Estudo de segurança e eficácia de fase 2 do Zilucoplan (RA101495) para tratar pacientes com HPN
26 de julho de 2022 atualizado por: Ra Pharmaceuticals
Estudo multicêntrico, aberto e não controlado de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do RA101495 em indivíduos com hemoglobinúria paroxística noturna
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia do zilucoplan (RA101495) em pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN).
Haverá dois grupos de pacientes no estudo: o primeiro grupo incluirá pacientes que nunca receberam eculizumabe para tratamento de HPN.
O segundo grupo incluirá pacientes que receberam tratamento com eculizumabe por pelo menos 6 meses antes do estudo.
Os pacientes serão tratados com RA101495 por 12 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
26
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha
- Investigative Site
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Ulm, Alemanha
- Investigative Site
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Parkville, Austrália
- Investigative Site
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New South Wales
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Gosford, New South Wales, Austrália
- Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- Investigative Site
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Copenhagen, Dinamarca
- Investigative Site
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Helsinki, Finlândia
- Investigative Site
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Budapest, Hungria
- Investigative Site
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Christchurch, Nova Zelândia
- Investigative Site
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Hamilton, Nova Zelândia
- Investigative Site
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Leeds, Reino Unido
- Investigative Site
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London, Reino Unido
- Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de HPN por citometria de fluxo
- Para pacientes virgens de tratamento: os indivíduos não devem ter recebido tratamento com eculizumabe antes ou durante o Período de Triagem e devem ter um nível de lactato desidrogenase (LDH) ≥2 vezes o limite superior do normal (xLSN) durante a Triagem
- Para pacientes que receberam eculizumabe anteriormente: os indivíduos devem ter recebido tratamento com eculizumabe por pelo menos 6 meses antes da triagem
Critério de exclusão:
- Histórico de doença meningocócica
- Infecção sistêmica atual ou suspeita de infecção bacteriana ativa
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Zilucoplan (RA101495) virgem de tratamento
0,3 mg/kg por via subcutânea (SC) no Dia 1 (dose de ataque) seguido por uma dose inicial de manutenção de 0,1 mg/kg diariamente SC (naïve ao tratamento)
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0,3 mg/kg por via subcutânea (SC) no Dia 1 (dose de ataque) seguido por uma dose inicial de manutenção de 0,1 mg/kg diariamente SC
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Experimental: Zilucoplan (RA101495) anteriormente em eculizumabe
0,3 mg/kg por via subcutânea (SC) no Dia 1 (dose de ataque) seguido por uma dose inicial de manutenção de 0,1 mg/kg diariamente SC (anteriormente em eculizumabe)
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0,3 mg/kg por via subcutânea (SC) no Dia 1 (dose de ataque) seguido por uma dose inicial de manutenção de 0,1 mg/kg diariamente SC
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração desde a linha de base no nível sérico de lactato desidrogenase (LDH).
Prazo: Até a semana 12 do estudo
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O endpoint primário de eficácia é a alteração da linha de base nos níveis séricos de LDH durante este período, definida como os valores médios de LDH das semanas 6, 8, 10 e 12 menos o valor da linha de base de LDH.
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Até a semana 12 do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações da linha de base nos valores de bilirrubina
Prazo: Até a semana 12 do estudo
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Alterações da linha de base em cada um dos pontos de tempo pós-linha de base agendados
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Até a semana 12 do estudo
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Hemoglobina total
Prazo: Até a semana 12 do estudo
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Alterações da linha de base em cada um dos pontos de tempo pós-linha de base agendados
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Até a semana 12 do estudo
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Alterações da linha de base nos valores de hemoglobina livre
Prazo: Até a semana 12 do estudo
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Alterações da linha de base em cada um dos pontos de tempo pós-linha de base agendados
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Até a semana 12 do estudo
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Valores de Haptoglobina
Prazo: Até a semana 12 do estudo
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Alterações da linha de base em cada um dos pontos de tempo pós-linha de base agendados
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Até a semana 12 do estudo
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Valores de reticulócitos
Prazo: Até a semana 12 do estudo
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Alterações da linha de base em cada um dos pontos de tempo pós-linha de base agendados
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Até a semana 12 do estudo
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Valores de Hemoglobinúria
Prazo: Até a semana 12 do estudo
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Mudanças da linha de base em cada um dos pontos de tempo agendados pós-linha de base; A hemoglobinúria foi avaliada usando um sistema de pontuação colorimétrica de urina com uma pontuação de 1 a 10.
Onde 1 representa sem hemoglobinúria e 10 representa hemoglobinúria máxima.
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Até a semana 12 do estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de março de 2017
Conclusão Primária (Real)
28 de março de 2018
Conclusão do estudo (Real)
28 de março de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de março de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de março de 2017
Primeira postagem (Real)
13 de março de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de julho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de julho de 2022
Última verificação
1 de julho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RA101495-01.201
- 2016-003522-16 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .