Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af Zilucoplan (RA101495) til behandling af PNH-patienter

26. juli 2022 opdateret af: Ra Pharmaceuticals

Fase 2 multicenter, åbent, ukontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af RA101495 hos forsøgspersoner med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​zilucoplan (RA101495) hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Der vil være to grupper af patienter i undersøgelsen: Den første gruppe vil omfatte patienter, som aldrig har modtaget eculizumab til behandling af PNH. Den anden gruppe vil omfatte patienter, der har modtaget behandling med eculizumab i mindst 6 måneder forud for undersøgelsen. Patienterne vil blive behandlet med RA101495 i 12 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

26

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien
        • Investigative Site
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australien
        • Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Investigative Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Investigative Site
      • Hamilton, New Zealand
        • Investigative Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Investigative Site
      • Ulm, Tyskland
        • Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PNH ved flowcytometri
  • For behandlingsnaive patienter: forsøgspersoner må ikke have modtaget behandling med eculizumab før eller under screeningsperioden og skal have et lactatdehydrogenase (LDH) niveau ≥2 gange den øvre grænse for normal (xULN) under screening
  • For patienter, der tidligere har modtaget eculizumab: forsøgspersoner skal have modtaget behandling med eculizumab i mindst 6 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om meningokoksygdom
  • Aktuel systemisk infektion eller mistanke om aktiv bakteriel infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Zilucoplan (RA101495) behandlingsnaiv
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (startdosis) efterfulgt af en startdosis på 0,1 mg/kg daglig SC (behandlingsnaiv)
Medicin: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdosis) efterfulgt af en start vedligeholdelsesdosis på 0,1 mg/kg daglig SC
Eksperimentel: Zilucoplan (RA101495) tidligere på eculizumab
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (startdosis) efterfulgt af en startdosis på 0,1 mg/kg daglig SC (tidligere på eculizumab)
Medicin: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (belastningsdosis) efterfulgt af en start vedligeholdelsesdosis på 0,1 mg/kg daglig SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serumlaktatdehydrogenase (LDH) niveau.
Tidsramme: Gennem uge 12 af undersøgelsen
Det primære effektmål er ændringen fra baseline i serum-LDH-niveauer i denne periode, defineret som de gennemsnitlige LDH-værdier i uge 6, 8, 10 og 12 minus basislinjeværdien af ​​LDH.
Gennem uge 12 af undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i bilirubinværdier
Tidsramme: Gennem uge 12 af undersøgelsen
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte post-baseline tidspunkter
Gennem uge 12 af undersøgelsen
Total hæmoglobin
Tidsramme: Til og med uge 12 af undersøgelsen
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte post-baseline tidspunkter
Til og med uge 12 af undersøgelsen
Ændringer fra baseline i frie hæmoglobinværdier
Tidsramme: Gennem uge 12 af undersøgelsen
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte post-baseline tidspunkter
Gennem uge 12 af undersøgelsen
Haptoglobin værdier
Tidsramme: Til og med uge 12 af undersøgelsen
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte post-baseline tidspunkter
Til og med uge 12 af undersøgelsen
Retikulocytværdier
Tidsramme: Til og med uge 12 af undersøgelsen
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte post-baseline tidspunkter
Til og med uge 12 af undersøgelsen
Hæmoglobinuri værdier
Tidsramme: Til og med uge 12 af undersøgelsen
Ændringer fra baseline på hvert af de planlagte post-baseline tidspunkter; Hæmoglobinuri blev vurderet ved hjælp af et urinkolorimetrisk scoringssystem med en score på 1 til 10. Hvor 1 repræsenterer ingen hæmoglobinuri og 10 repræsenterer maksimal hæmoglobinuri.
Til og med uge 12 af undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

28. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RA101495-01.201
  • 2016-003522-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med Zilucoplan (RA101495)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner