derivadas da medula óssea injetadas pelas vias intravenosa e intratecal.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alterações na Escala de Avaliação Funcional - via questionário
Prazo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança na Escala de Apelação
Prazo: 4 meses
4 meses
Alteração no SF-36 (o questionário de saúde do formulário curto (36) é um item 36)
Prazo: 4 meses
4 meses
Mudança na Capacidade Vital Forçada (FVC)
Prazo: 4 meses
4 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2016

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de agosto de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de fevereiro de 2017

Primeira postagem (REAL)

1 de março de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

6 de junho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de junho de 2018

Última verificação

1 de junho de 2018

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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