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Phase-2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Zilucoplan (RA101495) zur Behandlung von PNH-Patienten

26. Juli 2022 aktualisiert von: Ra Pharmaceuticals

Multizentrische, offene, unkontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RA101495 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Zilucoplan (RA101495) bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Es wird zwei Gruppen von Patienten in die Studie geben: Die erste Gruppe umfasst Patienten, die noch nie Eculizumab zur Behandlung von PNH erhalten haben. Die zweite Gruppe umfasst Patienten, die vor der Studie mindestens 6 Monate lang mit Eculizumab behandelt wurden. Die Patienten werden 12 Wochen lang mit RA101495 behandelt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien
        • Investigative Site
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australien
        • Investigative Site
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland
        • Investigative Site
      • Ulm, Deutschland
        • Investigative Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Investigative Site
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland
        • Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland
        • Investigative Site
      • Hamilton, Neuseeland
        • Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von PNH durch Durchflusszytometrie
  • Für behandlungsnaive Patienten: Die Probanden dürfen vor oder während des Screening-Zeitraums keine Behandlung mit Eculizumab erhalten haben und müssen während des Screenings einen Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel haben, der ≥ das 2-fache der oberen Normgrenze (xULN) beträgt
  • Für Patienten, die zuvor Eculizumab erhalten haben: Die Probanden müssen vor dem Screening mindestens 6 Monate lang mit Eculizumab behandelt worden sein

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung
  • Aktuelle systemische Infektion oder Verdacht auf aktive bakterielle Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zilucoplan (RA101495) Behandlung naiv
0,3 mg/kg subkutan (s.c.) an Tag 1 (Aufsättigungsdosis), gefolgt von einer anfänglichen Erhaltungsdosis von 0,1 mg/kg täglich s.c. (therapienaiv)
Arzneimittel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutan (s.c.) an Tag 1 (Aufsättigungsdosis), gefolgt von einer anfänglichen Erhaltungsdosis von 0,1 mg/kg täglich s.c
Experimental: Zilucoplan (RA101495) zuvor auf Eculizumab
0,3 mg/kg subkutan (s.c.) an Tag 1 (Aufsättigungsdosis), gefolgt von einer anfänglichen Erhaltungsdosis von 0,1 mg/kg täglich s.c. (zuvor mit Eculizumab)
Arzneimittel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutan (s.c.) an Tag 1 (Aufsättigungsdosis), gefolgt von einer anfänglichen Erhaltungsdosis von 0,1 mg/kg täglich s.c

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Serum-Lactatdehydrogenase (LDH)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Bis Woche 12 der Studie
Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Veränderung der Serum-LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert während dieses Zeitraums, definiert als die mittleren LDH-Werte der Wochen 6, 8, 10 und 12 abzüglich des LDH-Ausgangswerts.
Bis Woche 12 der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen der Bilirubinwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12 der Studie
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Post-Baseline-Zeitpunkte
Bis Woche 12 der Studie
Gesamthämoglobin
Zeitfenster: Bis Woche 12 der Studie
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Post-Baseline-Zeitpunkte
Bis Woche 12 der Studie
Änderungen der freien Hämoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 12 der Studie
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Post-Baseline-Zeitpunkte
Bis Woche 12 der Studie
Haptoglobinwerte
Zeitfenster: Bis Woche 12 der Studie
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Post-Baseline-Zeitpunkte
Bis Woche 12 der Studie
Retikulozytenwerte
Zeitfenster: Bis Woche 12 der Studie
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Post-Baseline-Zeitpunkte
Bis Woche 12 der Studie
Hämoglobinurie-Werte
Zeitfenster: Bis Woche 12 der Studie
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert zu jedem der geplanten Post-Baseline-Zeitpunkte; Die Hämoglobinurie wurde mit einem kolorimetrischen Bewertungssystem für den Urin mit einer Bewertung von 1 bis 10 bewertet. Dabei steht 1 für keine Hämoglobinurie und 10 für maximale Hämoglobinurie.
Bis Woche 12 der Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. März 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RA101495-01.201
  • 2016-003522-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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