Fase 2 veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van Zilucoplan (RA101495) voor de behandeling van PNH-patiënten
26 juli 2022 bijgewerkt door: Ra Pharmaceuticals
Fase 2 multicenter, open-label, ongecontroleerd onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RA101495 te evalueren bij proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie
Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van zilucoplan (RA101495) bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Er zullen twee groepen patiënten in de studie zijn: de eerste groep omvat patiënten die nog nooit eculizumab hebben gekregen voor de behandeling van PNH.
De tweede groep omvat patiënten die gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek met eculizumab zijn behandeld.
Patiënten zullen gedurende 12 weken worden behandeld met RA101495.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
26
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Parkville, Australië
- Investigative Site
-
-
New South Wales
-
Gosford, New South Wales, Australië
- Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland
- Investigative Site
-
Ulm, Duitsland
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Nieuw-Zeeland
- Investigative Site
-
Hamilton, Nieuw-Zeeland
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van PNH door flowcytometrie
- Voor niet eerder behandelde patiënten: proefpersonen mogen vóór of tijdens de screeningsperiode geen behandeling met eculizumab hebben ondergaan en moeten een lactaatdehydrogenasespiegel (LDH) hebben van ≥ 2 keer de bovengrens van normaal (xULN) tijdens de screening
- Voor patiënten die eerder eculizumab hebben gekregen: proefpersonen moeten minimaal 6 maanden voorafgaand aan de screening met eculizumab zijn behandeld
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van meningokokkenziekte
- Huidige systemische infectie of vermoeden van actieve bacteriële infectie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Zilucoplan (RA101495) behandelingsnaïef
0,3 mg/kg subcutaan (SC) op dag 1 (oplaaddosis), gevolgd door een startdosis van 0,1 mg/kg dagelijks SC (behandelingsnaïef)
|
0,3 mg/kg subcutaan (SC) op dag 1 (oplaaddosis), gevolgd door een startdosis van 0,1 mg/kg dagelijks SC
|
|
Experimenteel: Zilucoplan (RA101495) eerder op eculizumab
0,3 mg/kg subcutaan (SC) op dag 1 (oplaaddosis), gevolgd door een startdosis van 0,1 mg/kg dagelijks SC (voorheen met eculizumab)
|
0,3 mg/kg subcutaan (SC) op dag 1 (oplaaddosis), gevolgd door een startdosis van 0,1 mg/kg dagelijks SC
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumlactaatdehydrogenase (LDH)-niveau.
Tijdsspanne: Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Het primaire werkzaamheidseindpunt is de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-LDH-spiegels gedurende deze periode, gedefinieerd als de gemiddelde LDH-waarden van week 6, 8, 10 en 12 minus de uitgangswaarde van LDH.
|
Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Wijzigingen ten opzichte van de basislijn in bilirubinewaarden
Tijdsspanne: Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
|
Tot en met week 12 van het onderzoek
|
|
Totaal hemoglobine
Tijdsspanne: Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
|
Tot en met week 12 van het onderzoek
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in vrije hemoglobinewaarden
Tijdsspanne: Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
|
Tot en met week 12 van het onderzoek
|
|
Haptoglobine-waarden
Tijdsspanne: Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
|
Tot en met week 12 van het onderzoek
|
|
Reticulocyten waarden
Tijdsspanne: Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn
|
Tot en met week 12 van het onderzoek
|
|
Hemoglobinurie waarden
Tijdsspanne: Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn op elk van de geplande tijdspunten na de basislijn; Hemoglobinurie werd beoordeeld met behulp van een colorimetrisch scoresysteem voor urine met een score van 1 tot en met 10.
Waarbij 1 staat voor geen hemoglobinurie en 10 voor maximale hemoglobinurie.
|
Tot en met week 12 van het onderzoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 maart 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 maart 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 maart 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 maart 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 maart 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 maart 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 juli 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 juli 2022
Laatst geverifieerd
1 juli 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RA101495-01.201
- 2016-003522-16 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .