自体骨髓干细胞治疗运动神经元疾病
2018年6月4日 更新者：Stem Cells Arabia
自体纯化骨髓干细胞治疗运动神经元疾病
在此，研究人员研究了通过介入放射学和静脉途径经鞘内途径移植纯化的自体骨髓来源干细胞的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
运动神经元疾病 (MND) 是选择性影响运动神经元（控制身体随意肌的细胞）的几种神经系统疾病中的任何一种。 它们包括肌萎缩性侧索硬化症 (ALS)、原发性侧索硬化症 (PLS)、进行性肌萎缩症 (PMA)、进行性延髓麻痹 (PBP) 和假性延髓麻痹；脊髓性肌萎缩症有时也包含在该组中。它们是导致残疾增加并最终导致死亡的神经退行性疾病。
尽管进行了深入研究，运动神经元疾病 (MND) 仍然无法治愈。 未能找到治愈方法的一些关键因素是缺乏用于分子分析和药物筛选的基于人类细胞的疾病模型，以及难以获得用于临床应用的特定细胞类型的同质群体。 干细胞生物学有可能改变我们对疾病过程的理解，并彻底改变我们开发 MND 新疗法的方法。
在这项研究中，研究人员建议通过鞘内和静脉内途径移植纯化的自体骨髓干细胞来治疗 MND。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 阶段2
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
24年 至 70年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者年龄 24-20 岁
- 确诊为运动神经元病的患者
排除标准：
- 艾滋病毒/乙肝病毒/丙肝病毒
- 恶性肿瘤
- 流血的
- 肺炎
- 肾功能衰竭
- 肝功能障碍
- 严重贫血 (hb < 8)
- 骨髓疾病
- 怀孕和哺乳
- 急性疾病/感染，例如呼吸道感染
- 通气支持
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：干细胞
通过纯化的自体骨髓衍生的特定干细胞群的介入放射学进行静脉内和鞘内移植。
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通过静脉内和鞘内途径注射的自体骨髓干细胞群。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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功能评定量表的变化——通过问卷调查
大体时间：6个月
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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上诉量表的变化
大体时间：4个月
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4个月
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SF-36 的变化（简表 (36) 健康调查是一个 36 项）
大体时间：4个月
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4个月
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用力肺活量 (FVC) 的变化
大体时间：4个月
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4个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年9月1日
初级完成 (预期的)
2019年1月1日
研究完成 (预期的)
2019年8月1日
研究注册日期
首次提交
2017年2月25日
首先提交符合 QC 标准的
2017年2月28日
首次发布 (实际的)
2017年3月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年6月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年6月4日
最后验证
2018年6月1日
更多信息
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