PNH 환자 치료를 위한 Zilucoplan(RA101495)의 2상 안전성 및 효능 연구
2022년 7월 26일 업데이트: Ra Pharmaceuticals
발작성 야간혈색소뇨증 환자에서 RA101495의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 제2상 다기관, 공개 라벨, 비대조 연구
연구의 목적은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자에서 질루코플란(RA101495)의 안전성과 유효성을 평가하는 것이다.
연구에는 두 그룹의 환자가 있을 것입니다. 첫 번째 그룹에는 PNH 치료를 위해 eculizumab을 받은 적이 없는 환자가 포함됩니다.
두 번째 그룹에는 연구 전 최소 6개월 동안 에쿨리주맙으로 치료를 받은 환자가 포함됩니다.
환자들은 12주 동안 RA101495로 치료받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
26
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Christchurch, 뉴질랜드
- Investigative Site
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Hamilton, 뉴질랜드
- Investigative Site
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Copenhagen, 덴마크
- Investigative Site
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Essen, 독일
- Investigative Site
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Ulm, 독일
- Investigative Site
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Leeds, 영국
- Investigative Site
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London, 영국
- Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- Investigative Site
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Helsinki, 핀란드
- Investigative Site
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Budapest, 헝가리
- Investigative Site
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Parkville, 호주
- Investigative Site
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New South Wales
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Gosford, New South Wales, 호주
- Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유동 세포 계측법에 의한 PNH 진단
- 치료 경험이 없는 환자의 경우: 대상자는 스크리닝 기간 이전 또는 스크리닝 기간 동안 에쿨리주맙으로 치료를 받은 적이 없어야 하며 스크리닝 기간 동안 젖산 탈수소효소(LDH) 수치가 정상 상한치(xULN)의 2배 이상이어야 합니다.
- 이전에 에쿨리주맙을 투여받은 환자의 경우: 피험자는 스크리닝 전 최소 6개월 동안 에쿨리주맙으로 치료를 받았어야 합니다.
제외 기준:
- 수막구균성 질병의 병력
- 현재 전신 감염 또는 활동성 세균 감염 의심
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Zilucoplan (RA101495) 치료 나이브
0.3mg/kg 피하(SC) 1일(부하 용량) 이후 시작 유지 용량 0.1mg/kg 매일 SC(치료 경험 없음)
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0.3mg/kg 피하(SC) 1일(부하 용량) 이후 시작 유지 용량 0.1mg/kg 매일 SC
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실험적: Zilucoplan(RA101495) 이전에 eculizumab 사용
0.3mg/kg 피하(SC) 1일(로딩 용량) 이후 시작 유지 용량 0.1mg/kg 매일 SC(이전 에쿨리주맙)
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0.3mg/kg 피하(SC) 1일(부하 용량) 이후 시작 유지 용량 0.1mg/kg 매일 SC
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 젖산 탈수소효소(LDH) 수치의 기준선에서 변화.
기간: 연구 12주차까지
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1차 효능 종점은 이 기간 동안 혈청 LDH 수준의 기준선으로부터의 변화이며, 이는 6주, 8주, 10주 및 12주의 평균 LDH 값에서 LDH의 기준선 값을 뺀 값으로 정의됩니다.
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연구 12주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 빌리루빈 값의 변화
기간: 연구 12주차까지
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예정된 각 기준선 후 시점에서 기준선으로부터의 변경
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연구 12주차까지
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총 헤모글로빈
기간: 연구 12주차까지
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예정된 각 기준선 후 시점에서 기준선으로부터의 변경
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연구 12주차까지
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유리 헤모글로빈 값의 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 12주차까지
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예정된 각 기준선 후 시점에서 기준선으로부터의 변경
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연구 12주차까지
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합토글로빈 값
기간: 연구 12주차까지
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예정된 각 기준선 후 시점에서 기준선으로부터의 변경
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연구 12주차까지
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망상 적혈구 값
기간: 연구 12주차까지
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예정된 각 기준선 후 시점에서 기준선으로부터의 변경
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연구 12주차까지
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혈색소뇨증 값
기간: 연구 12주차까지
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각각의 스케줄링된 기준선 이후 시점에서의 기준선으로부터의 변화; 혈색소뇨증은 1에서 10까지의 점수로 소변 비색 점수 시스템을 사용하여 평가되었습니다.
여기서 1은 혈색소뇨가 없음을 나타내고 10은 최대 혈색소뇨를 나타냅니다.
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연구 12주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 8일
기본 완료 (실제)
2018년 3월 28일
연구 완료 (실제)
2018년 3월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 3월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 3월 8일
처음 게시됨 (실제)
2017년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 26일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
질루코플란(RA101495)에 대한 임상 시험
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