Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 bezpieczeństwa i skuteczności Zilucoplanu (RA101495) w leczeniu pacjentów z PNH

26 lipca 2022 zaktualizowane przez: Ra Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność, farmakokinetykę i farmakodynamikę RA101495 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności zilukoplanu (RA101495) u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Badanie obejmie dwie grupy pacjentów: pierwsza grupa obejmie pacjentów, którzy nigdy nie otrzymywali ekulizumabu w leczeniu PNH. Druga grupa obejmie pacjentów, którzy otrzymywali leczenie ekulizumabem przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem. Pacjenci będą leczeni RA101495 przez 12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

26

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia
        • Investigative Site
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australia
        • Investigative Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Investigative Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy
        • Investigative Site
      • Ulm, Niemcy
        • Investigative Site
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Investigative Site
      • Hamilton, Nowa Zelandia
        • Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka PNH za pomocą cytometrii przepływowej
  • W przypadku pacjentów nieleczonych wcześniej: pacjenci nie mogli być leczeni ekulizumabem przed okresem przesiewowym ani w jego trakcie, a poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥2 razy przekraczał górną granicę normy (xGGN) podczas okresu przesiewowego
  • Dla pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali ekulizumab: pacjenci musieli być leczeni ekulizumabem przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Historia choroby meningokokowej
  • Obecna infekcja ogólnoustrojowa lub podejrzenie czynnej infekcji bakteryjnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie Zilucoplan (RA101495) naiwne
0,3 mg/kg podskórnie (sc.) w dniu 1. (dawka wysycająca), a następnie początkowa dawka podtrzymująca 0,1 mg/kg dziennie s.c. (nieleczeni wcześniej)
Lek: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg podskórnie (sc.) w dniu 1. (dawka nasycająca), a następnie początkowa dawka podtrzymująca 0,1 mg/kg dziennie s.c.
Eksperymentalny: Zilucoplan (RA101495) poprzednio na ekulizumabie
0,3 mg/kg podskórnie (sc) w dniu 1 (dawka nasycająca), a następnie początkowa dawka podtrzymująca 0,1 mg/kg dziennie s.c. (wcześniej na ekulizumabie)
Lek: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg podskórnie (sc.) w dniu 1. (dawka nasycająca), a następnie początkowa dawka podtrzymująca 0,1 mg/kg dziennie s.c.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) w surowicy.
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia badania
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest zmiana stężenia LDH w surowicy w stosunku do wartości początkowej w tym okresie, zdefiniowana jako średnie wartości LDH w tygodniach 6, 8, 10 i 12 pomniejszone o wartość wyjściową LDH.
Do 12. tygodnia badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany wartości bilirubiny od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia badania
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12. tygodnia badania
Hemoglobina całkowita
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia badania
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12. tygodnia badania
Zmiany wartości wolnej hemoglobiny od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia badania
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12. tygodnia badania
Wartości haptoglobiny
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia badania
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12. tygodnia badania
Wartości retikulocytów
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia badania
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej
Do 12. tygodnia badania
Wartości hemoglobinurii
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia badania
Zmiany od linii bazowej w każdym z zaplanowanych punktów czasowych po linii bazowej; Hemoglobinurię oceniano za pomocą kolorymetrycznego systemu punktacji moczu z wynikiem od 1 do 10. Gdzie 1 oznacza brak hemoglobinurii, a 10 oznacza maksymalną hemoglobinurię.
Do 12. tygodnia badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RA101495-01.201
  • 2016-003522-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH)

Badania kliniczne na Zilucoplan (RA101495)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj