Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2 studie av sikkerhet og effekt av Zilucoplan (RA101495) for å behandle PNH-pasienter

26. juli 2022 oppdatert av: Ra Pharmaceuticals

Fase 2 multisenter, åpen etikett, ukontrollert studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk til RA101495 hos personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av zilucoplan (RA101495) hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Det vil være to grupper pasienter i studien: den første gruppen vil inkludere pasienter som aldri har fått eculizumab for behandling av PNH. Den andre gruppen vil inkludere pasienter som har mottatt behandling med eculizumab i minst 6 måneder før studien. Pasientene vil bli behandlet med RA101495 i 12 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Parkville, Australia
        • Investigative Site
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australia
        • Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Investigative Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Investigative Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Investigative Site
      • Hamilton, New Zealand
        • Investigative Site
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
        • Investigative Site
      • London, Storbritannia
        • Investigative Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Investigative Site
      • Ulm, Tyskland
        • Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av PNH ved flowcytometri
  • For behandlingsnaive pasienter: forsøkspersoner må ikke ha mottatt behandling med eculizumab før eller under screeningsperioden og må ha et laktatdehydrogenase (LDH) nivå ≥2 ganger øvre normalgrense (xULN) under screening
  • For pasienter som tidligere har fått eculizumab: forsøkspersoner må ha fått behandling med eculizumab i minst 6 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Historie med meningokokksykdom
  • Aktuell systemisk infeksjon eller mistanke om aktiv bakteriell infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zilucoplan (RA101495) behandlingsnaiv
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdose) etterfulgt av en startvedlikeholdsdose på 0,1 mg/kg daglig SC (behandlingsnaiv)
Legemiddel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdose) etterfulgt av en startvedlikeholdsdose på 0,1 mg/kg daglig SC
Eksperimentell: Zilucoplan (RA101495) tidligere på eculizumab
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdose) etterfulgt av en startvedlikeholdsdose på 0,1 mg/kg daglig SC (tidligere på eculizumab)
Legemiddel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdose) etterfulgt av en startvedlikeholdsdose på 0,1 mg/kg daglig SC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serumlaktatdehydrogenase (LDH) nivå.
Tidsramme: Gjennom uke 12 av studien
Det primære effektendepunktet er endringen fra baseline i serum-LDH-nivåer i løpet av denne perioden, definert som gjennomsnittlige LDH-verdier for uke 6, 8, 10 og 12 minus baseline-verdien for LDH.
Gjennom uke 12 av studien

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i bilirubinverdier
Tidsramme: Gjennom uke 12 av studien
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte post-baseline-tidspunktene
Gjennom uke 12 av studien
Totalt hemoglobin
Tidsramme: Gjennom uke 12 av studien
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte post-baseline-tidspunktene
Gjennom uke 12 av studien
Endringer fra baseline i gratis hemoglobinverdier
Tidsramme: Gjennom uke 12 av studien
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte post-baseline-tidspunktene
Gjennom uke 12 av studien
Haptoglobin-verdier
Tidsramme: Gjennom uke 12 av studien
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte post-baseline-tidspunktene
Gjennom uke 12 av studien
Retikulocyttverdier
Tidsramme: Gjennom uke 12 av studien
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte post-baseline-tidspunktene
Gjennom uke 12 av studien
Hemoglobinuri-verdier
Tidsramme: Gjennom uke 12 av studien
Endringer fra baseline på hvert av de planlagte post-baseline-tidspunktene; Hemoglobinuri ble vurdert ved bruk av et urinkolorimetrisk skåringssystem med en skåre på 1 til 10. Der 1 representerer ingen hemoglobinuri og 10 representerer maksimal hemoglobinuri.
Gjennom uke 12 av studien

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

28. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

28. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mars 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RA101495-01.201
  • 2016-003522-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniske studier på Zilucoplan (RA101495)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere