Étude de phase 2 sur l'innocuité et l'efficacité du Zilucoplan (RA101495) pour traiter les patients atteints d'HPN
26 juillet 2022 mis à jour par: Ra Pharmaceuticals
Étude de phase 2 multicentrique, ouverte et non contrôlée pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RA101495 chez des sujets atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne
Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du zilucoplan (RA101495) chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Il y aura deux groupes de patients dans l'étude : le premier groupe comprendra des patients qui n'ont jamais reçu d'éculizumab pour le traitement de l'HPN.
Le deuxième groupe comprendra des patients ayant reçu un traitement par eculizumab pendant au moins 6 mois avant l'étude.
Les patients seront traités avec RA101495 pendant 12 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
26
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne
- Investigative Site
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Ulm, Allemagne
- Investigative Site
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Parkville, Australie
- Investigative Site
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New South Wales
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Gosford, New South Wales, Australie
- Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- Investigative Site
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Copenhagen, Danemark
- Investigative Site
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Helsinki, Finlande
- Investigative Site
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Budapest, Hongrie
- Investigative Site
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Christchurch, Nouvelle-Zélande
- Investigative Site
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Hamilton, Nouvelle-Zélande
- Investigative Site
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Leeds, Royaume-Uni
- Investigative Site
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London, Royaume-Uni
- Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de l'HPN par cytométrie en flux
- Pour les patients naïfs de traitement : les sujets ne doivent pas avoir reçu de traitement par eculizumab avant ou pendant la période de dépistage et doivent avoir un taux de lactate déshydrogénase (LDH) ≥ 2 fois la limite supérieure de la normale (xLSN) pendant le dépistage
- Pour les patients ayant déjà reçu de l'éculizumab : les sujets doivent avoir reçu un traitement par éculizumab pendant au moins 6 mois avant le dépistage
Critère d'exclusion:
- Antécédents de méningococcie
- Infection systémique actuelle ou suspicion d'infection bactérienne active
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Zilucoplan (RA101495) naïf de traitement
0,3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) au jour 1 (dose de charge) suivi d'une dose d'entretien initiale de 0,1 mg/kg par jour SC (naïf de traitement)
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0,3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) au jour 1 (dose de charge) suivi d'une dose d'entretien initiale de 0,1 mg/kg par jour SC
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Expérimental: Zilucoplan (RA101495) précédemment sous eculizumab
0,3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) au jour 1 (dose de charge) suivi d'une dose d'entretien initiale de 0,1 mg/kg par jour SC (précédemment sous éculizumab)
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0,3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) au jour 1 (dose de charge) suivi d'une dose d'entretien initiale de 0,1 mg/kg par jour SC
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base du taux sérique de lactate déshydrogénase (LDH).
Délai: Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Le critère principal d'évaluation de l'efficacité est la variation par rapport à la ligne de base des taux sériques de LDH au cours de cette période, définie comme les valeurs moyennes de LDH des semaines 6, 8, 10 et 12 moins la valeur de base de la LDH.
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Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changements par rapport à la ligne de base des valeurs de bilirubine
Délai: Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels post-ligne de base programmés
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Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Hémoglobine totale
Délai: Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels post-ligne de base programmés
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Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Changements par rapport à la ligne de base dans les valeurs d'hémoglobine libre
Délai: Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels post-ligne de base programmés
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Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Valeurs d'haptoglobine
Délai: Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels post-ligne de base programmés
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Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Valeurs des réticulocytes
Délai: Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels post-ligne de base programmés
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Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Valeurs d'hémoglobinurie
Délai: Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Changements par rapport à la ligne de base à chacun des points temporels post-ligne de base programmés ; L'hémoglobinurie a été évaluée à l'aide d'un système de notation colorimétrique de l'urine avec un score de 1 à 10.
Où 1 représente aucune hémoglobinurie et 10 représente une hémoglobinurie maximale.
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Jusqu'à la semaine 12 de l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 mars 2017
Achèvement primaire (Réel)
28 mars 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
28 mars 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 mars 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 mars 2017
Première publication (Réel)
13 mars 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 juillet 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 juillet 2022
Dernière vérification
1 juillet 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RA101495-01.201
- 2016-003522-16 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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