Фаза 2 исследования безопасности и эффективности зилукоплана (RA101495) для лечения пациентов с ПНГ
26 июля 2022 г. обновлено: Ra Pharmaceuticals
Многоцентровое открытое неконтролируемое исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики RA101495 у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией
Цель исследования — оценить безопасность и эффективность зилукоплана (RA101495) у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).
В исследовании будут две группы пациентов: в первую группу войдут пациенты, которые никогда не получали экулизумаб для лечения ПНГ.
Во вторую группу войдут пациенты, получавшие лечение экулизумабом не менее 6 месяцев до начала исследования.
Пациентов будут лечить RA101495 в течение 12 недель.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
26
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Parkville, Австралия
- Investigative Site
-
-
New South Wales
-
Gosford, New South Wales, Австралия
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Германия
- Investigative Site
-
Ulm, Германия
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия
- Investigative Site
-
Hamilton, Новая Зеландия
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Investigative Site
-
London, Соединенное Королевство
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Финляндия
- Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика ПНГ методом проточной цитометрии
- Для пациентов, ранее не получавших лечения: субъекты не должны получать лечение экулизумабом до или во время периода скрининга и должны иметь уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ) ≥2 раз выше верхней границы нормы (xULN) во время скрининга.
- Для пациентов, которые ранее получали экулизумаб: субъекты должны получать лечение экулизумабом в течение как минимум 6 месяцев до скрининга.
Критерий исключения:
- Менингококковая инфекция в анамнезе
- Текущая системная инфекция или подозрение на активную бактериальную инфекцию
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Зилукоплан (RA101495), ранее не получавший лечения
0,3 мг/кг подкожно (п/к) в 1-й день (нагрузочная доза) с последующей начальной поддерживающей дозой 0,1 мг/кг ежедневно п/к (нелеченные ранее)
|
0,3 мг/кг подкожно (п/к) в 1-й день (нагрузочная доза) с последующей начальной поддерживающей дозой 0,1 мг/кг ежедневно п/к
|
|
Экспериментальный: Зилюкоплан (RA101495), ранее принимавший экулизумаб
0,3 мг/кг подкожно (п/к) в 1-й день (нагрузочная доза) с последующей начальной поддерживающей дозой 0,1 мг/кг ежедневно п/к (ранее на экулизумабе)
|
0,3 мг/кг подкожно (п/к) в 1-й день (нагрузочная доза) с последующей начальной поддерживающей дозой 0,1 мг/кг ежедневно п/к
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Через 12 недель исследования
|
Первичной конечной точкой эффективности является изменение уровня ЛДГ в сыворотке в течение этого периода по сравнению с исходным уровнем, определяемое как среднее значение ЛДГ на 6, 8, 10 и 12 неделе минус исходное значение ЛДГ.
|
Через 12 недель исследования
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения значений билирубина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через 12 недель исследования
|
Изменения по сравнению с базовым уровнем в каждый из запланированных моментов времени после базового уровня
|
Через 12 недель исследования
|
|
Общий гемоглобин
Временное ограничение: В течение 12-й недели исследования
|
Изменения по сравнению с базовым уровнем в каждый из запланированных моментов времени после базового уровня
|
В течение 12-й недели исследования
|
|
Изменения значений свободного гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через 12 недель исследования
|
Изменения по сравнению с базовым уровнем в каждый из запланированных моментов времени после базового уровня
|
Через 12 недель исследования
|
|
Значения гаптоглобина
Временное ограничение: В течение 12-й недели исследования
|
Изменения по сравнению с базовым уровнем в каждый из запланированных моментов времени после базового уровня
|
В течение 12-й недели исследования
|
|
Значения ретикулоцитов
Временное ограничение: В течение 12-й недели исследования
|
Изменения по сравнению с базовым уровнем в каждый из запланированных моментов времени после базового уровня
|
В течение 12-й недели исследования
|
|
Значения гемоглобинурии
Временное ограничение: В течение 12-й недели исследования
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем в каждый из запланированных моментов времени после исходного уровня; Гемоглобинурия оценивалась по колориметрической шкале мочи с баллами от 1 до 10.
Где 1 представляет отсутствие гемоглобинурии, а 10 представляет максимальную гемоглобинурию.
|
В течение 12-й недели исследования
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 марта 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 марта 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 марта 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 марта 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 марта 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 марта 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 июля 2022 г.
Последняя проверка
1 июля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RA101495-01.201
- 2016-003522-16 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .