Zilucoplan (RA101495) 治疗 PNH 患者的 2 期安全性和有效性研究
2022年7月26日 更新者：Ra Pharmaceuticals
2 期多中心、开放标签、非对照研究，以评估 RA101495 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学
该研究的目的是评估 zilucoplan (RA101495) 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者中的安全性和有效性。
研究中将有两组患者：第一组将包括从未接受过 eculizumab 治疗 PNH 的患者。
第二组将包括在研究前至少接受依库珠单抗治疗 6 个月的患者。
患者将接受 RA101495 治疗 12 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
26
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- Investigative Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
- Investigative Site
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Budapest、匈牙利
- Investigative Site
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Essen、德国
- Investigative Site
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Ulm、德国
- Investigative Site
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Christchurch、新西兰
- Investigative Site
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Hamilton、新西兰
- Investigative Site
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Parkville、澳大利亚
- Investigative Site
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New South Wales
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Gosford、New South Wales、澳大利亚
- Investigative Site
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Helsinki、芬兰
- Investigative Site
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Leeds、英国
- Investigative Site
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London、英国
- Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 流式细胞术诊断 PNH
- 对于未接受过治疗的患者：受试者在筛选期之前或期间不得接受依库珠单抗治疗，并且在筛选期间乳酸脱氢酶 (LDH) 水平必须≥正常值上限 (xULN) 的 2 倍
- 对于之前接受过 eculizumab 治疗的患者：受试者必须在筛选前接受过 eculizumab 治疗至少 6 个月
排除标准：
- 脑膜炎球菌病史
- 当前全身感染或怀疑活动性细菌感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Zilucoplan (RA101495) 治疗天真
第 1 天 0.3mg/kg 皮下注射 (SC)（负荷剂量），然后每天 0.1mg/kg 的起始维持剂量 SC（初治）
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第 1 天 0.3mg/kg 皮下注射 (SC)（负荷剂量），然后是每天 0.1mg/kg 的起始维持剂量 SC
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实验性的：Zilucoplan (RA101495) 之前使用依库珠单抗
第 1 天 0.3mg/kg 皮下注射 (SC)（负荷剂量），然后每天 0.1mg/kg 的起始维持剂量 SC（之前使用依库珠单抗）
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第 1 天 0.3mg/kg 皮下注射 (SC)（负荷剂量），然后是每天 0.1mg/kg 的起始维持剂量 SC
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血清乳酸脱氢酶 (LDH) 水平相对于基线的变化。
大体时间：通过研究的第 12 周
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主要疗效终点是在此期间血清 LDH 水平相对于基线的变化，定义为第 6、8、10 和 12 周的平均 LDH 值减去 LDH 的基线值。
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通过研究的第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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胆红素值相对于基线的变化
大体时间：通过研究的第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过研究的第 12 周
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总血红蛋白
大体时间：通过研究的第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过研究的第 12 周
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游离血红蛋白值相对于基线的变化
大体时间：通过研究的第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过研究的第 12 周
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触珠蛋白值
大体时间：通过研究的第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过研究的第 12 周
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网织红细胞值
大体时间：通过研究的第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化
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通过研究的第 12 周
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血红蛋白尿值
大体时间：通过研究的第 12 周
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每个预定的基线后时间点的基线变化；使用尿液比色计分系统评估血红蛋白尿，评分为 1 到 10。
其中 1 表示无血红蛋白尿，10 表示最大血红蛋白尿。
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通过研究的第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dr. Anita Hill、St James' Institute of Oncology
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月8日
初级完成 (实际的)
2018年3月28日
研究完成 (实际的)
2018年3月28日
研究注册日期
首次提交
2017年3月8日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月8日
首次发布 (实际的)
2017年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年7月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年7月26日
最后验证
2022年7月1日
更多信息
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