Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie bezpečnosti a účinnosti Zilucoplanu (RA101495) k léčbě pacientů s PNH

26. července 2022 aktualizováno: Ra Pharmaceuticals

Multicentrická, otevřená, nekontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RA101495 u subjektů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Účelem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost zilukoplanu (RA101495) u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH). Ve studii budou dvě skupiny pacientů: první skupina bude zahrnovat pacienty, kteří nikdy nedostávali ekulizumab k léčbě PNH. Druhá skupina bude zahrnovat pacienty, kteří byli léčeni ekulizumabem alespoň 6 měsíců před studií. Pacienti budou léčeni RA101495 po dobu 12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

26

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie
        • Investigative Site
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Austrálie
        • Investigative Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Investigative Site
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Investigative Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Investigative Site
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Investigative Site
  • Německo
      • Essen, Německo
        • Investigative Site
      • Ulm, Německo
        • Investigative Site
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Investigative Site
      • London, Spojené království
        • Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika PNH průtokovou cytometrií
  • Pro dosud neléčené pacienty: subjekty nesmějí být léčeny eculizumabem před nebo během období screeningu a během screeningu musí mít hladinu laktátdehydrogenázy (LDH) ≥2násobek horní hranice normálu (xULN).
  • U pacientů, kteří dříve dostávali ekulizumab: subjekty musí být léčeny ekulizumabem alespoň 6 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • Meningokokové onemocnění v anamnéze
  • Současná systémová infekce nebo podezření na aktivní bakteriální infekci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba Zilucoplanem (RA101495) naivní
0,3 mg/kg subkutánně (SC) v den 1 (nasycovací dávka), po níž následuje počáteční udržovací dávka 0,1 mg/kg denně SC (léčba dosud neléčená)
Lék: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutánně (SC) v den 1 (nasycovací dávka), po níž následuje počáteční udržovací dávka 0,1 mg/kg denně SC
Experimentální: Zilucoplan (RA101495) dříve na eculizumabu
0,3 mg/kg subkutánně (sc) v den 1 (nasycovací dávka) následovaná počáteční udržovací dávkou 0,1 mg/kg denně sc (dříve na eculizumabu)
Lék: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutánně (SC) v den 1 (nasycovací dávka), po níž následuje počáteční udržovací dávka 0,1 mg/kg denně SC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny sérové ​​laktátdehydrogenázy (LDH) od výchozí hodnoty.
Časové okno: Do 12. týdne studie
Primárním koncovým bodem účinnosti je změna sérových hladin LDH od výchozích hodnot během tohoto období, definovaná jako průměrné hodnoty LDH v týdnech 6, 8, 10 a 12 mínus výchozí hodnota LDH.
Do 12. týdne studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny hodnot bilirubinu od výchozích hodnot
Časové okno: Do 12. týdne studie
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do 12. týdne studie
Celkový hemoglobin
Časové okno: Do 12. týdne studie
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do 12. týdne studie
Změny hodnot volného hemoglobinu od výchozích hodnot
Časové okno: Do 12. týdne studie
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do 12. týdne studie
Hodnoty haptoglobinu
Časové okno: Do 12. týdne studie
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do 12. týdne studie
Hodnoty retikulocytů
Časové okno: Do 12. týdne studie
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu
Do 12. týdne studie
Hodnoty hemoglobinurie
Časové okno: Do 12. týdne studie
Změny od výchozího stavu v každém z plánovaných časových bodů po základním stavu; Hemoglobinurie byla hodnocena pomocí kolorimetrického skórovacího systému moči se skóre 1 až 10. Kde 1 představuje žádnou hemoglobinurii a 10 představuje maximální hemoglobinurii.
Do 12. týdne studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ra Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

28. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

28. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RA101495-01.201
  • 2016-003522-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zilucoplan (RA101495)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit